CARACTÉRISER LES MODIFICATIONS MODULÉES DU CFTR DANS LE CHLORURE DE LA SUEUR ET LEUR ASSOCIATION AVEC LES RÉSULTATS CLINIQUES (CHEC-SC)
8 octobre 2025 mis à jour par: Nicole Hamblett
L'étude de cohorte CHEC-SC : caractériser les changements modulés par le CFTR dans le chlorure de la sueur et leur association avec les résultats cliniques
Il s'agit d'une étude de cohorte multicentrique, transversale, qui recueillera les valeurs contemporaines de chlorure de sueur (SC) d'environ 5000 patients atteints de fibrose kystique (FK) prescrits et recevant actuellement des thérapies modulatrices de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) approuvées commercialement.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Les sujets éligibles qui ont été prescrits et qui prennent de manière chronique un modulateur CFTR approuvé dans le commerce pendant au moins 3 mois seront inscrits pour une seule visite pour collecter la sueur à analyser pour SC dans leur laboratoire de site local.
Les données cliniques limitées obtenues lors de cette visite seront complétées par des données rétrospectives et prospectives obtenues du registre des patients de la Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR).
Les sujets de l'étude qui ont été prescrits et qui passent à un modulateur CFTR alternatif approuvé dans le commerce seront approchés pour se réinscrire à l'étude après avoir été sur le modulateur alternatif pendant au moins 3 mois afin qu'une nouvelle valeur SC puisse être obtenue.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
5000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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-
California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University School of Medicine
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-
Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30327
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- University of Tennessee CF Care and Research Center
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Centres de soins pour la fibrose kystique
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit (et consentement le cas échéant) obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet
- Inscrit au CFFPR
- Homme ou femme ≥ 4 mois d'âge le jour de la visite d'étude
- Diagnostic de FK.
- Traitement actuel avec un modulateur CFTR prescrit et approuvé dans le commerce pendant au moins 90 jours avant l'inscription
- Capable d'effectuer les tests et les procédures requis pour cette étude, à en juger par l'investigateur
Critères d'inclusion supplémentaires pour la sous-étude CHEC-PKPD :
- Homme ou femme âgé de ≥ 6 ans le jour de la visite d'étude.
- Traitement actuel avec elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor pendant au moins 90 jours avant l'inscription.
- Dernière dose d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor prise au moins 24 heures et dernière dose d'ivacaftor prise au moins 12 heures avant le prélèvement sanguin le jour de la visite.
Critère d'exclusion:
- Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données
- Actuellement inscrit à un essai expérimental (y compris des études de suivi en ouvert et des programmes d'accès précoce (EAP) d'un agent susceptible d'avoir un impact sur le chlorure de sueur (se référer à la liste actuelle fournie sur le site Web de l'étude)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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variation moyenne du taux de chlorure dans la sueur avant et après le traitement modulateur
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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variation moyenne du taux de chlorure dans la sueur avant et après le traitement modulateur
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jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Edith Zemanick, MD, University of Colorado, Denver
- Chercheur principal: Michael Konstan, MD, Case Western Reserve University
- Chercheur principal: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 janvier 2018
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 novembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2017
Première publication (Réel)
22 novembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
10 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHEC-OB-17
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .