Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení účinků VX-661/Ivacaftor na plicní a extrapulmonální systémy u subjektů s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

28. června 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, průzkumná studie k vyhodnocení účinků VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem na plicní a mimoplicní systémy u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del -CFTR mutace

Vyhodnotit klinické mechanismy účinku VX-661 (tezakaftor; TEZ) v kombinaci s ivakaftorem (IVA) (TEZ/IVA) v plicním a mimoplicním systému u účastníků s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del na Gen transmembránového regulátoru vodivosti CF (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští a ženský účastníci, homozygotní pro mutaci F508del CFTR
  • Potvrzená diagnóza CF testováním chloridů v potu
  • Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku při screeningové návštěvě
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem
  • Anamnéza nebo důkaz klinicky významných nálezů při oftalmologickém vyšetření během screeningového období.
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Účastníci, kteří byli vystaveni radiaci během 1 roku před prvním postupem mukociliárního clearance (MCC), což by způsobilo, že by účastí v této studii překročili federální předpisy
  • Podle názoru zkoušejícího není možné adekvátně provádět inhalační manévry během postupů MCC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající tabletě tezakaftoru (TEZ)/ivakaftoru (IVA) s fixní kombinací dávek (FDC) perorálně jednou denně ráno a poté placebo odpovídající tabletě IVA perorálně jednou denně večer po dobu 29 dnů.
Lék: Tezacaftor/Ivacaftor odpovídající placebu
Lék: Ivacaftor odpovídající placebu
Experimentální: TEZ/IVA
Účastníci dostávali 100 miligramů (mg) tabletu TEZ/150 mg IVA FDC perorálně jednou denně ráno a poté 150 mg tabletu IVA perorálně jednou denně večer po dobu 29 dnů.
Lék: Ivacaftor
Lék: Tezacaftor/Ivacaftor
Tezacaftor/Ivacaftor FDC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v mukociliární clearance (MCC) v den 28
Časové okno: Základní stav, den 28
MCC byl hodnocen pomocí zobrazovací techniky, která umožňuje sledování hlenu v dýchacích cestách. MCC byl vyjádřen jako procento clearance celých plic během 60 minut na začátku a 28. den.
Základní stav, den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1) v den 28
Časové okno: Základní stav, den 28
Procento předpokládané FEV1 je poměr FEV1 k předpokládané FEV1, vyjádřený v procentech. FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Základní stav, den 28
Absolutní změna od výchozí hodnoty v oblasti tenkého střeva pod křivkou (AUC) za 1 minutu Průměrné zvýšení pH v den 29
Časové okno: Základní stav, den 29
Byla hodnocena absolutní změna od výchozí hodnoty AUC tenkého střeva během 1minutového zvýšení průměrného pH během 30 minut v den 29.
Základní stav, den 29
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v den 29
Časové okno: Základní stav, den 29
Základní stav, den 29
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav do dne 57
Základní stav do dne 57

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX14-661-111

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit