나이브 파브리병에서 위장관 증상에 대한 PRX-102의 안전성 및 유효성 평가를 위한 연구

포함 기준:

• 14-45세 남성, 효소 대체 요법(ERT)에 순진하지 않거나 ERT를 받지 않거나 적어도 6개월 동안 보호자 치료를 받지 않고 항-PRX-102 항체에 대해 음성
• 문서화된 파브리병 진단: 정상 하한치(LLN) 미만인 혈장 및/또는 백혈구 알파 갈락토시다아제 활성(활성 분석에 의함)
• CKD-EPI에 의한 eGFR > 30ml/분/1.73 m2

• 다음으로 정의된 중등도에서 중증의 위장관 증상:

  • 무작위 배정 전 최소 2개의 IBSSS(과민성 장 증상 심각도 점수) 파트 1 평가에서 > 175의 평균 점수.
  • 4주 스크리닝 기간 중 무작위화 전 2주 동안 환자 일기에 의한 브리스톨 대변 형태 척도(BSFS)에서 평균 대변 점조도 ≥ 5.5 및
  • 무작위화 전 주 동안 BSFS에서 ≥ 5의 일관성으로 하루 3회 이상 배변.
• 무작위화 전 주 동안 7일 중 최소 6일 및 무작위화 전 2주 동안 14일 중 최소 11일에 전자 BSFS 일기를 완료했습니다.

제외 기준:

• 환자는 다음을 통해 위장관 증상의 원인이 되는 파브리병 이외의 다른 위장관 동반이환을 배제하기 위해 평가됩니다.

  나. 비 파브리 위장관 동반이환에 대한 병력 ii. 대변 ​​잠혈 iii. 박테리아 및 기생충에 대한 대변 배양 iv. 대변 ​​내 칼프로텍틴 대 구불창자경검사

• 모든 종류의 완하제 사용
• 스크리닝 기간 동안 지사제 투여 시작
• 신장 투석 또는 이식 병력
• 스크리닝 전 4주 미만 동안 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)의 사용 또는 용량 변경
• 무작위 배정 전 6개월의 심혈관 사건(심근경색, 불안정 협심증)
• 울혈성 심부전 NYHA Class IV
• 무작위 배정 전 6개월의 뇌혈관 사건(뇌졸중, 일과성 허혈 발작)
• 가돌리늄 조영제에 대한 과민증의 알려진 병력
• ERT에 알려진 알레르기
• 조사자 및/또는 의료 책임자의 판단에 따라 연구 요건에 대한 환자의 순응을 방해할 모든 의학적, 정서적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재