Tonsillotomi eller oppfølging ved PFAPA-syndrom
Tonsillotomi eller oppfølging i PFAPA -syndrom - randomisert, kontrollert studie ved bruk av sekvensiell design
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Barn med periodisk feber, aftøs stomatitt, faryngitt, adenitt (PFAPA) -syndrom diagnose vil bli randomisert enten til tonsillotomi (delvis tonsillektomi) eller 3 måneders oppfølging.
I begge grupper overvåkes symptomene med symptomdagbøker. Ved oppfølgingsbesøk 3 måneder etter randomisering vil barna fra begge grupper med pågående symptomer sendes til tonsillektomi (total fjerning av palatin-mandel).
Designet er sekvensiell prøveversjon. Fra de tidligere forsøkene vet vi at effekten av tonsillektomi er ca. 90 % og at under oppfølging i seks måneder vil så mye som 50 % av pasientene bli friske. Fordi syndromet er sjeldent og fordi redningsoperasjonene av mandlene (mandeloperasjoner hos en person som har gjennomgått tonsillektomi), må prøvestørrelsen være så lav som mulig. Det er grunnen til at vi valgte sekvensiell design, med vurderinger etter hver 8. pasient.
Randomisering gjøres i blokker på fire. I sekvensiell design bruker vi følgende forutsetninger:
- Vi ser etter en 40 % absolutt forskjell i kurrate mellom tonsillotomi (90 %) og oppfølgings (50 %) grupper.
- Tosidig Whitehead-design
- Maksimal sannsynlighetsestimering (MLE)
- Fem vurderinger (prøvestørrelse 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 og 19+19)
- type 1 feil 5 % og effekt 80 %
- Prøvestørrelsen vil være fra 8 til 38 pasienter avhengig av når studien kan stoppes sammen med vurderinger.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Oulu, Finland
- Oulu Unversity Hospital
-
Tampere, Finland
- Tampere University Hospital
-
Turku, Finland
- Turku University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert PFAPA-syndrom: regelmessig forekommende feberepisoder i 3-5 dager i minst fem ganger eller i 6 måneder
Ekskluderingskriterier:
- før mandeloperasjon
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tonsillotomi
Pasientene diagnostisert med PFAPA vil få utført tonsillotomi innen én måned fra randomisering.
|
Omtrent 2/3 av palatin-mandelvevet fjernes med coplator eller bipolar kniv.
|
|
Ingen inngripen: Følge opp
Pasientene diagnostisert med PFAPA vil bli overvåket i 3 måneder.
Hvis symptomene fortsatt vedvarer, vil tonsillektomi bli utført
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kurere
Tidsramme: 3 måneder fra randomisering
|
Andel pasienter som ikke har noen PFAPA-symptomer
|
3 måneder fra randomisering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Redningsoperasjon
Tidsramme: 12 måneder fra randomisering
|
Andel pasienter som trenger redningsoperasjon (tonsillektomi)
|
12 måneder fra randomisering
|
|
Dager med feber
Tidsramme: 3 måneder fra randomisering
|
Antall dager med feber >38C i symptomdagbøker
|
3 måneder fra randomisering
|
|
Kurere
Tidsramme: 6 måneder fra randomisering
|
Andel pasienter som ikke har noen PFAPA-symptomer
|
6 måneder fra randomisering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TT 50_2017
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .