Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sinusové onemocnění u malých dětí s cystickou fibrózou

4. ledna 2024 aktualizováno: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Toto je prospektivní observační studie zkoumající vliv vysoce účinných modulátorů regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) na chronickou rinosinusitidu (CRS) a čichovou dysfunkci (OD) u malých dětí s cystickou fibrózou (YCwCF). Tato studie zahrnuje dvě skupiny: děti ve věku 2-8 let včetně při úvodní návštěvě, které dostávají vysoce účinnou modulátorovou terapii (HEMT), a kontrolní skupinu dětí ve věku 2-8 let, včetně při úvodní návštěvě, které nedostávají HEMT. Výsledky budou zahrnovat skenování sinusovou magnetickou rezonancí (MRI), čichové testy a průzkumy kvality života získané po dobu dvou let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, prospektivní, observační studie zkoumá účinky vysoce účinné modulátorové terapie (HEMT) na chronickou rinosinusitidu (CRS) a čichovou dysfunkci (OD) u malých dětí s cystickou fibrózou (YCwCF). Studie trvá dva roky a zahrnuje dvě odlišné skupiny dětí s cystickou fibrózou: děti ve věku ≤ 8 let užívající HEMT a kontrolní skupinu dětí ≤ 8 let, které nedostávají HEMT. Cílem studie je posoudit účinnost HEMT při zlepšování zdraví dutin a čichových schopností u této mladé demografické skupiny.

Klíčová hodnocení zahrnují opacifikaci dutin magnetickou rezonancí (MRI), objem čichového bulbu měřený pomocí MRI, objektivní čichové testování a různé průzkumy kvality (QOL). Tento výzkum se snaží charakterizovat závažnost CRS a OD u YCwCF a objasnit, zda včasné zahájení HEMT zlepšuje CRS a OD.

Ve skupině HEMT budou účastníci absolvovat hodnocení před HEMT následované 1letým a 2letým hodnocením po HEMT. V kontrolní/non-HEMT skupině budou účastníci podstupovat paralelní hodnocení ve výchozím, 1-letém a 2-letém intervalu ke sledování přirozené progrese CRS a OD bez HEMT.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Edith Zemanick, MD
        • Kontakt:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Sean B Fain, PhD
        • Kontakt:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Michael Lewis, MD
        • Kontakt:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Woods, PhD
        • Kontakt:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Nábor
        • University of Vermont
        • Kontakt:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Kontakt:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Kontakt:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci této studie budou zařazeni do jedné ze dvou skupin. Do první skupiny (skupina HEMT) budou zařazeny děti ve věku 2–8 let, které mají klinický záměr zahájit HEMT, což je definováno jako ivakaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor na základě základního stavu mutace CFTR. Druhá skupina (non-HEMT Group) se bude skládat z dětí mladších 8 let bez záměru klinicky zahájit HEMT. Děti pro obě skupiny budou identifikovány a rekrutovány z klinik cystické fibrózy.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Skupina HEMT:

  • Děti s dokumentací diagnózy CF
  • Věk 2-8 let při první studijní návštěvě
  • CFTR mutace v souladu s FDA značenou indikací vysoce účinné modulátorové terapie (ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Záměr klinického lékaře předepsat ivakaftor nebo ETI tak, aby zápis byl před zahájením HEMT

Skupina mimo HEMT/kontrolní skupinu:

  • Děti s dokumentací diagnózy CF
  • Věk 2-8 let při první studijní návštěvě
  • Nevhodné pro vysoce účinnou modulační terapii (ivakaftor nebo elexacaftor/tezakaftor/ivakaftor) na základě mutace CFTR nebo klinického rozhodnutí nezahájit HEMT, pokud je to vhodné

Kritéria vyloučení:

Pro obě skupiny:

