Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Pesquisa Fabry Outcome (FOS) (FOS)

10 de novembro de 2021 atualizado por: Shire
O objetivo deste estudo é coletar dados que irão aumentar a compreensão da história e progressão da doença de Fabry, em pacientes tratados e não tratados com doença de Fabry. Os dados do FOS podem fornecer orientação aos profissionais de saúde sobre as opções de tratamento da doença.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

4000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Shire

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O registro FOS está aberto a participantes com doença de Fabry, independentemente de seu tratamento. Os participantes podem não estar tratados, estar em tratamento ou ter sido tratados anteriormente com Replagal ou qualquer outro tratamento aprovado para a doença de Fabry. Não há tamanho de amostra predeterminado.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado da doença de Fabry

    • Isso pode incluir uma análise de mutação genética. A recolha do resultado da análise da mutação genética é opcional e depende do consentimento do participante para que estes dados sejam utilizados no registo FOS.
    • Os participantes podem não ser tratados, tratados atualmente ou anteriormente com Replagal ou qualquer outro tratamento aprovado para a doença de Fabry.

  2. Consentimento informado por escrito assinado e datado do participante

    • Para participantes com idade inferior a (<) 18 anos (ou conforme regulamentação local), é necessária a presença dos pais e/ou representante legal do participante (LAR) e anuência do menor, quando aplicável.
    • Se um participante for incapaz de ler ou se um representante legalmente aceitável for incapaz de ler, uma testemunha imparcial deve estar presente durante a discussão do consentimento informado e deve assinar e datar pessoalmente o consentimento informado.
    • O consentimento informado deve ser obtido dos LARs para participantes com deficiência cognitiva, quando aplicável.

Critério de exclusão:

1. Os participantes atualmente inscritos em estudos clínicos cegos em andamento (medicamentos ou dispositivos; inclui todos os estudos cegos) serão excluídos do Registro.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Participante FOS
FOS é um registro de doenças aberto a todos os participantes da Fabry, independentemente do status ou tipo de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até o ano 20
Um evento adverso (EA) é qualquer alteração nociva, patológica ou não intencional na função anatômica, fisiológica ou metabólica, conforme indicado por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorrem no registro, consideradas ou não relacionadas ao produto. Isso inclui uma exacerbação de uma condição pré-existente. Um EA ou RAM que atenda a um ou mais dos seguintes critérios/desfechos é classificado como EAG, quer seja considerado ou não relacionado ao produto farmacêutico: morte, risco de vida, requer hospitalização ou prolongamento de internações existentes, um quadro persistente ou significativo deficiência ou incapacidade, uma anomalia congênita ou defeito de nascença e eventos médicos importantes.
Linha de base até o ano 20
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (IRRs)
Prazo: Linha de base até o ano 20
Uma reação relacionada à infusão (IRR) é definida como um EA que foi avaliado como pelo menos possivelmente relacionado ao tratamento com Replagal e ocorre durante uma infusão ou até 24 horas após a infusão de Replagal.
Linha de base até o ano 20
Função renal por taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base até o ano 20
A função renal será medida pelo Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para adultos e por Counahan-Barratt para crianças (<18 anos).
Linha de base até o ano 20
Índice de Massa Ventricular Esquerda (IMVE)
Prazo: Linha de base até o ano 20
O índice de massa ventricular esquerda (LVMI) será avaliado a partir da linha de base ou desde o nascimento (idade no evento) para avaliar o curso da doença de Fabry em participantes que não estão atualmente tratados ou estão sendo tratados com um tratamento aprovado de Fabry.
Linha de base até o ano 20
Idade no Evento de Mortalidade (sobrevivência)
Prazo: Linha de base até o ano 20
A idade no evento de mortalidade (sobrevivência) será analisada com divisão relevante por característica demográfica ou de linha de base usando estimativas de sobrevivência Kaplan-Meier com censura na última visita no Fabry Outcome Survey (FOS)
Linha de base até o ano 20
Tempo até o primeiro evento de morbidade
Prazo: Linha de base até o ano 20
O tempo até o primeiro evento de morbidade será analisado com divisão relevante por características demográficas ou de linha de base usando estimativas de sobrevida de Kaplan-Meier com censura na última visita em FOS.
Linha de base até o ano 20
Idade no primeiro evento de morbidade
Prazo: Linha de base até o ano 20
A idade no primeiro evento de morbidade será analisada com divisão relevante por característica demográfica ou de linha de base usando estimativas de sobrevida de Kaplan-Meier com censura na última visita em FOS.
Linha de base até o ano 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2001

Conclusão Primária (REAL)

30 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

30 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de setembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

20 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

16 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FOS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever