Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ankieta wyników Fabry'ego (FOS) (FOS)

10 listopada 2021 zaktualizowane przez: Shire
Celem tego badania jest zebranie danych, które zwiększą zrozumienie historii i progresji choroby Fabry'ego u leczonych i nieleczonych pacjentów z chorobą Fabry'ego. Dane z FOS mogą stanowić wskazówki dla pracowników służby zdrowia na temat opcji leczenia choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

4000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Shire

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rejestr FOS jest otwarty dla uczestników z chorobą Fabry'ego niezależnie od ich leczenia. Uczestnicy mogą być nieleczeni, obecnie leczeni lub byli wcześniej leczeni preparatem Replagal lub jakimkolwiek innym zatwierdzonym lekiem na chorobę Fabry'ego. Nie ma z góry określonej wielkości próby.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną diagnozę choroby Fabry'ego

    • Może to obejmować analizę mutacji genetycznych. Gromadzenie wyniku analizy mutacji genetycznych jest dobrowolne i uzależnione od wyrażenia przez uczestnika zgody na wykorzystanie tych danych w rejestrze FOS.
    • Uczestnicy mogą być nieleczeni, obecnie lub wcześniej leczeni preparatem Replagal lub jakimkolwiek innym zatwierdzonym lekiem na chorobę Fabry'ego.

  2. Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uczestnika

    • W przypadku uczestników w wieku poniżej (<) 18 lat (lub zgodnie z lokalnymi przepisami) niezbędny jest rodzic i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika (LAR) oraz zgoda osoby niepełnoletniej, jeśli dotyczy.
    • Jeśli uczestnik nie jest w stanie czytać lub jeśli prawnie akceptowany przedstawiciel nie jest w stanie czytać, podczas dyskusji na temat świadomej zgody powinien być obecny bezstronny świadek, który powinien osobiście podpisać i opatrzyć datą świadomą zgodę.
    • W stosownych przypadkach należy uzyskać świadomą zgodę od LAR dla uczestników z upośledzeniem funkcji poznawczych.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnicy aktualnie zapisani do trwających zaślepionych badań klinicznych (leków lub urządzeń; obejmuje wszystkie zaślepione badania) zostaną wykluczeni z Rejestru.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnik FOS
FOS to rejestr chorób otwarty dla wszystkich uczestników Fabry, niezależnie od statusu leczenia lub rodzaju leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakakolwiek szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana funkcji anatomicznych, fizjologicznych lub metabolicznych, na którą wskazują objawy fizyczne, podmiotowe lub zmiany laboratoryjne występujące w rejestrze, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z produktem, czy nie. Obejmuje to zaostrzenie wcześniej istniejącego stanu. AE lub ADR, które spełniają jedno lub więcej z poniższych kryteriów/wyników, są klasyfikowane jako SAE, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z produktem farmaceutycznym, czy nie: śmierć, zagrożenie życia, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwałe lub znaczące niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona oraz ważne zdarzenia medyczne.
Linia bazowa do roku 20
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Reakcję związaną z infuzją (IRR) definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które zostało ocenione jako co najmniej prawdopodobnie związane z leczeniem produktem Replagal i występuje podczas infuzji lub do 24 godzin po infuzji produktu Replagal.
Linia bazowa do roku 20
Czynność nerek według szacunkowej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Czynność nerek będzie mierzona za pomocą programu Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) dla dorosłych i Counahan-Barratt dla dzieci (<18 lat).
Linia bazowa do roku 20
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI) będzie oceniany od początku badania lub od urodzenia (wiek w momencie zdarzenia) w celu oceny przebiegu choroby Fabry'ego u uczestników, którzy obecnie nie są leczeni lub są leczeni zatwierdzoną terapią Fabry'ego.
Linia bazowa do roku 20
Wiek w momencie zdarzenia śmiertelności (przeżycie)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Wiek w chwili zdarzenia śmiertelności (przeżycie) zostanie przeanalizowany z odpowiednim podziałem według charakterystyki demograficznej lub wyjściowej przy użyciu szacunków przeżycia Kaplana-Meiera z cenzurowaniem podczas ostatniej wizyty w Fabry Outcome Survey (FOS)
Linia bazowa do roku 20
Czas do pierwszego zdarzenia chorobowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Czas do pierwszego zdarzenia zachorowalności zostanie przeanalizowany z odpowiednim podziałem według charakterystyki demograficznej lub wyjściowej przy użyciu szacunków przeżycia Kaplana-Meiera z cenzurą podczas ostatniej wizyty w FOS.
Linia bazowa do roku 20
Wiek w chwili pierwszego zdarzenia chorobowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 20
Wiek przy pierwszym zachorowaniu zostanie przeanalizowany z odpowiednim podziałem według charakterystyki demograficznej lub wyjściowej przy użyciu szacunków przeżycia Kaplana-Meiera z cenzurą podczas ostatniej wizyty w FOS.
Linia bazowa do roku 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2001

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 września 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

20 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

16 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FOS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj