Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PRX-102 na gastrointestinální symptomy u naivní Fabryho choroby

4. ledna 2018 aktualizováno: Protalix

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PRX-102 na gastrointestinální symptomy u naivních pacientů s Fabryho chorobou

Studie bude randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti PRX-102 u mužských pacientů dosud neléčených ERT randomizovaných 1:1. Věk pacientů bude 14 až 45 let. Pacienti musí mít průjem definovaný jako ≥ 3 stolice denně s průměrnou konzistencí ≥ 5,5 na stupnici Bristol Stool Form Scale (BSFS) podle elektronického deníku pacienta a středně těžké až těžké gastrointestinální symptomy, jak je definováno v části Skóre závažnosti příznaků dráždivého tračníku (IBSSS) 1 průměr > 175 odvozený z alespoň dvou IBSSS hodnocení během období screeningu. Pacienti budou dostávat intravenózní infuze PRX-102 1 mg/kg nebo placebo každé dva týdny po dobu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži, věk 14–45 let, naivní na enzymovou substituční terapii (ERT) nebo bez ERT nebo bez chaperonové léčby po dobu alespoň 6 měsíců a negativní na protilátky anti-PRX-102
  • Zdokumentovaná diagnóza Fabryho choroby: Aktivita plazmy a/nebo leukocytů alfa galaktozidázy (testem aktivity) nižší než dolní hranice normálu (LLN)
  • eGFR pomocí CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Středně těžké až těžké gastrointestinální příznaky, jak jsou definovány:

    • Průměrné skóre > 175 z alespoň dvou hodnocení závažnosti symptomů dráždivého tračníku (IBSSS) část 1 před randomizací.
    • Průměrná konzistence stolice ≥ 5,5 na Bristol Stool Form Scale (BSFS) podle deníku pacienta během 2 týdnů před randomizací mimo 4týdenní období screeningu a
    • ≥ 3 stolice denně s konzistencí ≥ 5 na BSFS během týdne před randomizací.
  • Vyplněný elektronický deník BSFS alespoň 6 ze 7 dnů během týdne před randomizací A alespoň 11 ze 14 dnů během 2 týdnů před randomizací.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou vyšetřeni, aby se vyloučila jiná gastrointestinální komorbidita než Fabryho choroba jako odpovědná za gastrointestinální symptomy:

    i. Anamnéza pro ne Fabryho gastrointestinální komorbiditu ii. Okultní krev ve stolici iii. Kultivace stolice na bakterie a parazity iv. Kalprotektin ve stolici v. sigmoidoskopie

  • Použití jakéhokoli druhu laxativ
  • Zahájení podávání léků proti průjmu během období screeningu
  • Anamnéza renální dialýzy nebo transplantace
  • Užívání nebo změna dávky inhibitoru angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátoru receptoru pro angiotenzin (ARB) po dobu kratší než 4 týdny před screeningem
  • Kardiovaskulární příhoda (infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris) v období 6 měsíců před randomizací
  • Městnavé srdeční selhání NYHA třídy IV
  • Cévní mozková příhoda (mrtvice, tranzitorní ischemická ataka) v období 6 měsíců před randomizací
  • Známá anamnéza přecitlivělosti na kontrastní látku Gadolinium
  • Známé alergie na ERT
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího a/nebo ředitele lékaře narušoval pacientovo dodržování požadavků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PRX-102
Infuze PRX-102 každé 2 týdny
Biologický: PRX-102
Intravenózní
Ostatní jména:
  • pegunigalsidase alfa
  • rekombinantní lidská alfa galaktosidáza-A
Komparátor placeba: Placebo
Placebo infuze každé 2 týdny
Jiný: Placebo
Intravenózní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
IBSSS část 1
Časové okno: Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Skóre závažnosti syndromu dráždivého tračníku
Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence stolice
Časové okno: Po každé stolici po dobu 6 měsíců
z deníku BSFS
Po každé stolici po dobu 6 měsíců
Tělesná hmotnost
Časové okno: Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Plazma Lyso-Gb3
Časové okno: Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců
Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců
Plazmový Gb3
Časové okno: Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců
Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců
Moč Lyso-GB3
Časové okno: Každých 6 týdnů po dobu 6 měsíců
Každých 6 týdnů po dobu 6 měsíců
Frekvence užívání léků proti bolesti
Časové okno: Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Každé 2 týdny po dobu 6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Anti-PRX-102 protilátky
Časové okno: Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců
Každé 4 týdny po dobu 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protalix

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2016

První zveřejněno (Odhad)

3. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-102-F10

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit