Tonsillotomie of follow-up bij het PFAPA-syndroom
Tonsillotomie of follow-up bij PFAPA-syndroom - gerandomiseerde, gecontroleerde studie met behulp van sequentieel ontwerp
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Kinderen met periodieke koorts, afteuze stomatitis, faryngitis, adenitis (PFAPA) -syndroomdiagnose zal worden gerandomiseerd naar tonsillotomie (gedeeltelijke tonsillectomie) of 3 maanden follow-up.
In beide groepen worden de symptomen bijgehouden met symptoomdagboeken. Bij het vervolgbezoek 3 maanden na randomisatie zullen de kinderen van beide groepen met aanhoudende symptomen worden gestuurd naar tonsillectomie (totale verwijdering van palatine amandel).
Het ontwerp is sequentiële proef. Uit de eerdere trials weten we dat het effect van tonsillectomie ongeveer 90% is en dat tijdens de follow-up van zes maanden maar liefst 50% van de patiënten herstelt. Omdat het syndroom zeldzaam is en omdat de reddingsoperaties van de amandelen (tonsillectomie bij een persoon die een tonsillotomie heeft ondergaan), moet de steekproefomvang zo klein mogelijk zijn. Daarom hebben we gekozen voor een sequentiële opzet, met beoordelingen na elke 8 patiënten.
Randomisatie vindt plaats in blokken van vier. Bij sequentieel ontwerp gebruiken we de volgende aannames:
- We zijn op zoek naar een absoluut verschil van 40% in genezingspercentage tussen tonsillotomie (90%) en follow-up (50%) groepen.
- Tweezijdig Whitehead-ontwerp
- Maximale waarschijnlijkheidsschatting (MLE)
- Vijf beoordelingen (steekproefgrootte 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 en 19+19)
- type 1 fout 5% en vermogen 80%
- De steekproefomvang zal variëren van 8 tot 38 patiënten, afhankelijk van wanneer de proef kan worden gestopt tijdens beoordelingen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Oulu, Finland
- Oulu Unversity Hospital
-
Tampere, Finland
- Tampere University Hospital
-
Turku, Finland
- Turku University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd PFAPA-syndroom: regelmatig voorkomende koortsepisodes gedurende 3-5 dagen gedurende ten minste vijf keer of gedurende 6 maanden
Uitsluitingscriteria:
- eerdere amandeloperatie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tonsillotomie
De patiënten met de diagnose PFAPA zullen een tonsillotomie ondergaan binnen één maand na randomisatie.
|
Ongeveer 2/3 van het palatinale amandelweefsel wordt verwijderd met een coplator of een bipolair mes.
|
|
Geen tussenkomst: Opvolgen
De patiënten met de diagnose PFAPA zullen gedurende 3 maanden worden gevolgd.
Als de symptomen aanhouden, wordt een tonsillectomie uitgevoerd
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Genezing
Tijdsspanne: 3 maanden vanaf randomisatie
|
Percentage patiënten dat geen PFAPA-symptomen heeft
|
3 maanden vanaf randomisatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Reddingsoperatie
Tijdsspanne: 12 maanden vanaf randomisatie
|
Percentage patiënten dat een reddingsoperatie nodig heeft (tonsillectomie)
|
12 maanden vanaf randomisatie
|
|
Dagen met koorts
Tijdsspanne: 3 maanden vanaf randomisatie
|
Aantal dagen met koorts >38C in symptoomdagboeken
|
3 maanden vanaf randomisatie
|
|
Genezing
Tijdsspanne: 6 maanden vanaf randomisatie
|
Percentage patiënten dat geen PFAPA-symptomen heeft
|
6 maanden vanaf randomisatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TT 50_2017
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op PFAPA-syndroom
-
Versailles HospitalVoltooid
-
University of SienaWervingSyndroom van Behcet | Uveïtis | Erfelijke auto-inflammatoire ziekten | Schnitzler-syndroom | Scleritis | PFAPA-syndroom | Nog steeds ziekte | Auto-inflammatoir syndroom, niet gespecificeerd | Vexas-syndroomEgypte, Spanje, Kalkoen, Italië, Saoedi-Arabië, Griekenland, België, Verenigde Staten, Algerije, Brazilië, Duitsland, Ghana, Iran, Islamitische Republiek, Libanon, Marokko, Polen, Portugal, Roemenië, Taiwan
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...WervingObstructieve slaapapneu | Slaap verstoorde ademhaling | Tonsillitis | Periodieke koorts, afteuze stomatitis, faryngitis en cervicale adenitis (Pfapa) | Tonsillen stoornisVerenigde Staten