Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fabryn tulostutkimus (FOS) (FOS)

keskiviikko 10. marraskuuta 2021 päivittänyt: Shire
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoja, jotka lisäävät Fabryn taudin historian ja etenemisen ymmärtämistä hoidetuilla ja hoitamattomilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla. FOS:n tiedot voivat tarjota opastusta terveydenhuollon ammattilaisille sairauden hoitovaihtoehdoista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
        • Shire

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

FOS-rekisteri on avoin Fabryn tautia sairastaville osallistujille hoidosta riippumatta. Osallistujat voivat olla hoitamattomia, tällä hetkellä hoidettuja tai aiemmin hoidettuja Replagalilla tai millä tahansa muulla hyväksytyllä Fabryn taudin hoidolla. Otoskokoa ei ole ennalta määrätty.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujilla tulee olla dokumentoitu Fabryn taudin diagnoosi

    • Tämä voi sisältää geneettisen mutaatioanalyysin. Geneettisen mutaatioanalyysin tulosten kerääminen on valinnaista ja riippuu siitä, antaako osallistuja suostumuksensa näiden tietojen käyttämiseen FOS-rekisterissä.
    • Osallistujat voivat olla hoitamattomia, tällä hetkellä tai aiemmin hoidettuja Replagalilla tai millä tahansa muulla hyväksytyllä Fabryn taudin hoidolla.

  2. Osallistujan allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus

    • Alle (<) 18-vuotiailta osallistujilta (tai paikallisten määräysten mukaisesti) tarvitaan vanhemman ja/tai osallistujan laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) ja alaikäisen suostumus tarvittaessa.
    • Jos osallistuja ei osaa lukea tai jos laillisesti hyväksyttävä edustaja ei osaa lukea, puolueettoman todistajan tulee olla läsnä tietoon perustuvan suostumuksen keskustelun aikana, ja hänen on allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumus henkilökohtaisesti.
    • Kognitiivisesti heikentyneen osallistujan on hankittava tietoinen suostumus tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistujat, jotka ovat tällä hetkellä mukana meneillään olevissa kliinisissä sokkotutkimuksissa (lääkkeet tai laitteet; mukaan lukien kaikki sokkotutkimukset), suljetaan pois rekisteristä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
FOS osallistuja
FOS on sairausrekisteri, joka on avoin kaikille Fabryn osallistujille hoidon tilasta tai hoidon tyypistä riippumatta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomisessa, fysiologisessa tai aineenvaihdunnassa, joka ilmenee rekisterissä esiintyvistä fyysisistä merkeistä, oireista tai laboratoriomuutoksista riippumatta siitä, katsotaanko ne liittyvät tuotteeseen vai ei. Tämä sisältää olemassa olevan tilan pahenemisen. AE tai ADR, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä/tuloksista, luokitellaan SAE:ksi riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei: kuolema, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevien sairaalahoitojen pidentämistä, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika ja tärkeät lääketieteelliset tapahtumat.
Perustaso vuoteen 20
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Infuusioon liittyvä reaktio (IRR) määritellään haittavaikutukseksi, jonka on arvioitu liittyvän ainakin mahdollisesti Replagal-hoitoon ja joka ilmenee infuusion aikana tai enintään 24 tuntia Replagal-infuusion jälkeen.
Perustaso vuoteen 20
Munuaisten toiminta arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Munuaisten toiminta mitataan kroonisen munuaistautiepidemiologian yhteistyötutkimuksella (CKD-EPI) aikuisilla ja Counahan-Barrattilla lapsilla (alle 18-vuotiaat).
Perustaso vuoteen 20
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Vasemman kammion massaindeksi (LVMI) arvioidaan lähtötasosta tai syntymästä (ikä tapahtumahetkellä) Fabryn taudin kulun arvioimiseksi osallistujilla, joita ei tällä hetkellä hoideta tai joita hoidetaan hyväksytyllä Fabry-hoidolla.
Perustaso vuoteen 20
Ikä kuolleisuustapahtumassa (eloonjääminen)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Ikä kuolleisuustapahtumassa (eloonjääminen) analysoidaan asianmukaisella jaottelulla demografisten tai perusominaisuuksien mukaan käyttäen Kaplan-Meierin eloonjäämisarvioita ja sensurointia viimeisellä käynnillä Fabry Outcome Surveyssa (FOS).
Perustaso vuoteen 20
Aika ensimmäiseen sairastumistapahtumaan
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Aika ensimmäiseen sairastuvuustapahtumaan analysoidaan jakamalla asiaankuuluvat demografiset tai perusominaisuudet käyttämällä Kaplan-Meierin eloonjäämisarvioita ja sensurointia viimeisellä FOS-käynnillä.
Perustaso vuoteen 20
Ikä ensimmäisessä sairastumistapahtumassa
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 20
Ikä ensimmäisessä sairastuvuustapahtumassa analysoidaan asiaankuuluvalla jaottelulla demografisten tai perusominaisuuksien mukaan käyttäen Kaplan-Meierin eloonjäämisarvioita ja sensurointia viimeisellä FOS-käynnillä.
Perustaso vuoteen 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2001

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 16. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FOS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa