Perorální ifetroban k léčbě difuzní kožní systémové sklerózy (SSc) nebo plicní arteriální hypertenze související s SSc
31. srpna 2026 aktualizováno: Cumberland Pharmaceuticals
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti a účinnosti ifetrobanu u pacientů s difuzní kožní systémovou sklerózou (SSc) nebo plicní arteriální hypertenzí spojenou s SSc (SSc-PAH)
Účelem této multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze 2 je posoudit bezpečnost a účinnost ifetrobanu u pacientů s difuzním kožním systémovým SSc (dcSSc) nebo SSc asociovanou plicní arteriální hypertenzí (SSc-PAH) .
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 2 u pacientů s dcSSc nebo SSc-PAH.
Dvacet účastníků s SSc-PAH a 14 účastníků s dcSSc bude randomizováno tak, aby dostávali buď perorální ifetroban denně, nebo odpovídající placebo.
Účastníci studie budou léčeni po dobu 12 měsíců, po kterých bude následovat 30denní období sledování.
Studie bude testovat, zda je ifetroban bezpečný a statisticky lepší než placebo ve snížení účinků jejich onemocnění ve 12. měsíci, a prozkoumá schopnost ifetrobanu zabránit nebo zvrátit progresi u pacientů s časným trváním onemocnění a zvrátit prokázané onemocnění u pacientů s delším trváním onemocnění. .
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
34
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Chandigarh
-
Chandigarh, Chandigarh, Indie, 160012
- PGIMER
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400053
- KDH - Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411001
- B. J. Government Medical College
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- The Universtity of Arizona Arthrtis Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1670
- UCLA
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Cleveland Clinic - Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29403
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75204-651
- Baylor Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Difuzní kožní kritérium:
1. Systematická skleróza (SSc), jak je definována pomocí klasifikačních kritérií American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism Classification Criteria 2013 a dcSSc do 7 let od počáteční diagnózy, jak je definováno nástupem prvního non-Raynaudova symptomu.
Kritéria SSc-PAH:
- Dospělí splňující kritéria klasifikace American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism Classification Criteria 2013 s potvrzeným SSc-PAH (omezeným nebo dcSSc) potvrzeným předchozí srdeční katetrizací
- Stabilní perorální léčba PAH po dobu alespoň 30 dnů (monoterapie nebo kombinace)
- Srdeční selhání třídy I-III podle New York Heart Association (NYHA).
Kritéria vyloučení:
- mít diagnózu systémové sklerózy sine sklerodermie;
- Být mladší 18 let nebo vyšší nebo rovný 80 letům;
- Být těhotná, kojit nebo plánovat těhotenství;
- Současná nebo plánovaná léčba prostanoidy;
- Současná nebo plánovaná léčba pirfenidonem;
- Užívání rituximabu v posledních 3 měsících;
- Použití kyseliny mykofenolové (Myfortic, CellCept) ve stabilní dávce po dobu kratší než 3 měsíce;
- Současná nebo plánovaná léčba kortikosteroidy vyšší než 15 mg prednisonu nebo ekvivalentu prednisonu denně;
- Významné onemocnění plic, definované jako FVC < 50 % předpokládané hodnoty nebo DLCO < 40 % předpokládané hodnoty;
- Významné onemocnění ledvin, definované jako glomerulární filtrace (GFR) < 60 ml/min;
- mají středně závažnou nebo závažnou poruchu funkce jater;
- Kontraindikace k MRI (např. implantovaný magnetický materiál, klaustrofobie);
- Známá přecitlivělost na gadolinium;
- Jakákoli příčina plicní hypertenze jiná než skupina I Světové zdravotnické organizace (WHO) spojená s SSc;
- Užívání aspirinu > 81 mg denně v posledních dvou týdnech;
- Užívání warfarinu, heparinu nebo jiných antikoagulancií v posledních 30 dnech;
- Nedávný (do 6 týdnů) infarkt myokardu nebo přetrvávající síňové arytmie;
- mít v anamnéze alergii nebo přecitlivělost na ifetroban;
- Užil(a) hodnocené léky do 30 dnů před podáním studijní léčby;
- Neschopnost porozumět požadavkům studie, neschopnost porozumět mluvené angličtině a dodržovat omezení studie a vrátit se na požadované ošetření a vyšetření;
- Podle názoru zkoušejícího být jinak pro studii nevhodní.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s dcSSc
Pacienti s dcSSc budou randomizováni tak, aby dostávali buď perorální ifetroban nebo perorální placebo denně po dobu 365 dnů
|
Subjekty budou léčeny perorálním ifetrobanem nebo placebem denně po dobu 365 dnů
Ostatní jména:
Subjekty budou léčeny perorálním ifetrobanem nebo placebem denně po dobu 365 dnů
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Pacienti s SSc-PAH
Pacienti s SSc-PAH budou randomizováni tak, aby dostávali buď perorální ifetroban nebo perorální placebo denně po dobu 365 dnů
|
Subjekty budou léčeny perorálním ifetrobanem nebo placebem denně po dobu 365 dnů
Ostatní jména:
Subjekty budou léčeny perorálním ifetrobanem nebo placebem denně po dobu 365 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných AE (SAE)
Časové okno: 56 týdnů
|
Bezpečnost se měří pomocí AE, včetně klinicky významných změn vitálních funkcí, abnormalit laboratorních testů a klinické snášenlivosti ifetrobanu.
|
56 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nucené vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26 a 52 týdnů
|
Stanovit, zda ifetroban zlepšuje plicní funkci u subjektů s difuzním kožním SSc nebo SSc-PAH ve srovnání s placebem, měřeno změnou FVC od výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav, 12, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna oproti základní hodnotě v difúzní kapacitě pro oxid uhelnatý (DLCO)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26 a 52 týdnů
|
Zjistit, zda ifetroban zlepšuje plicní funkce u subjektů s difuzním kožním SSc nebo SSc-PAH ve srovnání s placebem, měřeno změnou výchozí difúzní kapacity pro oxid uhelnatý (DLCO)
|
Výchozí stav, 12, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v upraveném Rodnanově skóre pleti (mRSS)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Účinnost léčby kožní fibrózy bude měřena změnami od výchozí hodnoty v mRSS, což je míra tloušťky kůže, v 52. týdnu.
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkci komor, jak byla stanovena srdeční MRI
Časové okno: Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkci komor, jak byla stanovena echokardiografií
Časové okno: Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
|
Zlepšete onemocnění kůže a periferních cév měřeno počtem aktivních digitálních vředů
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
|
Zlepšit kožní a periferní vaskulární onemocnění měřeno subjektovým sebehodnocením bolesti na prstech pomocí vizuální analogové stupnice (VAS), pokud jsou přítomny aktivní digitální vředy.
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v krevních biomarkerech
Časové okno: Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v kožních biomarkerech
Časové okno: Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna rychlosti sedimentace erytrocytů oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 26 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve zdravotním stavu hlášeném subjektem hodnocená dotazníkem Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v měření zdraví a invalidity subjektu podle hodnocení Světové zdravotnické organizace Disability Assessment Assessment Schedule 2.0 (WHODAS 2.0)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty u symptomů gastrointestinálního traktu hlášených subjektem, jak bylo hodnoceno Kalifornskou univerzitou v Los Angles (UCLA) Dotazník klinického hodnocení sklerodermie (SCTC) Gastrointestinal Tract (GIT)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
|
Změna od výchozího stavu ve výsledcích hlášených subjektem podle hodnocení krátkodobého zdravotního průzkumu (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Výchozí stav, 12, 26, 39 a 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Evan Brittain, MD, Vanderbilt University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. února 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
15. února 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CPI-IFE-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .