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ファブリー転帰調査 (FOS) (FOS)

2021年11月10日 更新者：Shire
この研究の目的は、治療中および未治療のファブリー病患者におけるファブリー病の病歴と進行の理解を深めるデータを収集することです。 FOS からのデータは、疾患治療の選択肢について医療専門家にガイダンスを提供する可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

4000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
        • Shire

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • アダルト
  • OLDER_ADULT
  • 子供

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

FOS レジストリは、治療に関係なく、ファブリー病の参加者に開放されています。 参加者は、治療を受けていないか、現在治療を受けているか、以前に Replagal で治療されているか、ファブリー病の他の承認された治療を受けている可能性があります。 あらかじめ決められたサンプル サイズはありません。

説明

包含基準:

  1. -参加者は、ファブリー病の診断が文書化されている必要があります

    • これには、遺伝子変異解析が含まれる場合があります。 遺伝子変異解析結果の収集はオプションであり、参加者がこのデータを FOS レジストリで使用することに同意するかどうかに依存します。
    • 参加者は、治療を受けていないか、現在または以前に Replagal で治療されているか、ファブリー病の他の承認された治療を受けている可能性があります。

  2. 参加者からの署名および日付入りの書面によるインフォームド コンセント

    • 18 歳未満 (または地域の規制による) の参加者の場合、親および/または参加者の法定代理人 (LAR)、および該当する場合は未成年者の同意が必要です。
    • 参加者が読むことができない場合、または法的に認められた代理人が読むことができない場合は、公平な証人がインフォームド コンセントの話し合いに出席し、インフォームド コンセントに署名し、個人的に日付を記入する必要があります。
    • 該当する場合、認知障害のある参加者については、LAR からインフォームド コンセントを取得する必要があります。

除外基準:

1.現在進行中の盲検臨床試験（薬物またはデバイス;すべての盲検試験を含む）に登録されている参加者は、レジストリから除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
FOS参加者
FOS は、治療状況や治療の種類に関係なく、すべてのファブリー参加者が利用できる疾患登録です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：20年までのベースライン
有害事象 (AE) とは、製品に関連すると見なされるかどうかにかかわらず、身体的徴候、症状、またはレジストリで発生する実験室の変化によって示される、解剖学的、生理学的、または代謝機能における有害、病理学的、または意図しない変化です。 これには、既存の状態の悪化が含まれます。 次の基準/転帰の 1 つ以上を満たす AE または ADR は、医薬品に関連すると見なされるかどうかにかかわらず、SAE として分類されます: 死亡、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または出生異常、および重要な医療イベント。
20年までのベースライン
注入関連反応（IRR）のある参加者の数
時間枠：20年までのベースライン
注入関連反応 (IRR) は、少なくとも Replagal による治療に関連する可能性があると評価され、注入中または Replagal 注入後 24 時間以内に発生する AE として定義されます。
20年までのベースライン
推定糸球体濾過率（eGFR）による腎機能
時間枠：20年までのベースライン
腎機能は、成人の場合は慢性腎臓病疫学コラボレーション（CKD-EPI）によって、子供（18歳未満）の場合はCounahan-Barrattによって測定されます。
20年までのベースライン
左心室質量指数 (LVMI)
時間枠：20年までのベースライン
左心室質量指数（LVMI）は、現在未治療または承認されたファブリー治療で治療されている参加者のファブリー病の経過を評価するために、ベースラインまたは出生（イベント時の年齢）から評価されます。
20年までのベースライン
死亡イベントの年齢 (生存)
時間枠：20年までのベースライン
死亡時の年齢 (生存) は、ファブリー転帰調査 (FOS) での最終来院時の打ち切りによるカプラン・マイヤー生存推定を使用して、人口統計学的またはベースライン特性による関連分割で分析されます。
20年までのベースライン
最初の罹患率イベントまでの時間
時間枠：20年までのベースライン
最初の罹患イベントまでの時間は、FOSでの最後の訪問での打ち切りによるカプランマイヤー生存推定を使用して、人口統計学的またはベースライン特性による関連する分割で分析されます。
20年までのベースライン
最初の罹患率イベントの年齢
時間枠：20年までのベースライン
最初の罹患率イベントでの年齢は、FOSでの最後の訪問での打ち切りによるカプランマイヤー生存推定を使用して、人口統計学的またはベースライン特性による関連する分割で分析されます。
20年までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2001年4月1日

一次修了 (実際)

2021年9月30日

研究の完了 (実際)

2021年9月30日

試験登録日

最初に提出

2017年8月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年9月18日

最初の投稿 (実際)

2017年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年11月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年11月10日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FOS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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