Uso della frazione stromale vascolare nella sclerosi multipla (GARM-MS)

Sclerosi multipla avanzata (SM), definita come una SM non reattiva ai farmaci, che è una malattia di demielinizzazione che presenta danni alle coperture isolanti delle cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Questo danno o cambiamenti degenerativi interrompono la capacità di comunicazione di parti del sistema nervoso, determinando una gamma di segni e sintomi che includono cambiamenti fisici e mentali.

I sintomi sono variabili e spesso includono cambiamenti visivi, irregolarità sensoriali e coordinazione motoria. La SM ha diverse forme che provocano nuovi sintomi in attacchi isolati (forme recidivanti) o sintomi in graduale aumento (forme progressive). Nella maggior parte dei casi, gravi effetti collaterali o casi che non rispondono ai tradizionali farmaci per la SM sul mercato, non si sono dimostrati accettabili, totalmente sicuri (senza gravi effetti collaterali) o clinicamente efficaci.

Sebbene la causa non sia chiara, sono stati suggeriti meccanismi di associazione con la perdita del sistema immunitario o l'incapacità di produrre cellule produttrici di mielina. Alcuni suggeriscono una predisposizione genetica o un fattore ambientale, ma l'esatta causalità in tutti i casi non è stata chiarita.

I farmaci sono stati sviluppati, ma rimangono modestamente efficaci e possiedono importanti effetti collaterali e sono scarsamente tollerati. I trattamenti alternativi, tra cui la fisioterapia e alcune terapie staminali/stromali, sono diventati più comuni.

Tre caratteristiche principali della SM sono: 1). Formazioni di lesioni nel sistema nervoso centrale (chiamate placche); 2). Infiammazione; 3). Distruzione delle guaine mieliniche dei neuroni. Si pensa che questa demielinizzazione stimoli i processi infiammatori dovuti all'azione di un gruppo di linfociti noto a cellule T che sembra riconoscere la mielina del paziente come estranea e procede ad attaccarla (noti come "linfociti autoreattivi").

Tradizionalmente, le riacutizzazioni sono spesso trattate con steroidi per via endovenosa ad alte dosi che possono ridurre i sintomi a breve termine, senza affrontare la causa sottostante. Gli attuali farmaci disponibili per il trattamento sono costosi e carichi di importanti effetti collaterali, rendendone l'uso molto difficile e producendo un valore misurato limitato.

Con l'avvento della comoda raccolta e lavorazione adiposa in sistemi chiusi, la capacità di acquisire facilmente e in sicurezza una quantità significativa di cellule staminali/stromali, sono in corso studi per utilizzare cellule staminali/stromali autologhe. Questo studio è finalizzato alla valutazione del profilo di sicurezza (reazioni avverse e reazioni avverse gravi) della siringa chiusa, raccolta microcannula di depositi di grasso sottocutaneo. Questo gruppo di cellule autologhe ottenuto con l'isolamento e la concentrazione di cellule all'interno della frazione vascolare stromale (SVF) tramite digestione enzimatica e distribuito tramite vie intravascolari. Poiché queste cellule sono molto piccole, si ritiene che siano in grado di passare nei fluidi cerebrali nei difetti della barriera ematoencefalica (BBB) ​​o che siano abbastanza piccole da passare nei fluidi del SNC (sistema nervoso centrale).

La recente disponibilità di un programma analitico altamente complesso sarà utilizzato per valutare i cambiamenti nella localizzazione, nel numero, nei volumi, nella demielinizzazione delle lesioni cerebrali esaminate mediante MRI (con e senza mezzo di contrasto). Questa viene eseguita come analisi comparativa a intervalli dal basale al minimo di 6 mesi e annualmente, se disponibile, per il monitoraggio dei cambiamenti del sistema nervoso centrale (SNC) nel tempo e correlati alle progressioni cliniche.