Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PRX-102 w leczeniu objawów żołądkowo-jelitowych w naiwnej chorobie Fabry'ego

4 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Protalix

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności PRX-102 w leczeniu objawów żołądkowo-jelitowych u pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni

Badanie będzie randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem bezpieczeństwa i skuteczności PRX-102 u pacjentów płci męskiej nieleczonych wcześniej ERT, losowo przydzielonych w stosunku 1:1. Wiek pacjentów będzie wynosił od 14 do 45 lat. U pacjentów musi występować biegunka zdefiniowana jako ≥ 3 stolce dziennie o średniej konsystencji ≥ 5,5 w skali Bristol Stool Form Scale (BSFS) na podstawie elektronicznego dzienniczka pacjenta oraz objawy żołądkowo-jelitowe o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, określone w skali nasilenia objawów jelita drażliwego (IBSSS) Część 1 średnia > 175 uzyskana z co najmniej dwóch ocen IBSSS w okresie przesiewowym. Pacjenci będą otrzymywać dożylne wlewy PRX-102 1 mg/kg lub placebo co dwa tygodnie przez 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni, w wieku 14-45 lat, nieleczeni wcześniej enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub odstawieni od ERT lub leczenia opiekuńczego przez co najmniej 6 miesięcy i ujemni na obecność przeciwciał anty-PRX-102
  • Udokumentowane rozpoznanie choroby Fabry'ego: aktywność alfa-galaktozydazy w osoczu i/lub leukocytach (na podstawie oznaczenia aktywności) poniżej dolnej granicy normy (LLN)
  • eGFR według CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Umiarkowane do ciężkich objawy żołądkowo-jelitowe określone przez:

    • Średni wynik > 175 z co najmniej dwóch ocen nasilenia objawów jelita drażliwego (IBSSS), część 1 przed randomizacją.
    • Średnia konsystencja stolca ≥ 5,5 w skali Bristol Stool Form Scale (BSFS) według dzienniczka pacjenta w ciągu 2 tygodni przed randomizacją z 4-tygodniowego okresu przesiewowego oraz
    • ≥ 3 stolce dziennie o konsystencji ≥ 5 w skali BSFS w ciągu tygodnia przed randomizacją.
  • Wypełniony elektroniczny dziennik BSFS przez co najmniej 6 z 7 dni w tygodniu przed randomizacją ORAZ co najmniej 11 z 14 dni w ciągu 2 tygodni przed randomizacją.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci zostaną poddani ocenie w celu wykluczenia innych współistniejących chorób żołądkowo-jelitowych niż choroba Fabry'ego jako odpowiedzialnych za objawy żołądkowo-jelitowe poprzez:

    I. Historia medyczna współistniejących chorób przewodu pokarmowego innych niż Fabry ii. Krew utajona w stolcu iii. Posiew kału na obecność bakterii i pasożytów iv. Kalprotektyna w kale a sigmoidoskopia

  • Stosowanie jakichkolwiek środków przeczyszczających
  • Rozpoczęcie podawania leków przeciwbiegunkowych w okresie przesiewowym
  • Historia dializ lub przeszczepów nerek
  • Stosowanie lub zmiana dawki inhibitora konwertazy angiotensyny (ACE) lub blokera receptora angiotensyny (ARB) przez mniej niż 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym
  • Zdarzenia sercowo-naczyniowe (zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa) w okresie 6 miesięcy przed randomizacją
  • Zastoinowa niewydolność serca IV klasa NYHA
  • Zdarzenie naczyniowo-mózgowe (udar, przemijający napad niedokrwienny) w okresie 6 miesięcy przed randomizacją
  • Znana historia nadwrażliwości na środek kontrastowy zawierający gadolin
  • Znane alergie na ERT
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub dyrektora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PRX-102
Wlewy PRX-102 co 2 tygodnie
Biologiczny: PRX-102
Dożylny
Inne nazwy:
  • pegunigalzydaza alfa
  • rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A
Komparator placebo: Placebo
Infuzje placebo co 2 tygodnie
Inny: Placebo
Dożylny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
IBSSS część 1
Ramy czasowe: Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy
Skala ciężkości zespołu jelita drażliwego
Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość stolca
Ramy czasowe: Po każdym wypróżnieniu przez 6 miesięcy
z pamiętnika BSFS
Po każdym wypróżnieniu przez 6 miesięcy
Masy ciała
Ramy czasowe: Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy
Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy
Lizo-Gb3 osocza
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy
Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy
Plazma Gb3
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy
Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy
Lyso-GB3 w moczu
Ramy czasowe: Co 6 tygodni przez 6 miesięcy
Co 6 tygodni przez 6 miesięcy
Częstotliwość stosowania leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy
Co 2 tygodnie przez 6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeciwciała anty-PRX-102
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy
Co 4 tygodnie przez 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protalix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-102-F10

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na PRX-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj