Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie cvičení Trikafta u cystické fibrózy

13. května 2026 aktualizováno: Jordan Guenette, University of British Columbia

Dlouhodobé účinky přípravku Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta) na symptomy námahy, výkon při cvičení, ventilační reakce a složení těla u dospělých s cystickou fibrózou

Dušnost (dušnost) během cvičení je hlavním zdrojem úzkosti a je běžně uváděným příznakem u pacientů s cystickou fibrózou (CF). Nedávná možnost léčby drogami známá jako Trikafta, která obsahuje elexacaftor, tezacaftor a ivakaftor, může být použita u pacientů s CF ke zlepšení zdraví plic. Účinky této kombinované terapie na dušnost a zátěžovou výkonnost, známý prediktor přežití u CF, však nejsou jasné. Cílem výzkumných pracovníků je porozumět účinkům přípravku Trikafta na tyto příznaky a získat nový pohled na potenciální zlepšení zdraví u CF při použití této možnosti léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odůvodnění: Pokroky v terapiích a péči o pacienty vedly k dramatickému zlepšení přežití CF. V důsledku toho žijí pacienti s CF déle s různým stupněm poškození plicních funkcí. Dušnost je běžně uváděným příznakem u CF, který nepříznivě ovlivňuje kvalitu života. Nedávno byl elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), kombinovaná léková terapie, schválen organizací Health Canada pro použití u pacientů s CF. Zátěžová kapacita je důležitým výsledným parametrem u CF a je silným prediktorem prognózy onemocnění včetně přežití. Ačkoli předchozí výzkumy u pacientů na kombinované léčbě elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem uváděly zlepšení respiračních symptomů a plicních funkcí, zůstává nejisté, zda se to promítne do zlepšení výkonu při cvičení. Zatěžování dýchacího systému na jeho fyziologické limity prostřednictvím cvičení může poskytnout citlivější výsledné měřítko pro hodnocení odpovědi na terapii modulátorem transmembránového regulátoru cystické fibrózy (CFTR). Studie jiné terapie modulátorem CFTR kombinující lumakaftor a ivakaftor ukázaly neprůkazné výsledky týkající se tolerance zátěže u pacientů s CF při hodnocení pomocí protokolu zátěžového testu s přírůstkovou pracovní rychlostí. Mnohem klinicky a fyziologicky relevantnějším protokolem při hodnocení účinků léčby je však použití zátěžových testů s konstantní pracovní rychlostí a hodnocení dušnosti při standardizovaných submaximálních dobách zátěže. Kromě toho k těmto neprůkazným zjištěním mohly přispět také změny ve složení těla, které jsou výsledkem terapie modulátorem CFTR; tělesné složení však nebylo hodnoceno v předchozích studiích CFTR.

Účel: Účelem této studie je určit různé faktory, které způsobují dušnost (neboli dušnost) u pacientů s cystickou fibrózou (CF) a zjistit, jak může léčba přípravkem Trikafta manipulovat s těmito faktory za účelem zlepšení dušnosti a zátěžové kapacity.

Hypotéza: Výzkumníci předpokládají, že Trikafta sníží hodnocení intenzity dušnosti a zlepší cvičební kapacitu. Tato zlepšení budou spojena se zlepšením ventilační reakce na cvičení.

Cíle: Provést podrobné kardiopulmonální zátěžové testování před a po zahájení léčby přípravkem Trikafta s cílem vyhodnotit její vliv na námahovou dušnost a zátěžovou kapacitu a zhodnotit potenciální fyziologické mechanismy zlepšení a dopady změn tělesného složení.

Design výzkumu: Observační studie provedená během 4 návštěv. Účastníci s CF se budou hlásit do Laboratoře fyziologie kardiopulmonálního cvičení (CPEP) při čtyřech různých příležitostech. Návštěva 1 a 2 se uskuteční předtím, než účastníci začnou užívat drogu (Trikafta) a mezi návštěvami bude pauza minimálně 48 hodin. Návštěva 3 a 4 se uskuteční za 12 měsíců a 24 měsíců po zahájení léčby. Při návštěvě 1 účastníci absolvují screening anamnézy, antropometrická měření a zátěžový test přírůstkového cyklu s omezeným příznakem pro stanovení maximální přírůstkové pracovní rychlosti. Při návštěvě 2 podstoupí účastníci rentgenovou absorpciometrii s duální energií (DEXA), dotazníky pro chronickou dušnost související s dušností, dotazníky o kvalitě života, dotazníky o fyzické aktivitě, testování plicních funkcí a zátěžový test s konstantní zátěží ve věku 80 let. % špičkové přírůstkové pracovní rychlosti. Návštěvy 3 a 4 budou zahrnovat dotazníky týkající se chronické dušnosti související s aktivitou, dotazníky o kvalitě života, dotazníky o fyzické aktivitě, sken DEXA, testování plicních funkcí a zátěžový test s konstantní zátěží při 80 % maximální přírůstkové pracovní frekvence. Údaje ze zátěžových testů s konstantním zátěžovým cyklem provedených při návštěvách 2, 3 a 4 budou řešit naši hypotézu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Nábor
        • UBC Centre for Heart Lung Innovation, St. Paul's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

19 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s CF se budou rekrutovat z kliniky CF pro dospělé UBC v nemocnici St. Paul's Hospital.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF a alespoň jedna kopie mutace F508del v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR)
  • Naplánujte zahájení léčby přípravkem Trikafta ošetřujícím lékařem do 30 dnů od návštěvy při registraci
  • Ve věku 19 let nebo starší
  • Stabilní klinický stav založený na klinickém posouzení ošetřujícího lékaře
  • Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1.0) < 90 % předpokládaných
  • Index tělesné hmotnosti vyšší než 16 nebo nižší než 30 kg/m^2
  • V současné době nekuřák nebo v minulosti kouřil méně než 20 balených let
  • Umět číst a rozumět anglicky
  • Plně očkovaný (alespoň 2 dávky) proti Covid-19

Kritéria vyloučení:

  • Onemocnění jiné než CF, které by mohlo významně přispět k dušnosti nebo omezení zátěže
  • Chronická infekce dýchacích cest způsobená Mycobacterium abscessus, komplexem Burkholderia cepacia nebo jinými organismy s důsledky pro kontrolu infekce na základě ošetřujících lékařů
  • Kontraindikace klinického zátěžového testování
  • Použití doplňkového kyslíku nebo desaturace méně než 85 % při cvičení
  • Diagnóza pneumotoraxu v posledních 4 týdnech
  • Historie transplantace orgánů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s cystickou fibrózou
Účastníci s diagnózou cystická fibróza, kteří zahájí léčbu přípravkem Trikafta
Lék: Trikafta
Kombinovaná léčba Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Ostatní jména:
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v izo-časovém hodnocení dušnosti z výchozí hodnoty (návštěva 2) na návštěvu 3 a 4 během zátěžových testů s konstantní zátěží.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Hodnocení intenzity a nepříjemnosti dušnosti měřené pomocí Borgovy škály poměru kategorií 0-10. Intenzita pocitu je to, jak silný nebo jak silný pocit dechu účastník pociťuje, zatímco nepříjemnost pocitu je to, jak špatně nebo jak úzkostně se účastník cítí. Na Borgově stupnici poměru 0-10 kategorie "0" představuje žádnou intenzitu a nepříjemnost dušnosti (tj. lepší výsledek), zatímco "10" představuje nejintenzivnější nebo nepříjemnější dušnost (tj. horší výsledek).

V analýze budou použity hodnoty Borgovy intenzity a nepříjemnosti dušnosti odebrané v izo-čase, definované jako maximální doba dosažená při zátěžových testech s konstantní zátěží provedených při návštěvách 2, 3 a 4.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte základní cvičební kapacitu (před zahájením Trikafty na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
V analýze se použijí měření doby výdrže od začátku cvičení do ukončení cvičení na zátěžových testech s konstantní zátěží provedených při návštěvách 2, 3 a 4.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích měření tělesného složení (hmotnosti tělesného tuku) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Standardní měření hmotnosti tělesného tuku v jednotkách gramů (g) se provedou skenováním rentgenovou absorbciometrií s duální energií (DEXA) za použití Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA).

Skenování DEXA bude provedeno před zahájením léčby přípravkem Trikafta (návštěva 2), 12 měsíců po zahájení léčby (návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení léčby (návštěva 4).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změňte základní měření tělesného složení (štíhlé tělesné hmotnosti) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Standardní měření netukové tělesné hmotnosti v jednotkách gramů (g) budou prováděna skenováním rentgenovou absorbciometrií s duální energií (DEXA) za použití Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA).

Skenování DEXA bude provedeno před zahájením léčby přípravkem Trikafta (návštěva 2), 12 měsíců po zahájení léčby (návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení léčby (návštěva 4).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích měření tělesného složení (obsahu kostních minerálů) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Standardní měření obsahu minerálních látek v kostech v jednotkách gramů (g) se provedou skenováním rentgenovou absorptiometrií s duální energií (DEXA) pomocí Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA).

Skenování DEXA bude provedeno před zahájením léčby přípravkem Trikafta (návštěva 2), 12 měsíců po zahájení léčby (návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení léčby (návštěva 4).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích měření tělesného složení (hustoty kostních minerálů) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Standardní měření hustoty kostního minerálu v jednotkách gramů/centimetr^2 (g/cm^2) se provedou skenováním pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA) pomocí Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA .).

Skenování DEXA bude provedeno před zahájením léčby přípravkem Trikafta (návštěva 2), 12 měsíců po zahájení léčby (návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení léčby (návštěva 4).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích měření tělesného složení (procento tuku) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Standardní měření procenta tuku (%) se provedou skenováním pomocí rentgenové absorptiometrie s duální energií (DEXA) pomocí Hologic Discovery QDR 4500 (Hologic Inc., Bedford, MA).

Skenování DEXA bude provedeno před zahájením léčby přípravkem Trikafta (návštěva 2), 12 měsíců po zahájení léčby (návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení léčby (návštěva 4).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (srdeční frekvence) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Tepová frekvence měřená v jednotkách tepů za minutu (údery/min)
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (krevní tlak) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Krevní tlak měřený v jednotkách milimetrů rtuti (mmHg).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (saturace arteriálního kyslíku) během zátěžových testů s konstantní zátěží (před zahájením Trikafty na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Arteriální saturace kyslíkem měřená v jednotkách % kyslíku (% O2).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (minutová ventilace) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Minutová ventilace měřená v jednotkách litrů za minutu (l/min).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (spotřeba kyslíku vzhledem k tělesné hmotnosti) během zátěžových testů (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Spotřeba kyslíku měřená v jednotkách mililitrů na kilogram za minutu (ml/kg/min).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (spotřeba kyslíku) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Spotřeba kyslíku měřená v jednotkách litrů za minutu (l/min).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (produkce oxidu uhličitého) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Produkce oxidu uhličitého měřená v jednotkách litrů za minutu (l/min).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (ventilační ekvivalent pro kyslík) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením Trikafty na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Ventilační ekvivalent pro kyslík měřený jako poměr minutové ventilace ke spotřebě kyslíku.

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (ventilační ekvivalent pro oxid uhličitý) během zátěžových testů (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Ventilační ekvivalent pro oxid uhličitý měřený jako poměr minutové ventilace k produkci oxidu uhličitého.

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (dechový objem) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Dechový objem měřený v jednotkách litrů (l).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (frekvence dýchání) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Dechová frekvence měřená v jednotkách dechů za minutu (dechy/min).

Data budou zaznamenávána každý dech a zprůměrována během 30sekundových epoch analýzy.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (objem plic na konci nádechu) během zátěžových testů (před zahájením Trikafty na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Objemy plic na konci nádechu měřené v jednotkách litrů (l). Data budou odvozena z dynamických manévrů inspirační kapacity.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od výchozích kardiorespiračních odpovědí (objem plic na konci výdechu) během zátěžových testů (před zahájením Trikafty na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Objemy plic na konci výdechu měřené v jednotkách litrů (l). Data budou odvozena z dynamických manévrů inspirační kapacity.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Důvody pro ukončení cvičení během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Po ukončení cvičení budou účastníci požádáni, aby verbalizovali svůj hlavní důvod (důvody) pro zastavení cvičení (tj. nepohodlí při dýchání, nepohodlí nohou, kombinace dýchání a nohou nebo nějaký jiný důvod). Při analýze budou použity frekvenční údaje.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Kvalitativní pocity dušnosti (dotazník s 15 položkami) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Po ukončení cvičení budou účastníci požádáni, aby vybrali kvalitativní deskriptory dušnosti pomocí zavedeného dotazníku o 15 položkách. Při analýze budou použity frekvenční údaje.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Kvalitativní pocity dušnosti (4-položkové deskriptory) během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením léčby Trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Účastníci budou požádáni, aby vybrali nejvhodnější deskriptor(y) dušnosti po hodnocení intenzity a nepříjemnosti pomocí následujících 3 deskriptorů: (1) „moje dýchání vyžaduje více práce a úsilí“ (práce a úsilí); (2) „Nemohu se dostat dovnitř“ (nespokojená inspirace); (3) „Nemohu dostat ven dostatek vzduchu“ (nespokojený výdech). V jednu chvíli nelze vybrat žádný ze všech tří deskriptorů. Vícenásobný výběr je povolen, pokud platí stejně. Při analýze budou použity frekvenční údaje.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Kvalitativní pocity dušnosti (multidimenzionální profil dušnosti) během zátěžových testů (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Po ukončení cvičení budou účastníci požádáni, aby vyplnili multidimenzionální profilový dotazník dušnosti se zaměřením na vrcholné cvičení (tj. posledních 30 sekund šlapání se zátěží). Při analýze budou použity frekvenční údaje.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Nepohodlí nohou během cvičebních testů s konstantní zátěží (před zahájením Trikafty na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Hodnocení nepohodlí nohou měřeno pomocí Borgské škály poměru kategorií 0-10. Na Borgově stupnici poměru 0-10 kategorie, "0" představuje žádné nepohodlí nohou (tj. lepší výsledek), zatímco "10" představuje nejintenzivnější nepohodlí nohou, jaké kdy zažil nebo si kdy dokázal představit (tj. horší výsledek).

V analýze se použijí hodnocení nepohodlí nohou v izo-čase, definované jako maximální doba dosažená při zátěžových testech s konstantní zátěží provedených při návštěvách 2, 3 a 4.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna výchozí hodnoty dušnosti související s chronickou aktivitou na modifikovaném základním indexu dušnosti (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Modifikovaný základní index dušnosti hodnotí závažnost dušnosti v celkovém skóre od 1 do 12, přičemž nižší skóre značí větší závažnost dušnosti a vyšší skóre značí menší závažnost dušnosti.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Chronická dušnost související s aktivitou na indexu přechodné dušnosti 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Transition Dyspnea Index bude hodnotit změnu intenzity dušnosti související s funkčním poškozením, velikostí úkolu a velikostí úsilí na stupnici od +3 (tj. výrazné zlepšení) do nuly (tj. beze změny) do -3 (tj. velké zhoršení ).
12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna výchozí dušnosti související s chronickou aktivitou na stupnici MMRC (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Modified Medical Research Council Dyspnea Scale bude hodnotit závažnost dušnosti na stupnici 0 = NEOBTÁŽEJÍ SE S DUCHOVOSTÍ KROMĚ NAmáhavého CVIČENÍ; 1 = OBŤAŽUJE TĚŽKOST DECHU PŘI SPĚCHÁNÍ NA ÚROVNI NEBO CHŮZE DO MÍRNÉHO KOPCE; 2 = CHODÍ POMALU NEŽ LIDÉ STEJNÉHO VĚKU NA ÚROVNI Z DŮVODU DÝCHANOSTI NEBO MUSÍ ZASTAVIT NA DECH PŘI CHŮZE VLASTNÍM TEMPEM NA ÚROVNI; 3 = ZASTAVENÍ PRO NÁDECH PO PROCHÁZENÍ ASI 100 YARDŮ NEBO PO NĚKOLIKA MINUTÁCH NA ÚROVNI; nebo 4 = PŘÍLIŠ DÝCHANÝ NA ODCHOD Z DŮMU NEBO DÝCHANÝ PŘI OBLÉKÁNÍ NEBO SLÉKÁVÁNÍ
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozí hodnoty dušnosti související s chronickou aktivitou v diagramu nákladů na kyslík (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Diagram nákladů na kyslík bude hodnotit závažnost dušnosti vyznačením bodu podél svislé čáry se seznamy úkolů/činností na obou stranách čáry, aby byly označeny činnosti za bodem, které způsobují, že subjekt dýchá. V analýzách bude použita vzdálenost bodu od spodní části čáry (v centimetrech).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozí kvality života (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Kvalita života měřená pomocí dotazníku St. George's Respiratory Questionnaire. Dotazník je skórován od 0 do 100, kde vyšší skóre značí větší omezení.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozí fyzické aktivity (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Fyzická aktivita měřená v metabolických ekvivalentech (MET)-min/týden pomocí International Physical Activity Questionnaire (Long Form).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích spirometrických měření (FEV1) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Spirometrií odvozená měření objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) měřená v litrech (l) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích spirometrických měření (FVC) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Spirometrie odvozená měření vynucené vitální kapacity (FVC) měřená v litrech (l) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základních pletysmografických opatření (TLC) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Plethysmograficky odvozená měření celkové kapacity plic (TLC) měřená v litrech (1) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základních pletysmografických měření (VC) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Míry vitální kapacity (VC) odvozené z pletysmografie měřené v litrech (1) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základních pletysmografických opatření (IC) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Míry inspirační kapacity (IC) odvozené z pletysmografie měřené v litrech (l) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základních pletysmografických měření (FRC PL) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Měření funkční zbytkové kapacity (FRC PL) odvozená z pletysmografie, měřená v litrech (l) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna výchozích pletysmografických opatření (RV) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Měření reziduálního objemu (RV) odvozená z pletysmografie měřená v litrech (1) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základních pletysmografických opatření (sRaw) (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Měření specifického odporu dýchacích cest (sRaw) odvozená z pletysmografie měřená v centimetrech vody na litr za sekundu na litr (cmH2O/L/s/L) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.) .
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích hodnot plicních funkcí (MVV) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Maximální dobrovolná ventilace (MVV) měřená v litrech za minutu (l/min) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích hodnot plicních funkcí (DLCO) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý měřená v mililitrech na milimetry rtuti za minutu (ml/mmHg/min) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích hodnot plicních funkcí (MIP) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Maximální inspirační tlak (MIP) měřený v centimetrech vody (cmH2O) pomocí komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna z výchozích hodnot plicních funkcí (MEP) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Maximální exspirační tlak (MEP) měřený v centimetrech vody (cmH2O) pomocí komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna měření odporu impulsní oscilometrie ze základní linie při 5 Hz (před zahájením aplikace Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Impulzní oscilometrie odvozená měření odporu při 5 hertzech (Hz) v jednotkách centimetrů vody na litr za sekundu (cmH20/l/s) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna měření odporu impulsní oscilometrie ze základní linie při 20 Hz (před zahájením Trikafty na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Impulzní oscilometrie odvozená měření odporu při 20 hertzech (Hz) v jednotkách centimetrů vody na litr za sekundu (cmH20/l/s) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změňte základní měření impulsní oscilometrie reaktance (před zahájením Trikafty na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Impulzní oscilometrie odvozená měření reaktance v jednotkách centimetrů vody na litr za sekundu (cmH20/l/s) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna měření plochy reaktance ze základní linie impulsní oscilometrie (před zahájením aplikace Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky Trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Impulzní oscilometrie odvozená měření plochy reaktance v jednotkách centimetrů vody na litr (cmH20/l) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základní linie impulsní oscilometrická měření diferenciální změny odporu (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Měření diferenciální změny odporu (R5-R20) odvozené z impulsní oscilometrie vyjádřené v procentech (%) za použití komerčně dostupného kardiopulmonálního testovacího systému (V62J Autobox, Carefusion, Yorba Linda, CA.).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změňte ze základní hladiny chloridů ve potu (před zahájením léčby trikaftou na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky trikafty.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Modulační účinek regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) na cystickou fibrózu stanovený měřením hladin chloridu v potu v jednotkách mmol/l během testu potu.
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základního fenotypování počítačovou tomografií (bronchiektázie) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Rozsah bronchiektázie skórovaný v rozsahu od 0 do 12 (kde vyšší skóre značí větší rozsah bronchiektázie) měřený pomocí skenů počítačové tomografie hrudníku (CT).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základního fenotypování počítačovou tomografií (uzavření hlenu) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Rozsah ucpávání hlenu skórovaný v rozsahu od 0 do 6 (kde vyšší skóre značí větší rozsah ucpávání hlenu) měřený pomocí skenů počítačové tomografie hrudníku (CT).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Změna od základního fenotypování počítačovou tomografií (Air Trapping) (před zahájením léčby přípravkem Trikafta na plnou dávku) za 12 a 24 měsíců po zahájení plné dávky přípravku Trikafta.
Časové okno: Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)
Rozsah zachycení vzduchu skórovaný v rozsahu od 0 do 4,5 (kde vyšší skóre značí větší rozsah zachycení vzduchu) měřený pomocí skenů počítačové tomografie hrudníku (CT).
Výchozí stav (tj. návštěva 2), 12 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 3) a 24 měsíců po zahájení Trikafty (tj. návštěva 4)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of British Columbia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jordan A Guenette, PhD, University of British Columbia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H21-02125

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní onemocnění

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit