Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af PRX-102 på gastrointestinale symptomer ved naiv Fabry-sygdom
4. januar 2018 opdateret af: Protalix
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af PRX-102 på gastrointestinale symptomer hos naive Fabry-patienter
Studiet vil være et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af sikkerheden og effekten af PRX-102 hos ERT-naive mandlige patienter randomiseret 1:1.
Patientalderen vil være 14 til 45 år.
Patienter skal have diarré defineret som ≥ 3 afføringer om dagen med en gennemsnitlig konsistens på ≥ 5,5 på Bristol Stool Form Scale (BSFS) ifølge patientens elektroniske dagbog og moderate til svære gastrointestinale symptomer som defineret af Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) delen 1 gennemsnit > 175 afledt af mindst to IBSSS-vurderinger under screeningsperioden.
Patienterne vil modtage intravenøse infusioner af PRX-102 1 mg/kg eller placebo hver anden uge i 6 måneder.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 45 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd i alderen 14-45 år, naive over for enzymerstatningsterapi (ERT) eller uden ERT eller uden ledsagerbehandling i mindst 6 måneder og negative for anti-PRX-102 antistoffer
- En dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom: Plasma- og/eller leukocyt-alfa-galactosidaseaktivitet (ved aktivitetsassay) mindre end den nedre normalgrænse (LLN)
- eGFR ved CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
Moderate til svære gastrointestinale symptomer som defineret ved:
- Gennemsnitlig score på > 175 fra mindst to Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) del 1-vurderinger før randomisering.
- Gennemsnitlig afføringskonsistens på ≥ 5,5 på Bristol Stool Form Scale (BSFS) efter patientdagbog i 2 uger før randomisering ud af de 4 ugers screeningsperiode og
- ≥ 3 afføringer om dagen med en konsistens på ≥ 5 på BSFS i løbet af ugen før randomisering.
- Fuldført elektronisk BSFS-dagbog på mindst 6 af de 7 dage i ugen før randomisering OG mindst 11 af de 14 dage i løbet af de 2 uger før randomisering.
Ekskluderingskriterier:
Patienterne vil blive evalueret for at udelukke anden gastrointestinal komorbiditet end Fabrys sygdom som ansvarlig for de gastrointestinale symptomer ved:
jeg. Sygehistorie for ikke Fabry gastrointestinal komorbiditet ii. Okkult blod i afføring iii. Afføringskultur til bakterier og parasitter iv. Calprotectin i afføring v. Sigmoidoskopi
- Brug af enhver form for afføringsmidler
- Påbegyndelse af anti-diarré medicin i screeningsperioden
- Anamnese med nyredialyse eller transplantation
- Brug af eller ændring i dosis af angiotensinkonverterende enzym (ACE) hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) i mindre end 4 uger før screening
- Kardiovaskulær hændelse (myokardieinfarkt, ustabil angina) i 6 måneders perioden før randomisering
- Kongestiv hjertesvigt NYHA klasse IV
- Cerebrovaskulær hændelse (slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald) i 6 måneders perioden før randomisering
- Kendt historie med overfølsomhed over for Gadolinium kontrastmiddel
- Kendte allergier over for ERT
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter investigator og/eller lægedirektørs vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PRX-102
PRX-102 infusioner hver anden uge
|
Intravenøs
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo-infusioner hver 2. uge
|
Intravenøs
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IBSSS del 1
Tidsramme: Hver 2. uge i 6 måneder
|
Sværhedsgrad for irritabel tyktarm
|
Hver 2. uge i 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Afføringsfrekvens
Tidsramme: Efter hver afføring i 6 måneder
|
fra BSFS dagbog
|
Efter hver afføring i 6 måneder
|
|
Kropsvægt
Tidsramme: Hver 2. uge i 6 måneder
|
Hver 2. uge i 6 måneder
|
|
|
Plasma Lyso-Gb3
Tidsramme: Hver 4. uge i 6 måneder
|
Hver 4. uge i 6 måneder
|
|
|
Plasma Gb3
Tidsramme: Hver 4. uge i 6 måneder
|
Hver 4. uge i 6 måneder
|
|
|
Urin Lyso-GB3
Tidsramme: Hver 6. uge i 6 måneder
|
Hver 6. uge i 6 måneder
|
|
|
Hyppighed af brug af smertestillende medicin
Tidsramme: Hver 2. uge i 6 måneder
|
Hver 2. uge i 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Anti-PRX-102 antistoffer
Tidsramme: Hver 4. uge i 6 måneder
|
Hver 4. uge i 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. juli 2017
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. juli 2018
Studieafslutning (Forventet)
1. juli 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. september 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. september 2016
Først opslået (Skøn)
3. oktober 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. januar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. januar 2018
Sidst verificeret
1. januar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Cerebrale småkarsygdomme
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Fabrys sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- PB-102-F10
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .