Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10 november 2021 uppdaterad av: Shire
Syftet med denna studie är att samla in data som kommer att öka förståelsen för Fabrys sjukdomshistoria och progression, hos behandlade och obehandlade patienter med Fabrys sjukdom. Uppgifterna från FOS kan ge vägledning till vårdpersonal om behandlingsalternativ för sjukdomar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

4000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
        • Shire

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

FOS-registret är öppet för deltagare med Fabrys sjukdom oavsett deras behandling. Deltagarna kan vara obehandlade, för närvarande behandlade eller har tidigare behandlats med Replagal, eller någon annan godkänd behandling för Fabrys sjukdom. Det finns ingen förutbestämd provstorlek.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagarna måste ha en dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom

    • Detta kan innefatta en genetisk mutationsanalys. Insamlingen av resultatet av analysen av genetisk mutation är frivillig och beroende av att deltagaren ger sitt samtycke för att dessa data ska användas i FOS-registret.
    • Deltagarna kan vara obehandlade, för närvarande eller tidigare behandlade med Replagal, eller någon annan godkänd behandling för Fabrys sjukdom.

  2. Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke från deltagaren

    • För deltagare som är yngre än (<) 18 år (eller enligt lokala föreskrifter) krävs en förälders och/eller deltagarens juridiskt auktoriserade representant (LAR) och samtycke från den minderårige, i tillämpliga fall.
    • Om en deltagare inte kan läsa eller om en juridiskt godtagbar företrädare inte kan läsa, bör ett opartiskt vittne vara närvarande under diskussionen om informerat samtycke och ska underteckna och personligen datera det informerade samtycket.
    • Informerat samtycke ska inhämtas från LAR för kognitivt nedsatta deltagare när så är tillämpligt.

Exklusions kriterier:

1. Deltagare som för närvarande är inskrivna i pågående blindade kliniska prövningar (läkemedel eller utrustning; inkluderar alla blindade prövningar) kommer att uteslutas från registret.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
FOS-deltagare
FOS är ett sjukdomsregister öppet för alla Fabry-deltagare oavsett behandlingsstatus eller typ av behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till år 20
En biverkning (AE) är alla skadliga, patologiska eller oavsiktliga förändringar i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeras av fysiska tecken, symtom eller laboratorieförändringar som inträffar i registret, oavsett om de anses vara produktrelaterade eller inte. Detta inkluderar en exacerbation av ett redan existerande tillstånd. En biverkning eller biverkning som uppfyller ett eller flera av följande kriterier/resultat klassificeras som SAE oavsett om den anses vara relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte: död, livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintliga sjukhusinläggningar, en ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada och viktiga medicinska händelser.
Baslinje till år 20
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: Baslinje till år 20
En infusionsrelaterad reaktion (IRR) definieras som en biverkning som har bedömts som åtminstone möjligen relaterad till behandling med Replagal och inträffar under en infusion eller upp till 24 timmar efter Replagal infusion.
Baslinje till år 20
Njurfunktion efter uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje till år 20
Njurfunktionen kommer att mätas med Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) för vuxna och av Counahan-Barratt för barn (<18 år).
Baslinje till år 20
Vänster ventrikulärt massindex (LVMI)
Tidsram: Baslinje till år 20
Vänster ventrikulärt massindex (LVMI) kommer att bedömas från baslinjen eller från födseln (ålder vid händelse) för att utvärdera förloppet av Fabrys sjukdom hos deltagare som för närvarande är obehandlade eller som behandlas med en godkänd Fabry-behandling.
Baslinje till år 20
Ålder vid dödlighetshändelse (överlevnad)
Tidsram: Baslinje till år 20
Händelse ålder vid dödlighet (överlevnad) kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekarakteristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i Fabry Outcome Survey (FOS)
Baslinje till år 20
Dags för första sjuklighetshändelsen
Tidsram: Baslinje till år 20
Tid till första sjuklighetshändelse kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekarakteristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i FOS.
Baslinje till år 20
Ålder vid första sjuklighetshändelse
Tidsram: Baslinje till år 20
Ålder vid första sjuklighetshändelse kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekaraktäristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i FOS.
Baslinje till år 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 april 2001

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 september 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

30 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2017

Första postat (FAKTISK)

20 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

16 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FOS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera