Tonsillotomie oder Nachsorge beim PFAPA-Syndrom

Kinder mit periodischem Fieber, aphthöser Stomatitis, Pharyngitis, Adenitis (PFAPA)-Syndrom-Diagnose werden randomisiert entweder einer Tonsillotomie (partielle Tonsillektomie) oder einer 3-monatigen Nachsorge unterzogen.

In beiden Gruppen werden die Symptome mit Symptomtagebüchern überwacht. Bei der Nachuntersuchung 3 Monate nach der Randomisierung werden die Kinder beider Gruppen mit anhaltenden Symptomen zur Tonsillektomie (vollständige Entfernung der Gaumenmandel) geschickt.

Das Design ist ein sequenzieller Versuch. Aus früheren Studien wissen wir, dass die Wirkung der Tonsillektomie etwa 90 % beträgt und dass sich während der sechsmonatigen Nachbeobachtung bis zu 50 % der Patienten erholen. Da das Syndrom selten ist und wegen der Rettungsoperationen der Tonsillen (Tonsillektomie bei einer Person, die sich einer Tonsillotomie unterzogen hat), muss die Stichprobengröße so gering wie möglich sein. Aus diesem Grund haben wir uns für ein sequentielles Design entschieden, mit Bewertungen nach jeweils 8 Patienten.

Die Randomisierung erfolgt in Viererblöcken. Beim sequentiellen Design verwenden wir die folgenden Annahmen:

• Wir suchen nach einem absoluten Unterschied von 40 % in der Heilungsrate zwischen den Gruppen mit Tonsillotomie (90 %) und Nachsorge (50 %).
• Zweiseitiges Whitehead-Design
• Maximum-Likelihood-Schätzung (MLE)
• Fünf Assessments (Stichprobengröße 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 und 19+19)
• Fehler 1. Art 5 % und Leistung 80 %
• Die Stichprobengröße beträgt 8 bis 38 Patienten, je nachdem, wann die Studie zusammen mit den Bewertungen beendet werden kann.