Caratterizzare i cambiamenti modulati CFTR nel cloruro del sudore e la loro associazione con gli esiti clinici (CHEC-SC)
8 ottobre 2025 aggiornato da: Nicole Hamblett
Lo studio di coorte CHEC-SC: Caratterizzazione dei cambiamenti modulati da CFTR nel cloruro del sudore e la loro associazione con gli esiti clinici
Si tratta di uno studio multicentrico, trasversale e di coorte che raccoglierà i valori contemporanei di cloruro nel sudore (SC) da circa 5000 pazienti con fibrosi cistica (CF) a cui sono state prescritte e che attualmente ricevono terapie del modulatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) approvate in commercio.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
I soggetti idonei a cui è stato prescritto e che assumono cronicamente un modulatore CFTR approvato in commercio per almeno 3 mesi verranno arruolati per una singola visita per raccogliere il sudore da analizzare per SC presso il laboratorio del sito locale.
I dati clinici limitati ottenuti in questa visita saranno integrati da dati retrospettivi e prospettici ottenuti dal registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR).
I soggetti dello studio che sono stati prescritti e passano a un modulatore CFTR alternativo approvato in commercio verranno contattati per iscriversi nuovamente allo studio dopo essere stati sul modulatore alternativo per almeno 3 mesi in modo da poter ottenere un nuovo valore SC.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
5000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30327
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- University of Tennessee CF Care and Research Center
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
4 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Centri per la cura della fibrosi cistica
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal legale rappresentante del soggetto
- Iscritto al CFFPR
- - Maschio o femmina di età ≥ 4 mesi il giorno della visita di studio
- Diagnosi di FC.
- Trattamento in corso con un modulatore CFTR approvato in commercio prescritto per almeno 90 giorni prima dell'arruolamento
- In grado di eseguire i test e le procedure richieste per questo studio, come giudicato dallo sperimentatore
Ulteriori criteri di inclusione per il sottostudio CHEC-PKPD:
- - Maschio o femmina di età ≥ 6 anni il giorno della visita di studio.
- Trattamento in corso con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor per almeno 90 giorni prima dell'arruolamento.
- Ultima dose di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor assunta almeno 24 ore e ultima dose di ivacaftor assunta almeno 12 ore prima del prelievo di sangue il giorno della visita.
Criteri di esclusione:
- Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio dello Sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati
- Attualmente arruolato in uno studio sperimentale (inclusi studi di follow-on in aperto e programmi di accesso anticipato (EAP) di un agente che dovrebbe avere un impatto sul cloruro del sudore (fare riferimento all'elenco attuale fornito sul sito web dello studio)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
variazione media del cloruro nel sudore prima e dopo la terapia con modulatore
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
|
variazione media del cloruro nel sudore prima e dopo la terapia con modulatore
|
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Edith Zemanick, MD, University of Colorado, Denver
- Investigatore principale: Michael Konstan, MD, Case Western Reserve University
- Investigatore principale: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 gennaio 2018
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 novembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
22 novembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
10 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHEC-OB-17
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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