- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03461419
Verwendung der stromalen Gefäßfraktion bei Multipler Sklerose (GARM-MS)
Verwendung der zellulären stromalen vaskulären Fraktion bei Multipler Sklerose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Fortgeschrittene Multiple Sklerose (MS), definiert als nicht auf Medikamente ansprechende MS, bei der es sich um eine Demyelinisierungskrankheit handelt, bei der die isolierenden Hüllen von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark beschädigt werden. Dieser Schaden oder diese degenerativen Veränderungen stören die Kommunikationsfähigkeit von Teilen des Nervensystems, was zu einer Reihe von Anzeichen und Symptomen führt, darunter körperliche und geistige Veränderungen.
Die Symptome sind variabel und umfassen häufig visuelle Veränderungen, sensorische Unregelmäßigkeiten und motorische Koordination. MS hat mehrere Formen, die entweder in isolierten Attacken (schubförmige Formen) oder allmählich zunehmenden Symptomen (progressive Formen) zu neuen Symptomen führen. In den meisten Fällen haben sich schwere Nebenwirkungen oder nicht ansprechende Fälle auf traditionelle MS-Medikamente auf dem Markt als nicht akzeptabel, absolut sicher (ohne schwere Nebenwirkungen) oder klinisch wirksam erwiesen.
Obwohl die Ursache nicht klar ist, wurden Mechanismen vorgeschlagen, die mit dem Verlust des Immunsystems oder dem Versagen der Produktion myelinproduzierender Zellen in Verbindung stehen. Einige schlagen eine genetische Veranlagung oder einen Umweltfaktor vor, aber die genaue Ursache wurde in allen Fällen nicht aufgeklärt.
Es wurden Medikamente entwickelt, die jedoch nach wie vor bescheiden wirksam sind, erhebliche Nebenwirkungen aufweisen und schlecht vertragen werden. Alternative Behandlungen, einschließlich physikalischer Therapie und einiger Stamm-/Stromatherapien, sind üblicher geworden.
Drei Hauptmerkmale von MS sind: 1). Läsionsbildungen im Zentralnervensystem (genannt Plaques); 2). Entzündung; 3). Zerstörung der Myelinscheiden von Neuronen. Es wird angenommen, dass diese Demyelinisierung die Entzündungsprozesse aufgrund der Wirkung einer als T-Zelle bekannten Lymphozytengruppe stimuliert, die das eigene Myelin des Patienten als fremd zu erkennen scheint und fortfährt, es anzugreifen (bekannt als "autoreaktive Lymphozyten").
Üblicherweise werden Exazerbationen häufig mit hochdosierten intravenösen Steroiden behandelt, die zu einer kurzfristigen Verringerung der Symptome führen können, ohne die zugrunde liegende Ursache anzugehen. Gegenwärtig zur Behandlung verfügbare Medikamente sind teuer und mit erheblichen Nebenwirkungen behaftet, was ihre Verwendung sehr schwierig macht und einen begrenzten Messwert liefert.
Mit dem Aufkommen der bequemen Gewinnung und Verarbeitung von Fettgewebe in geschlossenen Systemen, der Möglichkeit, einfach und sicher signifikante Stamm-/Stromazellen zu gewinnen, sind Studien zur Verwendung autologer Stamm-/Stromazellen im Gange. Diese Studie zielt auf die Bewertung des Sicherheitsprofils (Nebenwirkungen und schwerwiegende Nebenwirkungen) der geschlossenen Spritze und Mikrokanülenentnahme subdermaler Fettablagerungen ab. Diese autologe Zellgruppe wird durch Isolierung und Konzentration von Zellen innerhalb der stromalen Gefäßfraktion (SVF) über enzymatischen Verdau erhalten und über intravaskuläre Wege eingesetzt. Da diese Zellen sehr klein sind, wird angenommen, dass sie bei Defekten der Blut-Hirn-Schranke (BBB) in die Gehirnflüssigkeiten gelangen können oder klein genug sind, um in die Flüssigkeiten des ZNS (Zentralnervensystems) zu gelangen.
Die kürzliche Verfügbarkeit eines hochkomplexen Analyseprogramms wird verwendet, um Veränderungen in der Lage, Anzahl, Volumen, Demyelinisierung von Hirnläsionen zu beurteilen, die durch MRI (mit und ohne Kontrastmittel) untersucht werden. Dies erfolgt als vergleichende Analyse in Intervallen von der Baseline bis zu mindestens 6 Monaten und jährlich, sofern verfügbar, um Veränderungen des Zentralnervensystems (ZNS) im Laufe der Zeit zu verfolgen und mit klinischen Progressionen zu korrelieren.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Hn
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Roatán, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
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Montana
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Stevensville, Montana, Vereinigte Staaten, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Dokumentierte funktionelle Schäden am zentralen oder peripheren Nervensystem, die sich mit dem gegenwärtigen Behandlungsstandard wahrscheinlich nicht verbessern werden
- Mindestens 6 Monate nach Beginn des Krankheitsprozesses
- Wenn der Patient unter aktueller medizinischer Therapie (Arzneimittel oder Operation) für die Erkrankung steht, gilt der Patient als stabil unter dieser Behandlung und es ist unwahrscheinlich, dass eine signifikante Umkehrung der damit verbundenen neurologischen Funktionsschädigung als Folge der laufenden Behandlungen auftritt
- Nach Einschätzung von Anbietern und Neurologen besteht bei der AD-cSVF-Behandlung ein Verbesserungspotenzial und es besteht ein minimales Risiko potenzieller Schäden durch das Verfahren
- Über 18 Jahre alt und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
- Medizinisch stabil und vom Hausarzt, Neurologen oder zugelassenen Arzt freigegeben, dass davon ausgegangen werden kann, dass sich der Patient Verfahren ohne bekannte erhebliche Gesundheitsrisiken unterziehen muss
Ausschlusskriterien:
- Der Patient muss in der Lage sein, sich einer angemessenen neurologischen Untersuchung und Beurteilung zu unterziehen, um die Pathologie und die Fähigkeit zur Mitarbeit bei der Untersuchung zu dokumentieren
- Der Patient muss in der Lage und willens sein, sich neurologischen Nachsorgeuntersuchungen mit Ermittlern oder seinen eigenen Neurologen zu unterziehen
- Der Patient muss in der Lage und kompetent sein, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen
- Nach Einschätzung der Prüfärzte besteht für den Patienten möglicherweise ein erhöhtes oder erhebliches Risiko einer Schädigung der allgemeinen Gesundheit oder der neurologischen Funktionen des Patienten für die Sammlung der AD-cSVF-Sammlung
- Patienten, die medizinisch nicht stabil sind oder bei denen ein erhebliches Gesundheitsrisiko besteht, wenn sie sich einem oder allen Verfahren unterziehen, sind von der Teilnahme ausgeschlossen
- Frauen im gebärfähigen Alter dürfen zum Zeitpunkt der Behandlung nicht schwanger sein und sollten 3 Monate nach der Behandlung nicht schwanger werden
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Mikrokanülenernte Fettstroma
Erfassung von AD-tSVF über Mikrokanüle mit geschlossener Spritze
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Verwendung von Einweg-Mikrokanülen mit geschlossener Spritze Gewinnung autologer adipöser Stroma- und Stamm-/Stromazellen
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Experimental: Centricyte 1000
Aus autologem Fettgewebe gewonnene stromale Gefäßfraktion (AD-tSVF) über ein geschlossenes System zur enzymatischen Isolierung/Konzentration zur Erzeugung einer zellulären stromalen Gefäßfraktion (cSVF)
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Centricyte 1000 geschlossener Systemverdau der Stromagefäßfraktion zur Isolierung und Konzentration von Stamm-/Stromazellen, die mit Mikrogefäßen in Verbindung stehen
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Experimental: Sterile normale Kochsalzlösung IV
Resuspension von cSVF-Pellets in steriler normaler intravenöser Kochsalzlösung
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Sterile Suspension normaler Kochsalzlösung cSVF in 500 cc zur intravenösen Verabreichung Einschließlich 150-Mikron-Inline-Filtration
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen [Zeitrahmen: Ergebnismessungen zu Studienbeginn bewertet und in 6-Monats-Intervallen für einen durchschnittlichen Zeitraum von 5 Jahren überprüft]
Zeitfenster: 6-Monats-Intervalle für bis zu 5 Jahre
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Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL)
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6-Monats-Intervalle für bis zu 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Defizite der neurologischen Funktion vor der Behandlung
Zeitfenster: 6-Monats-Intervalle für bis zu 5 Jahre
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Defizite der neurologischen Funktion, die vom Patienten vor der Bewertung der Behandlung als beeinträchtigt identifiziert wurden.
Beispiele: Neurologische Funktion kann Sprache, Gleichgewicht, motorische/sensorische Aktionen, Hören, Gang, Kraft, Schmerz, Parästhesien umfassen
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6-Monats-Intervalle für bis zu 5 Jahre
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Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate
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Änderung der allgemeinen Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Gesundheitsstatus-Fragebogens (Doc-25)
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6 Monate
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Hirnläsionen
Zeitfenster: Intervall von mindestens 6 Monaten für bis zu 5 Jahre
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Änderung der PIXYL-Softwareanalyse gegenüber der Ausgangs-MRT mit und ohne Kontrastmittel; Dies ist eine objektive standardisierte Metrik zur Analyse von Demyelinisierung, Plaquebildung, Änderungen von Anzahl/Volumen und Verringerung oder Verschlechterung eines jeden Datenpunkts.
Dies erfolgt nach mindestens sechs Monaten und einem Jahr mit der Option, dies jährlich für bis zu 5 Jahre zu tun
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Intervall von mindestens 6 Monaten für bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Glenn C Terry, MD, GARM International
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GARM-MS
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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