  • Použití hodnoceného léku během 28 dnů před první studijní návštěvou
  • Užívání ivakaftoru nebo elexacaftoru/tezacaftoru/ivakaftoru během 180 dnů před první studijní návštěvou včetně
  • Užívání chronických perorálních kortikosteroidů během 28 dnů před první studijní návštěvou včetně.
  • Operace dutin během 180 dnů před první studijní návštěvou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina HEMT
Děti s CF plánují zahájit terapii modulátorem CFTR ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem. Účastníci ze skupiny této studie bez HEMT se mohou zapsat do kohorty HEMT, pokud se stanou způsobilými pro tyto modulátorové terapie CFTR a plánují je zahájit.
Lék: Ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
HEMT jsou předepisovány podle uvážení ošetřujícího lékaře a nejsou diktovány hlavním výzkumníkem této studie.
Ostatní jména:
  • Kalydeco nebo Trikafta; Vertex (VX)-770 nebo VX-445/VX-661/VX-770
Non-HEMT/Control Group
Děti s CF, které nejsou léčeny ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem modulátorem CFTR.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v MRI sinus opacifikace
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
Měření zahrnuje výpočet procenta celkového zakalení dutin (%) pomocí MRI, kde se obsah dutin rozlišuje na vzduch a měkkou tkáň/tekutinu.
Základní, 1leté a 2leté sledování
Změna objemu čichové žárovky
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
Vyšetření zahrnuje segmentaci čichového bulbu na po sobě jdoucích koronálních řezech pomocí MRI a poté jejich spojení do 3-rozměrné oblasti. Objem této oblasti se pak vypočítá v krychlových milimetrech (mm3).
Základní, 1leté a 2leté sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čichový rozštěp Opacifikaci
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
Opacifikace čichové štěrbiny se kvantifikuje segmentací čichové štěrbiny na MRI a aplikací prahů intenzity pixelů pro výpočet procenta (%) zákalu.
Základní, 1leté a 2leté sledování
Změna skóre Pediatric Smell Wheel (PSW).
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
Test PSW zahrnuje děti, které identifikují mikroenkapsulované odoranty. Skóre (Rozsah: 0-11) je založeno na počtu správně identifikovaných pachů, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší čichové funkce.
Základní, 1leté a 2leté sledování
Změna skóre ve stručném dotazníku čichových poruch (BQOD).
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
Tento BQOD je rodiči vyplněný průzkum pro hodnocení kvality života specifické pro čich (QOL). Skóre průzkumu (Rozsah: 0-21) kvantifikuje stupeň čichového zhoršení QOL, přičemž vyšší skóre naznačuje větší čichové zhoršení QOL.
Základní, 1leté a 2leté sledování
Změna v sinusové a nosní kvalitě života Survey (SN-5) – symptomové frekvenční domény
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
SN-5 je rodiči dokončený průzkum hodnotící symptomy dutin a QOL u dětí. Zachycuje infekce dutin, nosní obstrukci, příznaky alergie, emoční stres, omezení aktivity a celkovou kvalitu života. U prvních pěti otázek týkajících se domény příznaků se skóre pohybuje v rozmezí 1–7 pro každou doménu, přičemž vyšší skóre značí vyšší frekvenci, při které symptomy ovlivňovaly pacienta během posledních 4 týdnů.
Základní, 1leté a 2leté sledování
Změna v průzkumu kvality života dutin a nosu (SN-5) – doména celkové kvality života (QOL)
Časové okno: Základní, 1leté a 2leté sledování
SN-5 je rodiči dokončený průzkum hodnotící symptomy dutin a QOL u dětí. Zachycuje infekce dutin, nosní obstrukci, příznaky alergie, emoční stres, omezení aktivity a celkovou kvalitu života. Poslední otázka hodnotící celkovou QOL dítěte v důsledku problémů s nosem nebo dutinami je hodnocena na stupnici 0-10, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší QOL.
Základní, 1leté a 2leté sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Los Angeles

Spolupracovníci

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-000594

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Data účastníků budou bezpečně uložena pomocí softwaru REDCap.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická rinosinusitida (diagnostika)

Klinické studie na Ivacaftor nebo elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit