Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fabry resultatenonderzoek (FOS) (FOS)

10 november 2021 bijgewerkt door: Shire
Het doel van deze studie is om gegevens te verzamelen die het begrip van de ziektegeschiedenis en progressie van Fabry vergroten, bij behandelde en onbehandelde patiënten met de ziekte van Fabry. De gegevens van FOS kunnen beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg een leidraad bieden over opties voor de behandeling van ziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

4000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Shire

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het FOS-register staat open voor deelnemers met de ziekte van Fabry, ongeacht hun behandeling. Deelnemers kunnen onbehandeld zijn, momenteel worden behandeld of eerder zijn behandeld met Replagal of een andere goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Fabry. Er is geen vooraf bepaalde steekproefomvang.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Fabry hebben

    • Dit kan een genetische mutatieanalyse omvatten. Het verzamelen van het resultaat van de genetische mutatieanalyse is optioneel en afhankelijk van de toestemming van de deelnemer voor het gebruik van deze gegevens in het FOS-register.
    • Deelnemers kunnen onbehandeld zijn, momenteel of eerder behandeld met Replagal of een andere goedgekeurde behandeling voor de ziekte van Fabry.

  2. Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer

    • Voor deelnemers jonger dan (<) 18 jaar (of volgens lokale regelgeving), is de ouder en/of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer (LAR) en toestemming van de minderjarige, indien van toepassing, vereist.
    • Als een deelnemer niet kan lezen of als een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger niet kan lezen, moet een onpartijdige getuige aanwezig zijn tijdens het gesprek over de geïnformeerde toestemming en moet hij de geïnformeerde toestemming ondertekenen en persoonlijk dateren.
    • Geïnformeerde toestemming moet worden verkregen van LAR's voor deelnemers met cognitieve beperkingen, indien van toepassing.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemers die momenteel zijn ingeschreven in lopende geblindeerde klinische onderzoeken (geneesmiddelen of apparaten; omvat alle geblindeerde onderzoeken) worden uitgesloten van het register.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
FOS deelnemer
FOS is een ziekteregister dat toegankelijk is voor alle Fabry-deelnemers, ongeacht de behandelingsstatus of het type behandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
Een ongewenst voorval (AE) is elke schadelijke, pathologische of onbedoelde verandering in de anatomische, fysiologische of metabolische functie zoals aangegeven door fysieke tekenen, symptomen of laboratoriumveranderingen die optreden in het register, al dan niet beschouwd als productgerelateerd. Dit omvat een verergering van een reeds bestaande aandoening. Een bijwerking of bijwerking die aan een of meer van de volgende criteria/uitkomsten voldoet, wordt geclassificeerd als SAE, ongeacht of deze al dan niet verband houdt met het farmaceutische product: overlijden, levensbedreigend, opname in een ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopnames, een aanhoudende of significante handicap of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking en belangrijke medische gebeurtenissen.
Basislijn tot jaar 20
Aantal deelnemers met infusiegerelateerde reacties (IRR's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
Een infusiegerelateerde reactie (IRR) wordt gedefinieerd als een bijwerking waarvan is vastgesteld dat deze op zijn minst mogelijk verband houdt met de behandeling met Replagal en die optreedt tijdens een infusie of tot 24 uur na de infusie met Replagal.
Basislijn tot jaar 20
Nierfunctie door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
De nierfunctie zal worden gemeten door Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) voor volwassenen en door Counahan-Barratt voor kinderen (<18 jaar).
Basislijn tot jaar 20
Linker ventrikel massa-index (LVMI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
De linkerventrikelmassa-index (LVMI) wordt beoordeeld vanaf de basislijn of vanaf de geboorte (leeftijd bij gebeurtenis) om het beloop van de ziekte van Fabry te evalueren bij deelnemers die momenteel onbehandeld zijn of worden behandeld met een goedgekeurde Fabry-behandeling.
Basislijn tot jaar 20
Leeftijd bij sterftegebeurtenis (overleving)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
Leeftijd bij sterftegebeurtenis (overleving) zal worden geanalyseerd met relevante uitsplitsing naar demografische of baselinekarakteristiek met behulp van Kaplan-Meier-overlevingsschattingen met censurering bij laatste bezoek in Fabry Outcome Survey (FOS)
Basislijn tot jaar 20
Tijd tot eerste morbiditeitsgebeurtenis
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
Tijd tot eerste morbiditeitsgebeurtenis zal worden geanalyseerd met relevante uitsplitsing naar demografische of basiskarakteristiek met behulp van Kaplan-Meier-overlevingsschattingen met censurering bij laatste bezoek in FOS.
Basislijn tot jaar 20
Leeftijd bij eerste morbiditeitsgebeurtenis
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 20
De leeftijd bij het eerste morbiditeitsgebeurtenis zal worden geanalyseerd met een relevante uitsplitsing naar demografische of baselinekarakteristiek met behulp van Kaplan-Meier-overlevingsschattingen met censurering bij het laatste bezoek in FOS.
Basislijn tot jaar 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 april 2001

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 september 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 september 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

20 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FOS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Senegal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren