Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10. listopadu 2021 aktualizováno: Shire
Účelem této studie je shromáždit data, která zlepší porozumění historii a progresi Fabryho choroby u léčených i neléčených pacientů s Fabryho chorobou. Údaje z FOS mohou poskytnout rady zdravotnickým pracovníkům ohledně možností léčby onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

4000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Shire

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Registr FOS je otevřen účastníkům s Fabryho chorobou bez ohledu na jejich léčbu. Účastníci mohou být neléčení, aktuálně léčení nebo byli dříve léčeni přípravkem Replagal nebo jakoukoli jinou schválenou léčbou Fabryho choroby. Neexistuje žádná předem určená velikost vzorku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu Fabryho choroby

    • To může zahrnovat analýzu genetických mutací. Sběr výsledku analýzy genetické mutace je nepovinný a závisí na tom, zda účastník poskytne souhlas s použitím těchto údajů v registru FOS.
    • Účastníci mohou být neléčení, aktuálně nebo dříve léčeni přípravkem Replagal nebo jakoukoli jinou schválenou léčbou Fabryho choroby.

  2. Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas účastníka

    • Pro účastníky ve věku méně než (<) 18 let (nebo podle místních předpisů) je nezbytný zákonný zástupce rodiče a/nebo účastníka (LAR) a případně souhlas nezletilé osoby.
    • Pokud účastník není schopen číst nebo pokud není schopen číst právně přijatelný zástupce, měl by být během diskuse o informovaném souhlasu přítomen nestranný svědek, který by měl informovaný souhlas podepsat a osobně datovat.
    • Je-li to možné, je třeba získat informovaný souhlas od LAR pro kognitivně postižené účastníky.

Kritéria vyloučení:

1. Účastníci aktuálně zapsaní do probíhajících zaslepených klinických studií (léky nebo zařízení; zahrnuje všechny zaslepené studie) budou z registru vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastník FOS
FOS je registr onemocnění otevřený všem účastníkům Fabryho bez ohledu na stav léčby nebo typ léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna v anatomické, fyziologické nebo metabolické funkci, jak je indikováno fyzickými příznaky, symptomy nebo laboratorními změnami vyskytujícími se v registru, ať už jsou považovány za související s produktem či nikoli. To zahrnuje exacerbaci již existujícího stavu. NÚ nebo ADR, které splňují jedno nebo více z následujících kritérií/výsledků, jsou klasifikovány jako SAE bez ohledu na to, zda souvisí s farmaceutickým produktem či nikoli: smrt, život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávajících hospitalizací, přetrvávající nebo závažná invalidita nebo nezpůsobilost, vrozená anomálie nebo vrozená vada a důležité lékařské události.
Výchozí stav do roku 20
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Reakce související s infuzí (IRR) je definována jako AE, která byla vyhodnocena jako alespoň možná související s léčbou přípravkem Replagal a vyskytuje se během infuze nebo do 24 hodin po infuzi přípravku Replagal.
Výchozí stav do roku 20
Renální funkce podle odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Renální funkce bude měřena metodou Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) pro dospělé a Counahan-Barratt pro děti (<18 let).
Výchozí stav do roku 20
Index hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Index hmotnosti levé komory (LVMI) bude hodnocen od výchozího stavu nebo od narození (věk při události), aby se vyhodnotil průběh Fabryho choroby u účastníků, kteří v současné době nejsou léčeni nebo jsou léčeni schválenou Fabryho léčbou.
Výchozí stav do roku 20
Age at Mortality Event (přežití)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Věk v době úmrtnosti (přežití) bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí Kaplan-Meierových odhadů přežití s ​​cenzurou při poslední návštěvě ve Fabry Outcome Survey (FOS).
Výchozí stav do roku 20
Čas do první události nemoci
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Čas do první příhody morbidity bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí Kaplan-Meierových odhadů přežití s ​​cenzurou při poslední návštěvě ve FOS.
Výchozí stav do roku 20
Věk při první chorobné události
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Věk při první příhodě morbidity bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí odhadů přežití podle Kaplan-Meiera s cenzurou při poslední návštěvě ve FOS.
Výchozí stav do roku 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2001

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. září 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

20. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

16. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FOS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit