Tonsillotomia lub obserwacja w zespole PFAPA
Wycięcie migdałków lub obserwacja w zespole PFAPA — randomizowane, kontrolowane badanie z wykorzystaniem projektowania sekwencyjnego
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Dzieci z okresową gorączką, aftowym zapaleniem jamy ustnej, zapaleniem gardła, zapaleniem węzłów chłonnych (PFAPA) zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej tonsillotomię (częściowe wycięcie migdałków) lub 3-miesięczną obserwację.
W obu grupach objawy monitoruje się za pomocą dzienników objawów. Na wizycie kontrolnej 3 miesiące po randomizacji dzieci z obu grup z utrzymującymi się objawami zostaną skierowane na wycięcie migdałków (całkowite usunięcie migdałka podniebiennego).
Projekt jest próbą sekwencyjną. Z dotychczasowych badań wiemy, że efekt wycięcia migdałków wynosi około 90%, a podczas sześciomiesięcznej obserwacji aż 50% pacjentów wyzdrowieje. Ze względu na rzadkie występowanie zespołu oraz operacje ratunkowe migdałków (wycięcie migdałków u osoby po tonsillotomii) wielkość próby musi być jak najmniejsza. To jest powód, dla którego wybraliśmy projekt sekwencyjny, z oceną co 8 pacjentów.
Randomizację przeprowadza się w blokach po cztery. W projektowaniu sekwencyjnym stosujemy następujące założenia:
- Szukamy 40% bezwzględnej różnicy w odsetku wyleczeń między grupami po tonsillotomii (90%) i kontrolnymi (50%).
- Dwustronny projekt Whitehead
- Oszacowanie maksymalnego prawdopodobieństwa (MLE)
- Pięć ocen (wielkość próby 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 i 19+19)
- typ 1 błąd 5% i moc 80%
- Wielkość próby będzie wynosić od 8 do 38 pacjentów, w zależności od tego, kiedy badanie można zatrzymać podczas oceny.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Oulu, Finlandia
- Oulu Unversity Hospital
-
Tampere, Finlandia
- Tampere University Hospital
-
Turku, Finlandia
- Turku University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznany zespół PFAPA: regularnie występujące epizody gorączki przez 3-5 dni przez co najmniej pięć razy lub przez 6 miesięcy
Kryteria wyłączenia:
- przed operacją migdałków
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tonsylotomia
Pacjenci, u których zdiagnozowano PFAPA, zostaną poddani zabiegowi usunięcia migdałków w ciągu miesiąca od randomizacji.
|
Około 2/3 tkanki migdałków podniebiennych usuwa się koplatorem lub nożem bipolarnym.
|
|
Brak interwencji: Podejmować właściwe kroki
Pacjenci z rozpoznaniem PFAPA będą monitorowani przez okres 3 miesięcy.
Jeśli objawy nadal będą się utrzymywać, zostanie wykonana wycięcie migdałków
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Lekarstwo
Ramy czasowe: 3 miesiące od randomizacji
|
Odsetek pacjentów bez objawów PFAPA
|
3 miesiące od randomizacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Chirurgia ratunkowa
Ramy czasowe: 12 miesięcy od randomizacji
|
Odsetek pacjentów wymagających operacji ratunkowej (wycięcie migdałków)
|
12 miesięcy od randomizacji
|
|
Dni z gorączką
Ramy czasowe: 3 miesiące od randomizacji
|
Liczba dni z gorączką >38C w dzienniczkach objawów
|
3 miesiące od randomizacji
|
|
Lekarstwo
Ramy czasowe: 6 miesięcy od randomizacji
|
Odsetek pacjentów bez objawów PFAPA
|
6 miesięcy od randomizacji
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TT 50_2017
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .