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Fabry-Ergebnisumfrage (FOS) (FOS)

10. November 2021 aktualisiert von: Shire
Der Zweck dieser Studie ist es, Daten zu sammeln, die das Verständnis der Geschichte und des Fortschreitens der Fabry-Krankheit bei behandelten und unbehandelten Patienten mit Morbus Fabry verbessern. Die Daten von FOS können medizinischem Fachpersonal Hinweise zu Behandlungsmöglichkeiten von Krankheiten geben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

4000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Shire

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Das FOS-Register steht Teilnehmern mit Morbus Fabry unabhängig von ihrer Behandlung offen. Die Teilnehmer können unbehandelt sein, derzeit behandelt werden oder zuvor mit Replagal oder einer anderen zugelassenen Behandlung für Morbus Fabry behandelt worden sein. Es gibt keine vorgegebene Stichprobengröße.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry haben

    • Dies kann eine genetische Mutationsanalyse umfassen. Die Erfassung des Ergebnisses der genetischen Mutationsanalyse ist optional und abhängig von der Zustimmung des Teilnehmers zur Verwendung dieser Daten im FOS-Register.
    • Die Teilnehmer können unbehandelt sein, derzeit oder zuvor mit Replagal oder einer anderen zugelassenen Behandlung für Morbus Fabry behandelt werden.

  2. Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers

    • Für Teilnehmer unter (<) 18 Jahren (oder gemäß den örtlichen Vorschriften) ist ein Elternteil und/oder gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) des Teilnehmers und gegebenenfalls die Zustimmung des Minderjährigen erforderlich.
    • Wenn ein Teilnehmer nicht lesen kann oder ein rechtlich zulässiger Vertreter nicht lesen kann, sollte ein unparteiischer Zeuge während des Aufklärungsgesprächs anwesend sein und die Einwilligungserklärung unterschreiben und persönlich datieren.
    • Bei kognitiv beeinträchtigten Teilnehmern muss gegebenenfalls eine informierte Zustimmung von den LARs eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnehmer, die derzeit in laufende verblindete klinische Studien (Arzneimittel oder Geräte; umfasst alle verblindeten Studien) eingeschrieben sind, werden aus dem Register ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
FOS-Teilnehmer
FOS ist ein Krankheitsregister, das allen Fabry-Teilnehmern offen steht, unabhängig vom Behandlungsstatus oder der Art der Behandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt wird, die im Register auftreten, unabhängig davon, ob sie als produktbezogen angesehen werden oder nicht. Dies schließt eine Verschlimmerung einer bereits bestehenden Erkrankung ein. Ein UE oder UAW, das eines oder mehrere der folgenden Kriterien/Ergebnisse erfüllt, wird als SUE eingestuft, unabhängig davon, ob es sich um einen Zusammenhang mit dem pharmazeutischen Produkt handelt oder nicht: Tod, lebensbedrohlich, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung bestehender Krankenhausaufenthalte, anhaltend oder erheblich Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler und wichtige medizinische Ereignisse.
Ausgangslage bis zum 20
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Eine infusionsbedingte Reaktion (IRR) ist definiert als ein UE, das als zumindest möglicherweise mit der Behandlung mit Replagal zusammenhängend bewertet wurde und während einer Infusion oder bis zu 24 Stunden nach der Replagal-Infusion auftritt.
Ausgangslage bis zum 20
Nierenfunktion nach geschätzter glomerulärer Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Die Nierenfunktion wird von der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) für Erwachsene und von Counahan-Barratt für Kinder (<18 Jahre) gemessen.
Ausgangslage bis zum 20
Linksventrikulärer Massenindex (LVMI)
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Der linksventrikuläre Massenindex (LVMI) wird von der Baseline oder von Geburt an (Alter zum Zeitpunkt des Ereignisses) bewertet, um den Verlauf der Fabry-Krankheit bei Teilnehmern zu bewerten, die derzeit unbehandelt sind oder mit einer zugelassenen Fabry-Behandlung behandelt werden.
Ausgangslage bis zum 20
Alter bei Sterblichkeitsereignis (Überleben)
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Das Alter zum Zeitpunkt des Todesfalls (Überleben) wird mit relevanter Aufteilung nach demografischen oder Ausgangsmerkmalen unter Verwendung von Kaplan-Meier-Überlebensschätzungen mit Zensierung beim letzten Besuch im Fabry Outcome Survey (FOS) analysiert.
Ausgangslage bis zum 20
Zeit bis zum ersten Morbiditätsereignis
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Die Zeit bis zum ersten Morbiditätsereignis wird mit relevanter Aufteilung nach demografischen oder Grundlinienmerkmalen unter Verwendung von Kaplan-Meier-Überlebensschätzungen mit Zensierung beim letzten Besuch in FOS analysiert.
Ausgangslage bis zum 20
Alter beim ersten Morbiditätsereignis
Zeitfenster: Ausgangslage bis zum 20
Das Alter beim ersten Morbiditätsereignis wird mit relevanter Aufteilung nach demografischen oder Grundlinienmerkmalen unter Verwendung von Kaplan-Meier-Überlebensschätzungen mit Zensierung beim letzten Besuch in FOS analysiert.
Ausgangslage bis zum 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2001

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. September 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

20. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

16. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FOS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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