Tonsilotomie nebo sledování u syndromu PFAPA

Děti s diagnózou periodické horečky, aftózní stomatitidy, faryngitidy, adenitidy (PFAPA) - syndrom budou randomizovány buď k tonzilotomii (parciální tonzilektomie), nebo ke sledování po 3 měsících.

U obou skupin jsou symptomy sledovány pomocí deníků symptomů. Při kontrolní návštěvě 3 měsíce po randomizaci budou děti z obou skupin s přetrvávajícími příznaky odeslány na tonzilektomii (úplné odstranění patrové mandle).

Design je sekvenční zkušební. Z předchozích studií víme, že efekt tonzilektomie je asi 90 % a že během sledování po dobu šesti měsíců se uzdraví až 50 % pacientů. Vzhledem k tomu, že syndrom je vzácný a protože operace záchrany mandlí (tonzilektomie u osoby, která prodělala tonzilotomii), musí být velikost vzorku co nejnižší. To je důvod, proč jsme zvolili sekvenční design s hodnocením po každých 8 pacientech.

Randomizace se provádí v blocích po čtyřech. V sekvenčním návrhu používáme následující předpoklady:

• Hledáme 40% absolutní rozdíl v rychlosti vyléčení mezi skupinami s tonzilotomií (90 %) a kontrolní skupinou (50 %).
• Oboustranný design Whitehead
• Odhad maximální pravděpodobnosti (MLE)
• Pět hodnocení (velikost vzorku 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 a 19+19)
• chyba typu 1 5 % a výkon 80 %
• Velikost vzorku bude od 8 do 38 pacientů v závislosti na tom, kdy může být studie zastavena během hodnocení.