Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PRX-102:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi maha-suolikanavan oireissa Naive Fabryn taudissa

torstai 4. tammikuuta 2018 päivittänyt: Protalix

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus PRX-102:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ruoansulatuskanavan oireissa naiiveilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla

Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus PRX-102:n turvallisuudesta ja tehosta ERT-hoitoa saamattomilla miespotilailla, jotka on satunnaistettu suhteessa 1:1. Potilaan ikä on 14-45 vuotta. Potilailla on oltava ripuli, joka määritellään ≥ 3 ulosteeksi päivässä, jonka keskimääräinen konsistenssi on ≥ 5,5 Bristolin ulosteen muotoasteikolla (BSFS) potilaan sähköisen päiväkirjan mukaan ja keskivaikeita tai vaikeita maha-suolikanavan oireita, jotka on määritelty Irritable Bowel Symptom Severity Score (IBSSS) -osassa. 1 keskiarvo > 175 johdettu vähintään kahdesta IBSSS-arvioinnista seulontajakson aikana. Potilaat saavat laskimoon PRX-102:ta 1 mg/kg tai lumelääkettä kahden viikon välein 6 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet, 14–45-vuotiaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai eivät ole saaneet ERT- tai chaperone-hoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ja jotka ovat negatiivisia anti-PRX-102-vasta-aineille
  • Dokumentoitu Fabryn taudin diagnoosi: Plasman ja/tai leukosyyttien alfa-galaktosidaasiaktiivisuus (aktiivisuusmäärityksellä) pienempi kuin normaalin alaraja (LLN)
  • eGFR CKD-EPI:llä > 30 ml/min/1,73 m2

  • Keskivaikeat tai vaikeat maha-suolikanavan oireet, jotka määritellään:

    • Keskimääräinen pistemäärä > 175 vähintään kahdesta ärtyvän suolen oireiden vakavuuspisteen (IBSSS) osan 1 arvioinnista ennen satunnaistamista.
    • Keskimääräinen ulosteen konsistenssi ≥ 5,5 Bristolin ulosteen muoto-asteikolla (BSFS) potilaspäiväkirjan mukaan 2 viikon aikana ennen satunnaistamista neljän viikon seulontajakson aikana ja
    • ≥ 3 ulostetta päivässä, konsistenssi ≥ 5 BSFS:ssä satunnaistamista edeltävän viikon aikana.
  • Täytetty sähköinen BSFS-päiväkirja vähintään 6 päivänä satunnaistamista edeltävän viikon 7 päivästä JA vähintään 11 ​​päivänä 14 päivästä satunnaistamista edeltäneiden 2 viikon aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat arvioidaan muiden maha-suolikanavan samanaikaisten sairauksien kuin Fabryn taudin sulkemiseksi pois maha-suolikanavan oireista:

    i. Muiden kuin Fabryn maha-suolikanavan yhteissairauksien lääketieteellinen historia ii. Piilöä verta ulosteessa iii. Ulosteviljely bakteereille ja loisille iv. Kalprotektiini ulosteessa v. Sigmoidoskopia

  • Kaikenlaisten laksatiivien käyttö
  • Ripulilääkkeiden aloittaminen seulontajakson aikana
  • Aiempi dialyysi tai munuaissiirto
  • Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjän tai angiotensiinireseptorin salpaajan (ARB) käyttö tai annoksen muuttaminen alle 4 viikon ajan ennen seulontaa
  • Kardiovaskulaarinen tapahtuma (sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris) 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista
  • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IV
  • Aivoverisuonitapahtuma (halvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus) 6 kuukauden aikana ennen satunnaistamista
  • Tunnettu yliherkkyys gadolinium-varjoaineelle
  • Tunnettu allergia ERT:lle
  • Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan ja/tai lääketieteellisen johtajan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PRX-102
PRX-102-infuusiot 2 viikon välein
Biologinen: PRX-102
Laskimonsisäinen
Muut nimet:
  • pegunigalsidaasi alfa
  • rekombinantti ihmisen alfa-galaktosidaasi-A
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo-infuusiot 2 viikon välein
Muut: Plasebo
Laskimonsisäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IBSSS osa 1
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden ajan
Ärtyvän suolen oireyhtymän vakavuuspisteet
2 viikon välein 6 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ulosteiden taajuus
Aikaikkuna: Jokaisen ulostamisen jälkeen 6 kuukauden ajan
BSFS-päiväkirjasta
Jokaisen ulostamisen jälkeen 6 kuukauden ajan
Kehon paino
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden ajan
2 viikon välein 6 kuukauden ajan
Plasma Lyso-Gb3
Aikaikkuna: 4 viikon välein 6 kuukauden ajan
4 viikon välein 6 kuukauden ajan
Plasma Gb3
Aikaikkuna: 4 viikon välein 6 kuukauden ajan
4 viikon välein 6 kuukauden ajan
Virtsa Lyso-GB3
Aikaikkuna: 6 viikon välein 6 kuukauden ajan
6 viikon välein 6 kuukauden ajan
Kipulääkkeiden käytön tiheys
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden ajan
2 viikon välein 6 kuukauden ajan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Anti-PRX-102 vasta-aineet
Aikaikkuna: 4 viikon välein 6 kuukauden ajan
4 viikon välein 6 kuukauden ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. syyskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 3. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-102-F10

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset PRX-102

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bangladesh

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa