Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a PRX-102 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a gyomor-bélrendszeri tünetekre naiv Fabry-kórban

2018. január 4. frissítette: Protalix

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a PRX-102 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a naiv Fabry-betegségben szenvedő betegek gyomor-bélrendszeri tüneteire

A vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat lesz a PRX-102 biztonságosságáról és hatékonyságáról ERT-ben nem részesült, 1:1 arányban randomizált férfi betegeken. A beteg életkora 14 és 45 év között lesz. A betegeknek napi ≥ 3 székletként definiált hasmenésnek kell lenniük, amelynek átlagos konzisztenciája ≥ 5,5 a Bristoli székletforma skála (BSFS) szerint a páciens elektronikus naplója szerint, és közepesen súlyos vagy súlyos gasztrointesztinális tüneteket kell mutatnia az irritábilis bél tünet súlyossági pontszáma (IBSSS) részében meghatározottak szerint. 1 átlag > 175 legalább két IBSSS értékelésből származik a szűrési időszak alatt. A betegek 6 hónapon keresztül kéthetente intravénás PRX-102 infúziót kapnak 1 mg/kg dózisban vagy placebót.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak, 14-45 évesek, akik még nem részesültek enzimpótló terápiában (ERT) vagy legalább 6 hónapig nem részesültek ERT-ben vagy chaperone kezelésben, és negatívak az anti-PRX-102 antitestekre
  • A Fabry-kór dokumentált diagnózisa: A plazma és/vagy a leukocita alfa-galaktozidáz aktivitása (aktivitási vizsgálattal) kisebb, mint a normál alsó határa (LLN)
  • eGFR CKD-EPI-vel > 30 ml/perc/1,73 m2

  • Közepesen súlyos vagy súlyos gasztrointesztinális tünetek a következők szerint:

    • Átlagos pontszám > 175 legalább két irritábilis bél tünet súlyossági pontszáma (IBSSS) 1. részében végzett értékelésből a randomizálás előtt.
    • A széklet átlagos konzisztenciája ≥ 5,5 a Bristol székletforma skálán (BSFS) a betegnapló szerint a randomizálást megelőző 2 hétben a 4 hetes szűrési időszakból, és
    • Napi ≥ 3 széklet ≥ 5 széklet konzisztenciával a BSFS-en a randomizálás előtti héten.
  • Az elektronikus BSFS napló kitöltése a randomizációt megelőző hét 7 napjából legalább 6 napon ÉS a randomizálást megelőző 2 hét 14 napjából legalább 11 napon.

Kizárási kritériumok:

  • A betegeket a Fabry-kóron kívüli egyéb gasztrointesztinális komorbiditás kizárása érdekében értékelik, amelyek felelősek a gyomor-bélrendszeri tünetekért:

    én. Nem Fabry gyomor-bélrendszeri komorbiditás kórtörténete ii. Okkult vér a székletben iii. Széklettenyésztés baktériumok és paraziták számára iv. Calprotectin a székletben v. Szigmoidoszkópia

  • Bármilyen hashajtó használata
  • Hasmenés elleni gyógyszerek beadása a szűrési időszakban
  • Vesedialízis vagy vesetranszplantáció anamnézisében
  • Angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátló vagy angiotenzinreceptor-blokkoló (ARB) alkalmazása vagy dózisának módosítása a szűrés előtt kevesebb mint 4 hétig
  • Cardiovascularis esemény (miokardiális infarktus, instabil angina) a randomizálás előtti 6 hónapos időszakban
  • Pangásos szívelégtelenség NYHA IV
  • Cerebrovascularis esemény (stroke, tranziens ischaemiás roham) a randomizálás előtti 6 hónapos időszakban
  • A gadolinium kontrasztanyaggal szembeni túlérzékenység ismert anamnézisében
  • Ismert allergia az ERT-re
  • Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a vizsgáló és/vagy az orvos igazgató megítélése szerint akadályozná a beteg vizsgálat követelményeinek való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PRX-102
PRX-102 infúziók 2 hetente
Biológiai: PRX-102
Intravénás
Más nevek:
  • pegunigalzidáz alfa
  • rekombináns humán alfa-galaktozidáz-A
Placebo Comparator: Placebo
Placebo infúziók 2 hetente
Egyéb: Placebo
Intravénás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
IBSSS 1. rész
Időkeret: 2 hetente 6 hónapig
Irritábilis bél szindróma súlyossági pontszáma
2 hetente 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A széklet gyakorisága
Időkeret: Minden székletürítés után 6 hónapig
a BSFS naplóból
Minden székletürítés után 6 hónapig
Testsúly
Időkeret: 2 hetente 6 hónapig
2 hetente 6 hónapig
Plazma Lyso-Gb3
Időkeret: 4 hetente 6 hónapig
4 hetente 6 hónapig
Plazma Gb3
Időkeret: 4 hetente 6 hónapig
4 hetente 6 hónapig
Vizelet Lyso-GB3
Időkeret: 6 hetente 6 hónapig
6 hetente 6 hónapig
A fájdalomcsillapítók használatának gyakorisága
Időkeret: 2 hetente 6 hónapig
2 hetente 6 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
PRX-102 elleni antitestek
Időkeret: 4 hetente 6 hónapig
4 hetente 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protalix

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2017. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. szeptember 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 29.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. január 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 4.

Utolsó ellenőrzés

2018. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-102-F10

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a PRX-102

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel