- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03461419
Stromaalisen verisuonifraktion käyttö multippeliskleroosissa (GARM-MS)
Sellulaarisen stromaalisen verisuonifraktion käyttö multippeliskleroosissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Pitkälle edennyt multippeliskleroosi (MS), joka määritellään lääkitykseen reagoimattomaksi MS-tautiksi, joka on demyelinisaatiosairaus, jossa hermosolujen eristävät kuoret vaurioituvat aivoissa ja selkäytimessä. Tämä vaurio tai rappeuttavat muutokset häiritsevät hermoston osien kykyä kommunikoida, mikä johtaa erilaisiin merkkeihin ja oireisiin, joihin kuuluu fyysisiä ja henkisiä muutoksia.
Oireet ovat vaihtelevia ja sisältävät usein visuaalisia muutoksia, sensorisia epäsäännöllisyyksiä ja motorista koordinaatiota. MS-taudilla on useita muotoja, jotka johtavat uusiin oireisiin joko yksittäisinä kohtauksina (relapsoituvat muodot) tai asteittain lisääntyvinä oireita (progressiiviset muodot). Useimmissa tapauksissa vakavat sivuvaikutukset tai tapaukset, jotka eivät reagoi markkinoilla oleviin perinteisiin MS-lääkkeisiin, eivät ole osoittautuneet hyväksyttäviksi, täysin turvallisiksi (ilman vakavia sivuvaikutuksia) tai kliinisesti tehokkaiksi.
Vaikka syy ei ole selvä, mekanismeja on ehdotettu liittyvän immuunijärjestelmän menettämiseen tai myeliiniä tuottavien solujen tuotannon epäonnistumiseen. Jotkut ehdottavat geneettistä taipumusta tai ympäristötekijää, mutta tarkkaa syy-yhteyttä ei ole kaikissa tapauksissa selvitetty.
Lääkkeitä on kehitetty, mutta ne ovat edelleen vaatimattoman tehokkaita ja niillä on merkittäviä sivuvaikutuksia ja huonosti siedettyjä. Vaihtoehtoiset hoidot, mukaan lukien fysioterapia ja jotkin varsi-/stromaterapiat, ovat yleistyneet.
MS:n kolme pääpiirrettä ovat: 1). Leesiomuodostelmat keskushermostossa (kutsutaan plakeiksi); 2). Tulehdus; 3). Hermosolujen myeliinivaivojen tuhoutuminen. Tämän demyelinaation uskotaan stimuloivan tulehdusprosesseja, jotka johtuvat T-solussa tunnetun lymfosyyttiryhmän toiminnasta, joka näyttää tunnistavan potilaan oman myeliinin vieraaksi ja hyökkäävän sitä vastaan (tunnetaan "autoreaktiivisina lymfosyyteinä").
Perinteisesti pahenemisvaiheita hoidetaan usein suuriannoksisilla suonensisäisillä steroideilla, jotka voivat lieventää oireita lyhyellä aikavälillä, mutta eivät puutu taustalla olevaan syy-yhteyteen. Nykyiset hoitoon saatavilla olevat lääkkeet ovat kalliita ja täynnä merkittäviä sivuvaikutuksia, mikä tekee niiden käytöstä erittäin vaikeaa ja tuottavat rajallisia mittausarvoja.
Kätevän rasvan talteenoton ja käsittelyn myötä suljetuissa järjestelmissä, kyvyn saada helposti ja turvallisesti merkittäviä kanta-/stroomasoluja, tutkimukset ovat käynnissä autologisten kanta-/stroomasolujen hyödyntämiseksi. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suljetun ruiskun turvallisuusprofiilia (haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset), ihonalaisten rasvakerrostumien kerääminen mikrokanyylilla. Tämä autologinen soluryhmä saatiin eristämällä ja konsentroimalla soluja stromaalisessa vaskulaarisessa fraktiossa (SVF) entsymaattisella digestiolla ja käytetty intravaskulaarisia reittejä pitkin. Koska nämä solut ovat hyvin pieniä, uskotaan, että ne voivat kulkeutua aivonesteisiin veri-aivoesteen (BBB) vioissa tai riittävän pieniä kulkeutuakseen keskushermoston (keskushermoston) nesteisiin.
Äskettäin saatavilla olevaa erittäin monimutkaista analyyttistä ohjelmaa käytetään arvioitaessa muutoksia magneettikuvauksella (kontrastilla ja ilman) tutkittujen aivovaurioiden sijainnissa, lukumäärässä, tilavuuksissa ja demyelinisaatiossa. Tämä tehdään vertailevana analyysinä lähtötilanteesta vähintään 6 kuukauden välein ja vuosittain sen mukaan, mitä on saatavilla keskushermoston (CNS) muutosten seuraamiseksi ajan kuluessa ja korreloimiseksi kliinisen etenemisen kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Hn
-
Roatán, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Yhdysvallat, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoidut keskus- tai ääreishermoston toiminnalliset vauriot eivät todennäköisesti parane nykyisellä hoitotasolla
- Vähintään 6 kuukautta taudin alkamisesta
- Jos tilan nykyisessä lääkehoidossa (lääke tai kirurginen) potilas katsotaan vakaaksi kyseisessä hoidossa, eikä hänellä todennäköisesti ole merkittäviä neurologisten toimintojen vaurioita meneillään olevien hoitojen seurauksena.
