Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 op gastro-intestinale symptomen bij de naïeve ziekte van Fabry

4 januari 2018 bijgewerkt door: Protalix

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 op gastro-intestinale symptomen bij patiënten met de ziekte van Fabry die nog niet eerder zijn behandeld

De studie zal een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie zijn naar de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 bij ERT-naïeve mannelijke patiënten gerandomiseerd 1:1. De leeftijd van de patiënt zal 14 tot 45 jaar zijn. Patiënten moeten diarree hebben gedefinieerd als ≥ 3 stoelgangen per dag met een gemiddelde consistentie van ≥ 5,5 op de Bristol Stool Form Scale (BSFS) volgens het elektronisch dagboek van de patiënt en matige tot ernstige gastro-intestinale symptomen zoals gedefinieerd door de Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) Deel 1 gemiddelde > 175 afgeleid van ten minste twee IBSSS-beoordelingen tijdens de screeningperiode. Patiënten zullen gedurende 6 maanden elke twee weken intraveneuze infusies van PRX-102 1 mg/kg of placebo krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen, leeftijd 14-45 jaar, naïef voor enzymvervangingstherapie (ERT) of zonder ERT of zonder chaperonnebehandeling gedurende ten minste 6 maanden en negatief voor anti-PRX-102-antilichamen
  • Een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Fabry: plasma- en/of leukocyten-alfa-galactosidase-activiteit (volgens activiteitsassay) lager dan de ondergrens van normaal (LLN)
  • eGFR door CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Matige tot ernstige gastro-intestinale symptomen zoals gedefinieerd door:

    • Gemiddelde score van > 175 van ten minste twee Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) deel 1 beoordelingen vóór randomisatie.
    • Gemiddelde ontlastingsconsistentie van ≥ 5,5 op de Bristol Stool Form Scale (BSFS) per patiëntendagboek gedurende 2 weken voorafgaand aan randomisatie uit de 4 weken durende screeningperiode en
    • ≥ 3 stoelgangen per dag met een consistentie van ≥ 5 op de BSFS gedurende de week vóór randomisatie.
  • Elektronisch BSFS-dagboek ingevuld op ten minste 6 van de 7 dagen gedurende de week voorafgaand aan randomisatie EN ten minste 11 van de 14 dagen gedurende de 2 weken voorafgaand aan randomisatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten zullen worden geëvalueerd om andere gastro-intestinale comorbiditeit dan de ziekte van Fabry uit te sluiten als verantwoordelijk voor de gastro-intestinale symptomen door:

    i. Medische geschiedenis voor niet-Fabry gastro-intestinale comorbiditeit ii. Occult bloed in ontlasting iii. Ontlastingskweek voor bacteriën en parasieten iv. Calprotectine in ontlasting v. Sigmoïdoscopie

  • Gebruik van alle soorten laxeermiddelen
  • Initiatie van medicijnen tegen diarree tijdens de screeningsperiode
  • Geschiedenis van nierdialyse of transplantatie
  • Gebruik of dosisverandering van angiotensine-converterend-enzym (ACE)-remmer of angiotensine-receptorantagonist (ARB) gedurende minder dan 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Cardiovasculair voorval (myocardinfarct, onstabiele angina pectoris) in de periode van 6 maanden vóór randomisatie
  • Congestief hartfalen NYHA klasse IV
  • Cerebrovasculair voorval (beroerte, voorbijgaande ischemische aanval) in de periode van 6 maanden vóór randomisatie
  • Bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor Gadolinium-contrastmiddel
  • Bekende allergieën voor ERT
  • Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker en/of medisch directeur, de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PRX-102
PRX-102 infusies om de 2 weken
Biologisch: PRX-102
Intraveneus
Andere namen:
  • pegunigalsidase alfa
  • recombinant humaan alfa-galactosidase-A
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-infusies om de 2 weken
Ander: Placebo
Intraveneus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IBSSS deel 1
Tijdsspanne: Elke 2 weken gedurende 6 maanden
Irritable Bowel Syndrome Severity Score
Elke 2 weken gedurende 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontlasting frequentie
Tijdsspanne: Na elke stoelgang gedurende 6 maanden
uit het BSFS-dagboek
Na elke stoelgang gedurende 6 maanden
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Elke 2 weken gedurende 6 maanden
Elke 2 weken gedurende 6 maanden
Plasma Lyso-Gb3
Tijdsspanne: Elke 4 weken gedurende 6 maanden
Elke 4 weken gedurende 6 maanden
PlasmaGb3
Tijdsspanne: Elke 4 weken gedurende 6 maanden
Elke 4 weken gedurende 6 maanden
Urine Lyso-GB3
Tijdsspanne: Elke 6 weken gedurende 6 maanden
Elke 6 weken gedurende 6 maanden
Frequentie van gebruik van pijnmedicatie
Tijdsspanne: Elke 2 weken gedurende 6 maanden
Elke 2 weken gedurende 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Anti-PRX-102-antilichamen
Tijdsspanne: Elke 4 weken gedurende 6 maanden
Elke 4 weken gedurende 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Protalix

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juli 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 september 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

3 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PB-102-F10

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op PRX-102

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren