Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

2021. november 10. frissítette: Shire
A tanulmány célja olyan adatok gyűjtése, amelyek elősegítik a Fabry-betegség történetének és progressziójának megértését a kezelt és nem kezelt Fabry-betegségben szenvedő betegeknél. Az FOS adatai útmutatást nyújthatnak az egészségügyi szakembereknek a betegségek kezelési lehetőségeivel kapcsolatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

4000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02421
        • Shire

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az FOS nyilvántartása nyitva áll a Fabry-kórban szenvedő résztvevők számára, függetlenül a kezelésüktől. A résztvevők lehetnek kezeletlenek, jelenleg vagy korábban Replagal-lal vagy bármely más jóváhagyott Fabry-betegség kezelésében részesültek. Nincs előre meghatározott mintanagyság.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevőknek dokumentált Fabry-kór diagnózissal kell rendelkezniük

    • Ez magában foglalhat egy genetikai mutációs elemzést. A genetikai mutációelemzés eredményének összegyűjtése nem kötelező, és attól függ, hogy a résztvevő hozzájárult-e ezen adatok FOS-nyilvántartásban való felhasználásához.
    • A résztvevők kezeletlenek, jelenleg vagy korábban Replagal-lal vagy bármely más jóváhagyott Fabry-betegség kezelésében részesülhetnek.

  2. A résztvevő aláírt és keltezett írásos, tájékozott hozzájárulása

    • A (<) 18 évnél fiatalabb résztvevők esetében (vagy a helyi szabályozás szerint) a szülő és/vagy a résztvevő törvényes képviselője (LAR) és adott esetben a kiskorú beleegyezése szükséges.
    • Ha egy résztvevő nem tud olvasni, vagy ha egy jogilag elfogadható képviselője nem tud olvasni, egy pártatlan tanúnak kell jelen lennie a tájékozott hozzájárulásról szóló megbeszélésen, és alá kell írnia és személyesen kelteznie kell a beleegyező nyilatkozatot.
    • A kognitív fogyatékos résztvevők tájékozott beleegyezését kell beszerezni a LAR-októl, ha lehetséges.

Kizárási kritériumok:

1. A folyamatban lévő vak klinikai vizsgálatokba (gyógyszerek vagy eszközök; beleértve az összes vakvizsgálatot is) beiratkozott résztvevők ki lesznek zárva a Nyilvántartásból.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
FOS résztvevő
Az FOS egy betegségregiszter, amely nyitva áll minden Fabry-résztvevő számára, függetlenül a kezelés állapotától vagy a kezelés típusától.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
A nemkívánatos esemény (AE) az anatómiai, fiziológiai vagy metabolikus funkció bármely káros, kóros vagy nem szándékos változása, amelyet a nyilvántartásban előforduló fizikai jelek, tünetek vagy laboratóriumi változások jeleznek, függetlenül attól, hogy termékhez kapcsolódónak tekintik-e vagy sem. Ez magában foglalja egy már meglévő állapot súlyosbodását. Az alábbi kritériumok/eredmények közül egyet vagy többet teljesítő mellékhatás vagy gyógyszermellékhatás SAE-nek minősül, függetlenül attól, hogy összefüggésben van-e a gyógyszertermékkel, vagy sem: halál, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényel vagy a meglévő kórházi kezelések meghosszabbítása, tartós vagy jelentős fogyatékosság vagy cselekvőképtelenség, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség és fontos egészségügyi események.
Alapállás a 20. évhez
Az infúzióval kapcsolatos reakcióban (IRR) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
Az infúzióval összefüggő reakció (IRR) olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amelyről úgy ítélték meg, hogy legalább valószínűleg összefügg a Replagal-kezeléssel, és amely az infúzió alatt vagy a Replagal infúziót követő 24 órában jelentkezik.
Alapállás a 20. évhez
Veseműködés a becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) alapján
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
A veseműködést a krónikus vesebetegség-járványügyi együttműködéssel (CKD-EPI) mérik felnőtteknél és Counahan-Barratt módszerrel (18 év alatti gyermekeknél).
Alapállás a 20. évhez
Bal kamrai tömegindex (LVMI)
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
A bal kamrai tömegindexet (LVMI) a kiindulási állapottól kezdve vagy születésüktől fogva (életkor az esemény időpontjában) értékelik, hogy értékeljék a Fabry-betegség lefolyását azoknál a résztvevőknél, akik jelenleg nem kezeltek vagy jóváhagyott Fabry-kezelésben részesülnek.
Alapállás a 20. évhez
Életkor a halálozási eseménynél (túlélés)
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
Az életkor a halálozási eseménynél (túlélés) a megfelelő demográfiai vagy alapjellemzők szerinti felosztással elemezhető Kaplan-Meier túlélési becslések segítségével, a Fabry Outcome Survey (FOS) utolsó látogatása során végzett cenzúrázással.
Alapállás a 20. évhez
Az első morbiditási esemény ideje
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
Az első morbiditási eseményig eltelt időt a megfelelő demográfiai vagy alapjellemzők szerinti felosztással elemzik Kaplan-Meier túlélési becslések segítségével, az FOS-ban végzett utolsó látogatáskor végzett cenzúrázással.
Alapállás a 20. évhez
Életkor az első morbiditási eseményen
Időkeret: Alapállás a 20. évhez
Az első morbiditási esemény életkorát a demográfiai vagy kiindulási jellemzők szerinti releváns felosztással elemzik Kaplan-Meier túlélési becslések segítségével, az FOS-ban végzett utolsó látogatáskor cenzúrázva.
Alapállás a 20. évhez

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2001. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 18.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. november 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 10.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FOS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel