Клинические исследование Болезнь Фабри - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь Фабри

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

4000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Massachusetts
  - Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
    - Shire

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

ВЗРОСЛЫЙ
OLDER_ADULT
РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Реестр FOS открыт для участников с болезнью Фабри независимо от их лечения. Участники могут не получать лечения, получать лечение в настоящее время или ранее получали лечение Реплагалом или любым другим одобренным средством лечения болезни Фабри. Заранее установленного размера выборки нет.

Описание

Критерии включения:

Участники должны иметь документально подтвержденный диагноз болезни Фабри.
- Это может включать анализ генетических мутаций. Сбор результатов анализа генетических мутаций является необязательным и зависит от согласия участника на использование этих данных в реестре FOS.
- Участники могут не получать лечения, получать в настоящее время или ранее лечение Реплагалом или любым другим одобренным средством лечения болезни Фабри.
Подписанное и датированное письменное информированное согласие участника
- Для участников в возрасте до (<) 18 лет (или в соответствии с местным законодательством) требуется родитель и/или законный представитель участника (LAR) и согласие несовершеннолетнего, если это применимо.
- Если участник не умеет читать или юридически приемлемый представитель не умеет читать, во время обсуждения информированного согласия должен присутствовать беспристрастный свидетель, который должен подписать и лично поставить дату информированного согласия.
- Информированное согласие должно быть получено от LAR для участников с когнитивными нарушениями, когда это применимо.

Критерий исключения:

1. Участники, которые в настоящее время участвуют в текущих слепых клинических испытаниях (препараты или устройства; включая все слепые испытания), будут исключены из Реестра.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

1

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Участник ФОС FOS — это реестр заболеваний, открытый для всех участников Fabry, независимо от статуса лечения или типа лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Нежелательное явление (НЯ) — это любое вредное, патологическое или непреднамеренное изменение анатомической, физиологической или метаболической функции, на которое указывают физические признаки, симптомы или лабораторные изменения, происходящие в реестре, независимо от того, считается ли оно связанным с продуктом или нет. Это включает обострение ранее существовавшего состояния. НЯ или НЛР, которые соответствуют одному или нескольким из следующих критериев/исходов, классифицируются как СНЯ независимо от того, считается ли они связанным с фармацевтическим продуктом или нет: смерть, угроза жизни, необходимость стационарной госпитализации или продление существующих госпитализаций, стойкое или значительное инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект и важные медицинские события.	Исходный уровень до 20 года
Количество участников с инфузионными реакциями (ИРР) Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Реакция, связанная с инфузией (ИРР), определяется как НЯ, которое, как минимум, возможно связано с лечением препаратом Реплагал и возникает во время инфузии или в течение 24 часов после инфузии препарата Реплагал.	Исходный уровень до 20 года
Функция почек по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Функция почек будет измеряться с помощью Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) для взрослых и Counahan-Barratt для детей (младше 18 лет).	Исходный уровень до 20 года
Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ) Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ) будет оцениваться от исходного уровня или от рождения (возраст на момент события) для оценки течения болезни Фабри у участников, которые в настоящее время не лечатся или проходят лечение одобренным препаратом Фабри.	Исходный уровень до 20 года
Возраст на момент летального исхода (выживание) Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Возраст на момент смерти (выживаемость) будет проанализирован с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурой при последнем посещении в опросе результатов Фабри (FOS).	Исходный уровень до 20 года
Время до первого события заболеваемости Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Время до первого случая заболевания будет проанализировано с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурой при последнем посещении в FOS.	Исходный уровень до 20 года
Возраст на момент первого случая заболеваемости Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года	Возраст при первом заболевании будет проанализирован с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурированием при последнем посещении в FOS.	Исходный уровень до 20 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2001 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 сентября 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

30 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

16 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

FOS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

STUDY_PROTOCOL
САП
МКФ
КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Исследование результатов Фабри (FOS) (FOS)