Tonsillotomi eller opfølgning ved PFAPA-syndrom

Børn med periodisk feber, aftøs stomatitis, pharyngitis, adenitis (PFAPA)-syndrom diagnose vil blive randomiseret enten til tonsillotomi (delvis tonsillektomi) eller 3 måneders opfølgning.

I begge grupper følges symptomerne med symptomdagbøger. Ved opfølgningsbesøg 3 måneder efter randomisering vil børnene fra begge grupper med vedvarende symptomer blive sendt til tonsillektomi (total fjernelse af palatin-mandel).

Designet er sekventiel prøveversion. Fra de tidligere forsøg ved vi, at effekten af ​​tonsillektomi er omkring 90 %, og at hele 50 % af patienterne vil blive raske under opfølgning i seks måneder. Fordi syndromet er sjældent, og fordi redningsoperationer af mandlerne (tonsillektomi hos en person, der har gennemgået tonsillotomi), skal prøvestørrelsen være så lav som muligt. Det er grunden til, at vi valgte sekventielt design, med vurderinger efter hver 8. patient.

Randomisering foretages i blokke af fire. I sekventielt design bruger vi følgende antagelser:

• Vi leder efter en 40 % absolut forskel i helbredelsesraten mellem tonsillotomi (90 %) og opfølgnings (50 %) grupper.
• Tosidet Whitehead-design
• Maximum likelihood estimering (MLE)
• Fem vurderinger (stikprøvestørrelse 4+4, 8+8. 12+12, 16+16 og 19+19)
• type 1 fejl 5 % og effekt 80 %
• Stikprøvestørrelsen vil være fra 8 til 38 patienter afhængigt af, hvornår forsøget kan stoppes sammen med vurderinger.