Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di UX007 nei partecipanti con sindrome da carenza di glucosio di tipo 1 (Glut1 DS)
3 giugno 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di UX007 in soggetti con sindrome da deficit di tipo 1 del trasportatore di glucosio
L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di UX007 nei partecipanti Glut1 DS.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio arruolerà fino a 40 partecipanti pediatrici, adolescenti e adulti con Glut 1 DS che hanno completato lo studio UX007G-CL201 (NCT019933186) e, a discrezione dello Sponsor, ulteriori partecipanti provenienti da altri studi clinici, sperimentazioni sponsorizzate dallo sperimentatore (IST), o trattamento di accesso allargato/uso compassionevole.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
15
Fase
- Fase 2
Accesso esteso
A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Melbourne Brain Centre
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Copenhagen University Hospital
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado - University of Colorado, Denver, School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di Glut 1 DS confermata dalla concentrazione di glucosio nel liquido cerebrospinale. test di assorbimento dell'eritrocita 3-O-metil-D-glucosio o test genetico molecolare della famiglia 2 del trasportatore di soluti membro 1 (SLC2A1) (informazioni ottenute da cartelle cliniche)
- Maschi e femmine di almeno 1 anno di età al momento del consenso informato
- Completamento dello studio UX007G-CL201 (NCT01993186). I pazienti con Glut1 DS che hanno ricevuto il trattamento con UX007/trieptanoina come parte di studi clinici, IST o programmi di trattamento ad accesso esteso/uso compassionevole possono essere idonei a discrezione dello Sponsor
- Fornire il consenso informato scritto o il consenso verbale (se possibile) con il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
- Deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio e rispettare il completamento accurato del diario delle crisi
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che non hanno avuto il menarca, sono in post-menopausa (definite come assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza una causa medica alternativa) o sono permanentemente sterili a causa di isterectomia totale, salpingectomia bilaterale o bilaterale ovariectomia.
- I partecipanti di uomini potenzialmente fertili o fertili con partner in età fertile che sono sessualmente attivi devono acconsentire all'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace come determinato dallo sperimentatore dal periodo successivo alla firma del consenso informato fino a 30 giorni dopo ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi ipersensibilità nota alla trieptanoina, che a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto a un aumentato rischio di effetti avversi
- Precedenti o attuali ideazioni, comportamenti e/o tentativi suicidari
- Incinta e/o che allatta un neonato
- Riluttanza o impossibilità a interrompere l'uso di farmaci proibiti (barbiturici, inibitori della lipasi pancreatica) o altre sostanze che potrebbero confondere gli obiettivi dello studio. È consentito l'uso di un massimo di 3 farmaci antiepilettici concomitanti, a condizione che la dose sia rimasta stabile almeno 14 giorni prima del basale
- Uso di qualsiasi prodotto sperimentale, farmaco o integratore (diverso da UX007) entro 30 giorni prima del basale o in qualsiasi momento durante lo studio
- Ha una condizione di tale gravità e acutezza, secondo l'opinione dello sperimentatore, che giustifica un intervento chirurgico immediato o altro trattamento
- Ha una malattia o una condizione concomitante, o un'anomalia di laboratorio che, secondo lo sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o introdurrebbe ulteriori problemi di sicurezza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: UX007
UX007 dosaggio mirato e/o mantenuto al 35% dell'apporto calorico giornaliero totale.
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UX007 è un liquido destinato alla somministrazione orale (PO).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, interruzioni dovute a TEAE e decessi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 36 mesi. La durata media (SD) del trattamento è stata di 667,9 (357) giorni.
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco.
Gli eventi avversi gravi (SAE) sono eventi avversi che a qualsiasi dose, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, provocano uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità o disabilità persistente o significativa; un'anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico.
Un evento avverso è stato considerato un TEAE se si è verificato durante o dopo la prima dose in questo studio e non era presente prima della prima dose in questo studio, oppure era presente alla prima dose in questo studio ma è aumentato di gravità durante lo studio .
La gravità era basata sui Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE): 1 = lieve, 2 = moderata, 3 = grave, 4 = pericolo di vita e 5 = morte correlata all'evento avverso.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 36 mesi. La durata media (SD) del trattamento è stata di 667,9 (357) giorni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel tempo nella frequenza complessiva delle crisi per 4 settimane
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), mese 0-3, mese 4-6, mese 7-9, mese 10-12, mese 13-18, mese 19-24, mese 25-30, mese 31-36
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Il numero di crisi osservabili è stato registrato dal soggetto o dal caregiver tramite il diario durante lo studio.
Le crisi osservabili sono state definite come: tonico-cloniche generalizzate; tonico generalizzato; clonico generalizzato; atonico generalizzato; parziale/focale con generalizzazione secondaria; tonico mioclonico, mioclonico (astatico), tonico mioclonico; complesso parziale/focale; motore parziale/focale semplice; assenza.
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Basale (da NCT01993186), mese 0-3, mese 4-6, mese 7-9, mese 10-12, mese 13-18, mese 19-24, mese 25-30, mese 31-36
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Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio totale del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 24, Mese 36
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Il sistema nervoso centrale valuta le misure della funzione neurologica e del ritardo dello sviluppo ed è la somma dei punteggi per i seguenti domini: peso, altezza, circonferenza cranica, esame medico generale, esame fondoscopico, nervi cranici, posizione e andatura, movimenti involontari, sensazione, funzione cerebellare , massa muscolare, tono e forza, riflessi miotasici, segni delle dita dei piedi, altri reperti.
Il CNS viene valutato solo quando vengono misurati tutti i domini e varia da 0 (esame anormale) a 76 (esame normale).
Punteggi più alti sono associati a una funzione neurologica più elevata.
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Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 24, Mese 36
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Variazione rispetto al basale nel tempo nell'indagine sulla salute SF-10 per il punteggio di riepilogo fisico dei bambini
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30
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L'indagine sulla salute SF-10 per i bambini è stata somministrata agli operatori sanitari dei partecipanti di età compresa tra 5 e 17 anni.
Le risposte vengono utilizzate per generare punteggi di riepilogo di 2 componenti: punteggio di riepilogo fisico e punteggio di riepilogo psicosociale.
I punteggi della scala basata sul punteggio T sono stati centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio in un campione completo del 2006 (una combinazione di popolazione generale e campioni supplementari di disabilità e condizioni croniche).
Punteggi più alti sono associati a una migliore qualità della vita.
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Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30
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Variazione rispetto al basale nel tempo nell'indagine sulla salute SF-10 per il punteggio di riepilogo psicosociale dei bambini
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30
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L'indagine sulla salute SF-10 per i bambini è stata somministrata agli operatori sanitari dei partecipanti di età compresa tra 5 e 17 anni.
Le risposte vengono utilizzate per generare punteggi di riepilogo di 2 componenti: punteggio di riepilogo fisico e punteggio di riepilogo psicosociale.
I punteggi della scala basata sul punteggio T sono stati centrati in modo che un punteggio di 50 corrisponda al punteggio medio in un campione completo del 2006 (una combinazione di popolazione generale e campioni supplementari di disabilità e condizioni croniche).
Punteggi più alti sono associati a una migliore qualità della vita.
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Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18, Mese 24, Mese 30
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Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio PCS del sondaggio sulla salute SF-12v2
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
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SF-12v2 è stato valutato per adulti di età pari o superiore a 18 anni.
Otto punteggi di dominio sono stati utilizzati per generare punteggi di riepilogo di 2 componenti: salute fisica (PCS) e salute mentale (MCS).
I punteggi PCS e MCS hanno media di 50 e DS di 10.
Il metodo di punteggio basato sul punteggio T valuta i dati in relazione ai punteggi T della popolazione generale degli Stati Uniti.
Pertanto, tutti i punteggi ottenuti inferiori a 50 possono essere interpretati come inferiori al punteggio T della popolazione generale statunitense e i punteggi superiori a 50 possono essere interpretati come superiori al punteggio T della popolazione generale statunitense.
Punteggi globali più alti sono associati a una migliore qualità della vita.
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Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
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Variazione rispetto al basale nel tempo nel punteggio MCS del sondaggio sulla salute SF-12v2
Lasso di tempo: Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
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SF-12v2 è stato valutato per adulti di età pari o superiore a 18 anni.
Otto punteggi di dominio sono stati utilizzati per generare punteggi di riepilogo di 2 componenti: salute fisica (PCS) e salute mentale (MCS).
I punteggi PCS e MCS hanno media di 50 e DS di 10.
Il metodo di punteggio basato sul punteggio T valuta i dati in relazione ai punteggi T della popolazione generale degli Stati Uniti.
Pertanto, tutti i punteggi ottenuti inferiori a 50 possono essere interpretati come inferiori al punteggio T della popolazione generale statunitense e i punteggi superiori a 50 possono essere interpretati come superiori al punteggio T della popolazione generale statunitense.
Punteggi globali più alti sono associati a una migliore qualità della vita.
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Basale (da NCT01993186), Mese 0, Mese 6, Mese 12, Mese 18
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 settembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
22 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
22 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 novembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 novembre 2015
Primo Inserito (Stima)
9 novembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 giugno 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2020
Ultimo verificato
1 giugno 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- UX007G-CL202
- 2015-000389-69 (Numero EudraCT)
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