- Palveluntarjoajien ja neurologien arvion mukaan AD-cSVF-hoidolla on parannuspotentiaalia, ja heillä on minimaalinen riski toimenpiteestä mahdollisesti aiheutuvista haitoista
- Yli 18-vuotias ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Lääketieteellisesti vakaa ja perusterveydenhuollon lääkärin, neurologin tai laillistetun lääkärin hyväksymä, että potilaan voidaan kohtuudella olettaa joutuvan toimenpiteisiin ilman tunnettua merkittävää riskiä terveydelle
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan on kyettävä riittävään neurologiseen tutkimukseen ja arviointiin patologian dokumentoimiseksi ja kyky tehdä yhteistyötä tutkimuksen kanssa
- Potilaan tulee pystyä ja halukas käymään neurologisissa seurantatutkimuksissa tutkijoiden tai oman neurologinsa kanssa
- Potilaan on kyettävä ja pätevä antamaan tietoinen suostumus osallistumiseen
- Tutkijoiden arvion mukaan potilaalla voi olla lisääntynyt tai merkittävä riski potilaan yleisterveydelle tai neurologisille toiminnoille AD-cSVF-kokoelman keräämisen vuoksi.
- Potilaat, jotka eivät ole lääketieteellisesti vakaat tai jotka saattavat olla merkittävässä vaarassa terveydelleen joutuessaan joihinkin toimenpiteisiin, eivät ole tukikelpoisia
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset eivät saa olla raskaana hoidon aikana, ja heidän on pidättäydyttävä tulemasta raskaaksi 3 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Microcannula Harvest Adipose Stroma
AD-tSVF:n hankinta suljetun ruiskun mikrokanyylin kautta
|
Kertakäyttöisen suljetun ruiskun käyttö mikrokanyyliharvest autologisten rasvakudosstrooman ja kanta-/stromaalisolujen käyttö
|
|
Kokeellinen: Centricyte 1000
Autologinen rasvakudoksesta peräisin oleva stromaalinen vaskulaarinen fraktio (AD-tSVF) entsymaattisen eristyksen/konsentroinnin suljetun järjestelmän avulla solun stromaalisen vaskulaarisen fraktion (cSVF) luomiseksi
|
Centricyte 1000 suljetussa systeemissä stromaalisen verisuonifraktion pilkkominen mikrovaskulaarisuuteen liittyvien kanta-/stromaalisolujen eristämiseksi ja konsentroimiseksi
|
|
Kokeellinen: Steriili normaali suolaliuos IV
CSVF-pelletin uudelleensuspensointi steriiliin normaaliin suolaliuokseen laskimoon
|
Steriili normaali suolaliuossuspensio cSVF 500 cc:n suonensisäiseen annosteluun Sisältää 150 mikronin linjasuodatuksen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla oli haittatapahtumia [Aikakehys: Tulosmittaukset arvioitiin lähtötilanteessa ja tarkistettiin kuuden kuukauden välein keskimäärin 5 vuoden ajanjaksolla]
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL)
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurologisen toiminnan puutteet ennen hoitoa
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
Neurologisen toiminnan puutteet, jotka potilas havaitsi heikentyneeksi ennen hoitoa, arvioitiin.
Esimerkkejä: neurologiset toiminnot voivat sisältää puhetta, tasapainoa, motorisia/sensorisia toimintoja, kuuloa, kävelyä, voimaa, kipua, parestesioita
|
6 kuukauden välein jopa 5 vuoden ajan
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta yleisessä elämänlaadussa (QoL) terveystilakyselyn avulla (Doc-25)
|
6 kuukautta
|
|
Aivovauriot
Aikaikkuna: Vähintään 6 kuukauden väli 5 vuoteen asti
|
PIXYL-ohjelmiston analyysin muutos lähtötason MRI:stä kontrastin kanssa ja ilman; Tämä on objektiivinen standardoitu mittari demyelinaation, plakkien muodostumisen, lukumäärän/tilavuuden muutosten ja kumman tahansa datapisteen pienenemisen tai pahenemisen analysoimiseksi.
Tämä tehdään kuuden kuukauden ja yhden vuoden vähintään, ja mahdollisuus tehdä vuosittain enintään 5 vuoden ajan
|
Vähintään 6 kuukauden väli 5 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Glenn C Terry, MD, GARM International
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GARM-MS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .