Využití stromální vaskulární frakce u roztroušené sklerózy (GARM-MS)

Pokročilá roztroušená skleróza (RS), definovaná jako RS nereagující na léky, což je demyelinizační onemocnění, které se vyznačuje poškozením izolačních obalů nervových buněk v mozku a míše. Toto poškození nebo degenerativní změny narušují schopnost částí nervového systému komunikovat, což má za následek řadu příznaků a symptomů, které zahrnují fyzické a duševní změny.

Příznaky jsou různé a často zahrnují změny zraku, smyslové nepravidelnosti a motorickou koordinaci. RS má několik forem, které vedou k novým symptomům buď v izolovaných atakách (recidivující formy), nebo postupně narůstající symptomy (progresivní formy). Ve většině případů se závažné vedlejší účinky nebo případy nereagující na tradiční léky na RS na trhu neprokázaly jako přijatelné, zcela bezpečné (bez závažných vedlejších účinků) nebo klinicky účinné.

Zatímco příčina není jasná, byly naznačeny mechanismy spojené se ztrátou imunitního systému nebo selháním produkce buněk produkujících myelin. Někteří naznačují genetickou predispozici nebo environmentální faktor, ale přesná příčina ve všech případech nebyla objasněna.

Léky byly vyvinuty, ale zůstávají mírně účinné a mají velké vedlejší účinky a jsou špatně tolerovány. Alternativní léčby, včetně fyzikální terapie a některých kmenových/stromálních terapií, se staly běžnějšími.

Tři hlavní charakteristiky RS jsou: 1). Formace lézí v centrálním nervovém systému (nazývané plaky); 2). Zánět; 3). Destrukce myelinových pochev neuronů. Předpokládá se, že tato demyelinizace stimuluje zánětlivé procesy v důsledku působení skupiny lymfocytů známé na T-buňce, která, jak se zdá, rozpoznává vlastní myelin pacienta jako cizí a pokračuje v jeho atakování (známé jako „autoreaktivní lymfocyty“).

Tradičně se exacerbace často léčí vysokými dávkami intravenózních steroidů, které mohou krátkodobě zmírnit symptomy a neřešit základní příčinu. Současné léky dostupné pro léčbu jsou drahé a zatížené velkými vedlejšími účinky, což velmi ztěžuje jejich použití a poskytuje omezenou naměřenou hodnotu.

S příchodem pohodlného sběru a zpracování tukové tkáně v uzavřených systémech, schopnosti snadno a bezpečně získat významné kmenové/stromální buňky, probíhají studie využití autologních kmenových/stromálních buněk. Tato studie je zaměřena na vyhodnocení bezpečnostního profilu (nežádoucí reakce a závažné nežádoucí reakce) uzavřené injekční stříkačky, mikrokanyly odebírání subdermálních tukových zásob. Tato autologní buněčná skupina byla získána izolací a koncentrací buněk ve stromální vaskulární frakci (SVF) prostřednictvím enzymatického štěpení a nasazena intravaskulárními cestami. Protože jsou tyto buňky velmi malé, existuje názor, že jsou schopny přecházet do mozkových tekutin při defektech hematoencefalické bariéry (BBB) ​​nebo jsou dostatečně malé na to, aby přešly do tekutin CNS (centrálního nervového systému).

Současná dostupnost vysoce komplexního analytického programu bude využita k posouzení změn v lokalizaci, počtu, objemech, demyelinizaci mozkových lézí vyšetřovaných pomocí MRI (s kontrastem a bez něj). To se provádí jako srovnávací analýza v intervalech od základní linie do minimálně 6 měsíců a ročně, jak je k dispozici pro sledování změn centrálního nervového systému (CNS) v průběhu času a koreluje s klinickými progresemi.