CHARACTERIZING CFTR modulované změny v chloridu potu a jejich spojení s klinickými výsledky (CHEC-SC)
8. října 2025 aktualizováno: Nicole Hamblett
Kohortová studie CHEC-SC: Charakteristické změny modulované CFTR v chloridu potu a jejich spojení s klinickými výsledky
Toto je multicentrická průřezová kohortová studie, která bude shromažďovat současné hodnoty chloridů v potu (SC) od přibližně 5 000 pacientů s cystickou fibrózou (CF), kterým byla předepsána a v současnosti dostávají komerčně schválené terapie modulátorem transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Vhodní jedinci, kterým byl předepsán a chronicky užívající komerčně schválený modulátor CFTR po dobu alespoň 3 měsíců, budou zařazeni na jednu návštěvu za účelem odběru potu, který bude analyzován na SC v jejich místní laboratoři.
Omezená klinická data získaná při této návštěvě budou rozšířena o retrospektivní a prospektivní data získaná z registru pacientů Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR).
Subjekty studie, které byly předepsány a přešly na alternativní komerčně schválený modulátor CFTR, budou osloveny, aby se znovu zapsaly do studie poté, co byly na alternativním modulátoru alespoň 3 měsíce, aby bylo možné získat novou hodnotu SC.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
5000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30327
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- University of Tennessee CF Care and Research Center
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Centra péče o cystickou fibrózu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný informovaný souhlas (a případně souhlas) získaný od subjektu nebo právního zástupce subjektu
- Zapsán do CFFPR
- Muž nebo žena ve věku ≥ 4 měsíce v den studijní návštěvy
- Diagnostika CF.
- Současná léčba předepsaným komerčně schváleným modulátorem CFTR po dobu alespoň 90 dnů před zařazením
- Schopný provádět testování a postupy požadované pro tuto studii, jak posoudil zkoušející
Další kritéria pro zařazení do dílčí studie CHEC-PKPD:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 6 let v den studijní návštěvy.
- Současná léčba elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem po dobu nejméně 90 dnů před zařazením.
- Poslední dávka elexacaftoru/tezakaftoru/ivakaftoru podána nejméně 24 hodin a poslední dávka ivakaftoru podaná nejméně 12 hodin před odběrem krve v den návštěvy.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu údajů
- V současné době zařazen do hodnotící studie (včetně otevřených navazujících studií a programů včasného přístupu (EAP) látky, u níž se očekává, že bude mít vliv na chlorid potu (viz aktuální seznam uvedený na webové stránce studie)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
průměrná změna chloridů v potu před léčbou po modulátoru
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
|
průměrná změna chloridů v potu před léčbou po modulátoru
|
ukončením studia v průměru 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Edith Zemanick, MD, University of Colorado, Denver
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Konstan, MD, Case Western Reserve University
- Vrchní vyšetřovatel: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. ledna 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
22. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
10. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CHEC-OB-17
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .