CFTR-moduloidut muutokset hikikloridissa ja niiden yhteys kliinisiin tuloksiin (CHEC-SC)
keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: Nicole Hamblett
CHEC-SC:n kohorttitutkimus: CFTR-moduloitujen muutosten luonnehtiminen hikikloridissa ja niiden yhteys kliinisiin tuloksiin
Tämä on monikeskus-, poikkileikkaus-, kohorttitutkimus, joka kerää nykyaikaisia hikikloridiarvoja (SC) noin 5 000:lta kystistä fibroosia (CF) sairastavalta potilaalta, joille on määrätty ja jotka tällä hetkellä saavat kaupallisesti hyväksyttyä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattorihoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tukikelpoiset koehenkilöt, joille on määrätty kaupallisesti hyväksytty CFTR-modulaattori ja jotka ovat jatkuvasti käyttäneet kaupallisesti hyväksyttyä CFTR-modulaattoria vähintään 3 kuukauden ajan, rekisteröidään yhdelle käynnille, jossa kerätään hikeä SC-analyysiä varten paikallisessa laboratoriossa.
Tällä käynnillä saatuja rajoitettuja kliinisiä tietoja täydennetään retrospektiivisillä ja prospektiivisilla tiedoilla, jotka on saatu Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteristä (CFFPR).
Tutkimushenkilöitä, joille on määrätty ja jotka vaihtavat vaihtoehtoiseen kaupallisesti hyväksyttyyn CFTR-modulaattoriin, pyydetään ilmoittautumaan uudelleen tutkimukseen sen jälkeen, kun he ovat olleet vaihtoehtoisella modulaattorilla vähintään 3 kuukautta, jotta uusi SC-arvo voidaan saada.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32514
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30327
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Kansas City
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- University of Tennessee CF Care and Research Center
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University - Morgantown
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kystisen fibroosin hoitokeskukset
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa), joka on saatu tutkittavalta tai tutkittavan lailliselta edustajalta
- Ilmoittautunut CFFPR:ään
- Mies tai nainen ≥ 4 kuukauden ikäinen opintovierailupäivänä
- CF:n diagnoosi.
- Nykyinen hoito määrätyllä kaupallisesti hyväksytyllä CFTR-modulaattorilla vähintään 90 päivää ennen ilmoittautumista
- Pystyy suorittamaan tässä tutkimuksessa vaaditut testaukset ja menettelyt tutkijan arvioiden mukaan
CHEC-PKPD-alatutkimuksen lisäkriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 6 vuoden ikäinen opintovierailupäivänä.
- Nykyinen eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoito vähintään 90 päivää ennen ilmoittautumista.
- Viimeinen eleksakaftori-/tetsakaftori-/ivakaftoriannos otettu vähintään 24 tuntia ja viimeinen ivakaftoriannos vähintään 12 tuntia ennen vähimmäisverenottoa vierailupäivänä.
Poissulkemiskriteerit:
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun
- Tällä hetkellä mukana tutkimustutkimuksessa (mukaan lukien avoimet jatkotutkimukset ja Early Access Programs (EAP) -ohjelmat) aineelle, jolla odotetaan olevan vaikutusta hikikloridiin (katso tutkimussivustolla oleva nykyinen luettelo)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
keskimääräinen muutos hikikloridissa ennen modulaattorihoitoa sen jälkeiseen hoitoon
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
keskimääräinen muutos hikikloridissa ennen modulaattorihoitoa sen jälkeiseen hoitoon
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Edith Zemanick, MD, University of Colorado, Denver
- Päätutkija: Michael Konstan, MD, Case Western Reserve University
- Päätutkija: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, Seattle Children's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. tammikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 10. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. lokakuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHEC-OB-17
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis