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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del PRX-102 sui sintomi gastrointestinali nella malattia di Fabry naïve

4 gennaio 2018 aggiornato da: Protalix

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del PRX-102 sui sintomi gastrointestinali nei pazienti naïve con malattia di Fabry

Lo studio sarà uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia del PRX-102 in pazienti maschi naïve alla ERT randomizzati 1:1. L'età del paziente sarà compresa tra 14 e 45 anni. I pazienti devono avere diarrea definita come ≥ 3 evacuazioni al giorno con una consistenza media ≥ 5,5 sulla Bristol Stool Form Scale (BSFS) dal diario elettronico del paziente e sintomi gastrointestinali da moderati a gravi come definiti dall'Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) Part 1 media > 175 derivata da almeno due valutazioni IBSSS durante il periodo di screening. I pazienti riceveranno infusioni endovenose di PRX-102 1 mg/kg o placebo ogni due settimane per 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi, di età compresa tra 14 e 45 anni, naïve alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o senza ERT o senza trattamento con accompagnatore da almeno 6 mesi e negativi per gli anticorpi anti-PRX-102
  • Una diagnosi documentata della malattia di Fabry: attività dell'alfa galattosidasi plasmatica e/o dei leucociti (mediante il test di attività) inferiore al limite inferiore della norma (LLN)
  • eGFR per CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Sintomi gastrointestinali da moderati a gravi come definiti da:

    • Punteggio medio > 175 da almeno due valutazioni IBSSS (Irritable Bowel Symptom Severity Score) Parte 1 prima della randomizzazione.
    • Consistenza media delle feci ≥ 5,5 sulla Bristol Stool Form Scale (BSFS) secondo il diario del paziente durante le 2 settimane precedenti la randomizzazione delle 4 settimane del periodo di screening e
    • ≥ 3 evacuazioni al giorno con una consistenza ≥ 5 sul BSFS durante la settimana prima della randomizzazione.
  • Diario elettronico BSFS completato in almeno 6 dei 7 giorni durante la settimana prima della randomizzazione E almeno 11 dei 14 giorni durante le 2 settimane precedenti la randomizzazione.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti saranno valutati per escludere altre comorbilità gastrointestinali diverse dalla malattia di Fabry come responsabili dei sintomi gastrointestinali mediante:

    io. Anamnesi per comorbidità gastrointestinale non di Fabry ii. Sangue occulto nelle feci iii. Colture fecali per batteri e parassiti iv. Calprotectina nelle feci v. Sigmoidoscopia

  • Uso di qualsiasi tipo di lassativo
  • Inizio di farmaci antidiarroici durante il periodo di screening
  • Storia di dialisi renale o trapianto
  • Uso o modifica della dose di inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) per meno di 4 settimane prima dello screening
  • Evento cardiovascolare (infarto del miocardio, angina instabile) nei 6 mesi precedenti la randomizzazione
  • Insufficienza cardiaca congestizia NYHA Classe IV
  • Evento cerebrovascolare (ictus, attacco ischemico transitorio) nel periodo di 6 mesi prima della randomizzazione
  • Storia nota di ipersensibilità al mezzo di contrasto Gadolinio
  • Allergie note all'ERT
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello sperimentatore e/o del direttore medico, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PRX-102
Infusioni di PRX-102 ogni 2 settimane
Biologico: PRX-102
Endovenoso
Altri nomi:
  • pegunigalsidasi alfa
  • alfa galattosidasi-A umana ricombinante
Comparatore placebo: Placebo
Infusioni di placebo ogni 2 settimane
Altro: Placebo
Endovenoso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
IBSSS Parte 1
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane per 6 mesi
Punteggio di gravità della sindrome dell'intestino irritabile
Ogni 2 settimane per 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle feci
Lasso di tempo: Dopo ogni movimento intestinale per 6 mesi
dal diario BSFS
Dopo ogni movimento intestinale per 6 mesi
Peso corporeo
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane per 6 mesi
Ogni 2 settimane per 6 mesi
Plasma Lyso-Gb3
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 6 mesi
Ogni 4 settimane per 6 mesi
Plasma Gb3
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 6 mesi
Ogni 4 settimane per 6 mesi
Urine Lyso-GB3
Lasso di tempo: Ogni 6 settimane per 6 mesi
Ogni 6 settimane per 6 mesi
Frequenza dell'uso di antidolorifici
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane per 6 mesi
Ogni 2 settimane per 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Anticorpi anti-PRX-102
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per 6 mesi
Ogni 4 settimane per 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Protalix

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 luglio 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-102-F10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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