ナイーブファブリー病における胃腸症状に対する PRX-102 の安全性と有効性を評価する研究

包含基準:

• 男性、14〜45歳、酵素補充療法（ERT）の経験がない、またはERTまたは付き添い治療を少なくとも6か月間受けていない、抗PRX-102抗体が陰性である
• ファブリー病の文書化された診断: 血漿および/または白血球のアルファ ガラクトシダーゼ活性 (活性アッセイによる) が正常下限 (LLN) 未満である
• CKD-EPI による eGFR > 30 ml/分/1.73 平方メートル

• 以下のように定義される中等度から重度の胃腸症状。

  • 無作為化前の少なくとも 2 つの過敏性腸症状重症度スコア (IBSSS) パート 1 評価の平均スコアが 175 以上。
  • 4週間のスクリーニング期間から無作為化する前の2週間の患者日記によるブリストル便形態スケール（BSFS）の平均便粘稠度が5.5以上、および
  • ランダム化前の 1 週間に 1 日あたり 3 回以上の便があり、その一貫性が BSFS で 5 以上である。
• ランダム化前の 1 週間の 7 日間のうち少なくとも 6 日間、およびランダム化前の 2 週間の 14 日間のうち少なくとも 11 日間に電子 BSFS 日記を記入していること。

除外基準:

• 患者は、ファブリー病以外の胃腸の併存疾患が胃腸症状の原因である可能性を除外するために、以下の方法で評価されます。

  私。非ファブリー性胃腸併存症の病歴 ｉｉ． 便潜血 iii． 細菌および寄生虫の糞便培養 ｉｖ． 便中のカルプロテクチンと S 状結腸鏡検査

• あらゆる種類の下剤の使用
• スクリーニング期間中の下痢止め薬の開始
• 腎透析または腎移植の既往
• スクリーニング前4週間未満のアンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンジオテンシン受容体拮抗薬（ARB）の使用または用量の変更
• ランダム化前6か月以内の心血管イベント（心筋梗塞、不安定狭心症）
• うっ血性心不全 NYHA クラス IV
• ランダム化前6か月以内の脳血管イベント（脳卒中、一過性脳虚血発作）
• ガドリニウム造影剤に対する過敏症の既知の病歴
• ERTに対する既知のアレルギー
• -治験責任医師および/またはメディカルディレクターの判断で、患者の治験要件の順守を妨げる医学的、感情的、行動的または心理的状態の存在