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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du PRX-102 sur les symptômes gastro-intestinaux dans la maladie de Fabry naïve

4 janvier 2018 mis à jour par: Protalix

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du PRX-102 sur les symptômes gastro-intestinaux chez les patients naïfs atteints de la maladie de Fabry

L'étude sera une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité du PRX-102 chez des patients masculins naïfs d'ERT randomisés 1: 1. L'âge du patient sera de 14 à 45 ans. Les patients doivent avoir une diarrhée définie comme ≥ 3 selles par jour avec une consistance moyenne ≥ 5,5 sur l'échelle Bristol Stool Form Scale (BSFS) selon le journal électronique du patient et des symptômes gastro-intestinaux modérés à sévères tels que définis par la partie IBSSS (Irritable Bowel Symptom Severity Score) 1 moyenne > 175 provenant d'au moins deux évaluations IBSSS pendant la période de dépistage. Les patients recevront des perfusions intraveineuses de PRX-102 1 mg/kg ou un placebo toutes les deux semaines pendant 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes, âgés de 14 à 45 ans, naïfs de traitement enzymatique substitutif (ERT) ou hors ERT ou hors traitement chaperon depuis au moins 6 mois et négatifs pour les anticorps anti-PRX-102
  • Un diagnostic documenté de la maladie de Fabry : activité de l'alpha-galactosidase plasmatique et/ou leucocytaire (par test d'activité) inférieure à la limite inférieure de la normale (LLN)
  • DFGe par CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Symptômes gastro-intestinaux modérés à sévères tels que définis par :

    • Score moyen > 175 d'au moins deux évaluations de la partie 1 du score de gravité des symptômes du côlon irritable (IBSSS) avant la randomisation.
    • Consistance moyenne des selles ≥ 5,5 sur l'échelle de forme des selles de Bristol (BSFS) selon le journal du patient pendant les 2 semaines précédant la randomisation sur les 4 semaines de la période de dépistage et
    • ≥ 3 selles par jour avec une consistance ≥ 5 sur le BSFS au cours de la semaine précédant la randomisation.
  • Journal électronique BSFS rempli au moins 6 des 7 jours au cours de la semaine précédant la randomisation ET au moins 11 des 14 jours au cours des 2 semaines précédant la randomisation.

Critère d'exclusion:

  • Les patients seront évalués pour exclure une autre comorbidité gastro-intestinale que la maladie de Fabry comme responsable des symptômes gastro-intestinaux en :

    je. Antécédents médicaux de comorbidité gastro-intestinale non Fabry ii. Sang occulte dans les selles iii. Culture de selles pour les bactéries et les parasites iv. Calprotectine dans les selles v. Sigmoïdoscopie

  • Utilisation de tout type de laxatifs
  • Initiation des médicaments anti-diarrhéiques pendant la période de dépistage
  • Antécédents de dialyse ou de transplantation rénale
  • Utilisation ou modification de la dose d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA) pendant moins de 4 semaines avant le dépistage
  • Événement cardiovasculaire (infarctus du myocarde, angor instable) dans la période de 6 mois précédant la randomisation
  • Insuffisance cardiaque congestive Classe NYHA IV
  • Événement cérébrovasculaire (accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire) dans la période de 6 mois précédant la randomisation
  • Antécédents connus d'hypersensibilité au produit de contraste Gadolinium
  • Allergies connues à l'ERT
  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du directeur médical, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PRX-102
Perfusions de PRX-102 toutes les 2 semaines
Biologique: PRX-102
Intraveineux
Autres noms:
  • pégunigalsidase alfa
  • alpha galactosidase-A humaine recombinante
Comparateur placebo: Placebo
Perfusions de placebo toutes les 2 semaines
Autre: Placebo
Intraveineux

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
IBSSS Partie 1
Délai: Toutes les 2 semaines pendant 6 mois
Score de gravité du syndrome du côlon irritable
Toutes les 2 semaines pendant 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des selles
Délai: Après chaque selle pendant 6 mois
du journal BSFS
Après chaque selle pendant 6 mois
Poids
Délai: Toutes les 2 semaines pendant 6 mois
Toutes les 2 semaines pendant 6 mois
Plasma Lyso-Gb3
Délai: Toutes les 4 semaines pendant 6 mois
Toutes les 4 semaines pendant 6 mois
Plasma Gb3
Délai: Toutes les 4 semaines pendant 6 mois
Toutes les 4 semaines pendant 6 mois
Urine Lyso-GB3
Délai: Toutes les 6 semaines pendant 6 mois
Toutes les 6 semaines pendant 6 mois
Fréquence d'utilisation des analgésiques
Délai: Toutes les 2 semaines pendant 6 mois
Toutes les 2 semaines pendant 6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Anticorps anti-PRX-102
Délai: Toutes les 4 semaines pendant 6 mois
Toutes les 4 semaines pendant 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Protalix

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 septembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2016

Première publication (Estimation)

3 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2018

Dernière vérification

1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-102-F10

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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