Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10. november 2021 opdateret af: Shire
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle data, der vil øge forståelsen af ​​Fabrys sygdomshistorie og progression hos behandlede og ubehandlede patienter med Fabrys sygdom. Dataene fra FOS kan give vejledning til sundhedspersonale om sygdomsbehandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Shire

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

FOS-registret er åbent for deltagere med Fabrys sygdom uanset deres behandling. Deltagerne kan være ubehandlede, i øjeblikket behandlet eller tidligere blevet behandlet med Replagal eller enhver anden godkendt behandling for Fabrys sygdom. Der er ingen forudbestemt prøvestørrelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom

    • Dette kan omfatte en genetisk mutationsanalyse. Indsamlingen af ​​resultatet af genetisk mutationsanalyse er valgfri og afhængig af, at deltageren giver sit samtykke til, at disse data kan bruges i FOS-registret.
    • Deltagerne kan være ubehandlede, aktuelt eller tidligere behandlet med Replagal eller enhver anden godkendt behandling for Fabrys sygdom.

  2. Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke fra deltageren

    • For deltagere på under (<) 18 år (eller i henhold til lokal lovgivning) er forældre og/eller deltagers lovligt autoriserede repræsentant (LAR) og samtykke fra den mindreårige, hvor det er relevant, nødvendigt.
    • Hvis en deltager ikke er i stand til at læse, eller hvis en juridisk acceptabel repræsentant ikke er i stand til at læse, bør et upartisk vidne være til stede under diskussionen om informeret samtykke og skal underskrive og personligt datere det informerede samtykke.
    • Der skal indhentes informeret samtykke fra LAR'er for kognitivt svækkede deltagere, når det er relevant.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagere, der i øjeblikket er tilmeldt igangværende blindede kliniske forsøg (lægemidler eller anordninger; omfatter alle blindede forsøg) vil blive udelukket fra registret.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
FOS-deltager
FOS er et sygdomsregister, der er åbent for alle Fabry-deltagere uanset behandlingsstatus eller behandlingstype.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til år 20
En uønsket hændelse (AE) er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som angivet af fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i registret, uanset om de anses for produktrelaterede eller ej. Dette inkluderer en forværring af en allerede eksisterende tilstand. En bivirkning eller en bivirkning, der opfylder et eller flere af følgende kriterier/udfald, klassificeres som SAE, uanset om det anses for at være relateret til det farmaceutiske produkt eller ej: død, livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelser, en vedvarende eller betydelig handicap eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt og vigtige medicinske begivenheder.
Baseline til år 20
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Baseline til år 20
En infusionsrelateret reaktion (IRR) er defineret som en AE, der er blevet vurderet som i det mindste muligvis relateret til behandling med Replagal og opstår under en infusion eller op til 24 timer efter Replagal infusion.
Baseline til år 20
Nyrefunktion efter estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline til år 20
Nyrefunktionen vil blive målt ved Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) for voksne og af Counahan-Barratt for børn (<18 år).
Baseline til år 20
Venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline til år 20
Venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) vil blive vurderet fra baseline eller fra fødslen (alder ved hændelse) for at evaluere forløbet af Fabrys sygdom hos deltagere, som i øjeblikket ikke er behandlet eller behandles med en godkendt Fabry-behandling.
Baseline til år 20
Alder ved dødelighedsbegivenhed (overlevelse)
Tidsramme: Baseline til år 20
Alder ved dødelighedshændelse (overlevelse) vil blive analyseret med relevant opdeling efter demografisk eller baseline karakteristik ved hjælp af Kaplan-Meier overlevelsesestimater med censur ved sidste besøg i Fabry Outcome Survey (FOS)
Baseline til år 20
Tid til første sygelighedsbegivenhed
Tidsramme: Baseline til år 20
Tid til første sygelighedsbegivenhed vil blive analyseret med relevant opdeling efter demografisk eller baseline karakteristik ved brug af Kaplan-Meier overlevelsesestimater med censur ved sidste besøg i FOS.
Baseline til år 20
Alder ved første sygelighedsbegivenhed
Tidsramme: Baseline til år 20
Alder ved første sygelighedsbegivenhed vil blive analyseret med relevant opdeling efter demografisk eller baseline karakteristik ved brug af Kaplan-Meier overlevelsesestimater med censur ved sidste besøg i FOS.
Baseline til år 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2001

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. september 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2017

Først opslået (FAKTISKE)

20. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

16. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FOS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner