Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av PRX-102 på gastrointestinala symtom vid naiv Fabry-sjukdom

4 januari 2018 uppdaterad av: Protalix

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av PRX-102 på gastrointestinala symtom hos naiva patienter med Fabrys sjukdom

Studien kommer att vara en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av säkerheten och effekten av PRX-102 hos ERT-naiva manliga patienter randomiserade 1:1. Patientåldern kommer att vara 14 till 45 år. Patienter måste ha diarré definierad som ≥ 3 avföring om dagen med en genomsnittlig konsistens på ≥ 5,5 på Bristol Stool Form Scale (BSFS) enligt patientens elektroniska dagbok och måttliga till svåra gastrointestinala symtom enligt definitionen av Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) delen 1 genomsnitt > 175 härledda från minst två IBSSS-bedömningar under screeningsperioden. Patienterna kommer att få intravenösa infusioner av PRX-102 1 mg/kg eller placebo varannan vecka i 6 månader.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 45 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män, ålder 14-45 år, naiva till enzymersättningsterapi (ERT) eller avstängd ERT eller utan följeslagare i minst 6 månader och negativa för anti-PRX-102 antikroppar
  • En dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom: Plasma- och/eller leukocyt-alfa-galaktosidasaktivitet (genom aktivitetsanalys) mindre än den nedre normalgränsen (LLN)
  • eGFR genom CKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2

  • Måttliga till svåra gastrointestinala symtom enligt definitionen av:

    • Genomsnittlig poäng på > 175 från minst två Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) del 1-bedömningar före randomisering.
    • Genomsnittlig avföringskonsistens på ≥ 5,5 på Bristol Stool Form Scale (BSFS) enligt patientdagbok under 2 veckor före randomisering av screeningsperioden på 4 veckor och
    • ≥ 3 avföring om dagen med en konsistens på ≥ 5 på BSFS under veckan före randomisering.
  • Ifylld elektronisk BSFS-dagbok på minst 6 av de 7 dagarna under veckan före randomiseringen OCH minst 11 av de 14 dagarna under de 2 veckorna före randomiseringen.

Exklusions kriterier:

  • Patienter kommer att utvärderas för att utesluta annan gastrointestinal samsjuklighet än Fabrys sjukdom som ansvarig för gastrointestinala symtom genom att:

    i. Medicinsk historia för icke Fabry gastrointestinal komorbiditet ii. Ockult blod i avföring iii. Avföringskultur för bakterier och parasiter iv. Calprotectin i avföring v. Sigmoidoskopi

  • Användning av alla slags laxermedel
  • Initiering av antidiarrémediciner under screeningsperioden
  • Historik av njurdialys eller transplantation
  • Användning av eller ändring av dos av angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) under mindre än 4 veckor före screening
  • Kardiovaskulär händelse (hjärtinfarkt, instabil angina) under 6-månadersperioden före randomisering
  • Kongestiv hjärtsvikt NYHA klass IV
  • Cerebrovaskulär händelse (stroke, övergående ischemisk attack) under 6-månadersperioden före randomisering
  • Känd historia av överkänslighet mot Gadolinium kontrastmedel
  • Kända allergier mot ERT
  • Närvaro av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens och/eller medicinska chefens bedömning, skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PRX-102
PRX-102 infusioner varannan vecka
Biologisk: PRX-102
Intravenös
Andra namn:
  • pegunigalsidas alfa
  • rekombinant humant alfa-galaktosidas-A
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo-infusioner varannan vecka
Övrig: Placebo
Intravenös

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IBSSS del 1
Tidsram: Varannan vecka i 6 månader
Svårighetsgrad för Irritable Bowel Syndrome
Varannan vecka i 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Avföringsfrekvens
Tidsram: Efter varje avföring i 6 månader
från BSFS dagbok
Efter varje avföring i 6 månader
Kroppsvikt
Tidsram: Varannan vecka i 6 månader
Varannan vecka i 6 månader
Plasma Lyso-Gb3
Tidsram: Var 4:e vecka i 6 månader
Var 4:e vecka i 6 månader
Plasma Gb3
Tidsram: Var 4:e vecka i 6 månader
Var 4:e vecka i 6 månader
Urin Lyso-GB3
Tidsram: Var 6:e ​​vecka i 6 månader
Var 6:e ​​vecka i 6 månader
Frekvens av smärtstillande användning
Tidsram: Varannan vecka i 6 månader
Varannan vecka i 6 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Anti-PRX-102 antikroppar
Tidsram: Var 4:e vecka i 6 månader
Var 4:e vecka i 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Protalix

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 september 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2016

Första postat (Uppskatta)

3 oktober 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2018

Senast verifierad

1 januari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PB-102-F10

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på PRX-102

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera