Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10. november 2021 oppdatert av: Shire
Hensikten med denne studien er å samle inn data som vil øke forståelsen av Fabrys sykdomshistorie og progresjon, hos behandlede og ubehandlede pasienter med Fabrys sykdom. Dataene fra FOS kan gi veiledning til helsepersonell om behandlingsalternativer for sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

4000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Shire

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

FOS-registeret er åpent for deltakere med Fabrys sykdom uavhengig av deres behandling. Deltakerne kan være ubehandlet, for øyeblikket behandlet eller tidligere ha blitt behandlet med Replagal, eller annen godkjent behandling for Fabrys sykdom. Det er ingen forhåndsbestemt prøvestørrelse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne må ha en dokumentert diagnose av Fabrys sykdom

    • Dette kan inkludere en genetisk mutasjonsanalyse. Innsamlingen av resultatet av genetisk mutasjonsanalyse er valgfritt og avhengig av at deltakeren gir sitt samtykke til at disse dataene kan brukes i FOS-registeret.
    • Deltakerne kan være ubehandlet, for øyeblikket eller tidligere behandlet med Replagal, eller annen godkjent behandling for Fabrys sykdom.

  2. Signert og datert skriftlig informert samtykke fra deltaker

    • For deltakere under (<) 18 år (eller i henhold til lokal forskrift), er foreldre og/eller deltakers lovlig autoriserte representant (LAR), og samtykke fra den mindreårige, der det er aktuelt, nødvendig.
    • Hvis en deltaker ikke er i stand til å lese eller hvis en juridisk akseptabel representant ikke er i stand til å lese, bør et upartisk vitne være til stede under diskusjonen om informert samtykke og skal signere og personlig datere det informerte samtykket.
    • Informert samtykke må innhentes fra LARer for kognitivt svekkede deltakere når det er aktuelt.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltakere som for øyeblikket er registrert i pågående blindede kliniske studier (medikamenter eller enheter; inkluderer alle blindede studier) vil bli ekskludert fra registeret.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
FOS-deltaker
FOS er et sykdomsregister åpent for alle Fabry-deltakere uavhengig av behandlingsstatus eller type behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
En uønsket hendelse (AE) er enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikert av fysiske tegn, symptomer eller laboratorieendringer som forekommer i registeret, enten det anses som produktrelatert eller ikke. Dette inkluderer en forverring av en allerede eksisterende tilstand. En bivirkning eller bivirkning som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier/utfall, klassifiseres som SAE enten det anses å være relatert til det farmasøytiske produktet eller ikke: død, livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelser, en vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt og viktige medisinske hendelser.
Grunnlinje til år 20
Antall deltakere med infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR)
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
En infusjonsrelatert reaksjon (IRR) er definert som en AE som har blitt vurdert som minst mulig relatert til behandling med Replagal og oppstår under en infusjon eller opptil 24 timer etter Replagal infusjon.
Grunnlinje til år 20
Nyrefunksjon etter estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
Nyrefunksjonen vil bli målt ved Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) for voksne og av Counahan-Barratt for barn (<18 år).
Grunnlinje til år 20
Venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
Venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) vil bli vurdert fra baseline eller fra fødsel (alder ved hendelse) for å evaluere forløpet av Fabrys sykdom hos deltakere som for øyeblikket er ubehandlet eller behandles med en godkjent Fabry-behandling.
Grunnlinje til år 20
Alder ved dødelighet (overlevelse)
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
Alder ved dødelighetshendelse (overlevelse) vil bli analysert med relevant delt etter demografisk eller baseline-karakteristikk ved å bruke Kaplan-Meier overlevelsesestimater med sensur ved siste besøk i Fabry Outcome Survey (FOS)
Grunnlinje til år 20
Tid til første sykelighetsbegivenhet
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
Tid til første sykelighetshendelse vil bli analysert med relevant delt etter demografisk eller baselinekarakteristikk ved bruk av Kaplan-Meier overlevelsesestimater med sensur ved siste besøk i FOS.
Grunnlinje til år 20
Alder ved første sykelighetshendelse
Tidsramme: Grunnlinje til år 20
Alder ved første sykelighetshendelse vil bli analysert med relevant delt etter demografisk eller baselinekarakteristikk ved bruk av Kaplan-Meier overlevelsesestimater med sensur ved siste besøk i FOS.
Grunnlinje til år 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2001

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. september 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

30. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

20. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

16. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FOS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere