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다발성 경화증에서 기질 혈관 분획의 사용 (GARM-MS)

2022년 8월 1일 업데이트: Robert W. Alexander, MD, FICS, Healeon Medical Inc

다발성 경화증에서 세포질 기질 혈관 분획의 사용

연구의 목적은 정상 식염수에 현탁되고 삶의 질의 혈관 내 시스템과 문서화된 진행성 근육 경화증(MS)의 변경을 통해 전달되는 자가 지방 유래 세포 간질 혈관 분획(AD-cSVF) 사용의 안전성과 효능을 결정하는 것입니다. 다능성 줄기/간질 세포와 비다능성 세포 요소를 포함하는 이종 세포 집단은 면역 조절/염증 조절 특성을 가질 수 있는 것으로 여겨집니다. 질병 진행 및 삶의 질 변화에 대한 검사는 정교한 수학적 편향되지 않은 MRI 분석으로 평가됩니다.

연구 개요

상세 설명

비약물 반응성 MS로 정의되는 진행성 다발성 경화증(MS)은 뇌와 척수에 있는 신경 세포의 단열 커버가 손상되는 탈수초 질환입니다. 이러한 손상 또는 퇴행성 변화는 신경계 부분의 의사소통 능력을 방해하여 신체적, 정신적 변화를 포함하는 다양한 징후와 증상을 초래합니다.

증상은 다양하며 종종 시각적 변화, 감각 이상, 운동 협응을 포함합니다. MS는 고립된 발작(재발성 형태) 또는 점차적으로 증가하는 증상(진행성 형태)에서 새로운 증상을 초래하는 여러 형태를 가지고 있습니다. 대부분의 경우, 시장에 나와 있는 전통적인 MS 약물에 대한 심각한 부작용 또는 무반응 사례는 허용 가능하거나 완전히 안전하거나(심각한 부작용 없이) 임상적으로 효과적인 것으로 입증되지 않았습니다.

원인은 명확하지 않지만, 기전은 면역 체계의 상실 또는 미엘린 생성 세포 생산 실패와 관련이 있는 것으로 제안되었습니다. 일부는 유전적 소인이나 환경적 요인을 시사하지만, 모든 경우의 정확한 인과관계는 밝혀지지 않았습니다.

약물이 개발되었지만 여전히 효과가 미미하고 주요 부작용이 있으며 내약성이 떨어집니다. 물리 치료 및 일부 줄기/기질 치료를 포함한 대체 치료가 더욱 보편화되었습니다.

MS의 세 가지 주요 특징은 다음과 같습니다. 1). 중추 신경계의 병변 형성(플라크라고 함); 2). 염증; 삼). 뉴런의 말이집 파괴. 이 탈수초는 환자 자신의 미엘린을 이물질로 인식하고 공격을 진행하는 것으로 보이는 T 세포에서 알려진 림프구 그룹("자가 반응성 림프구"로 알려짐)의 작용으로 인해 염증 과정을 자극하는 것으로 생각됩니다.

전통적으로 악화는 근본적인 원인을 다루지 않고 증상을 단기간 감소시킬 수 있는 고용량 정맥 스테로이드로 치료하는 경우가 많습니다. 치료에 사용할 수 있는 현재 약물은 비싸고 주요 부작용이 있어 사용이 매우 어렵고 측정값이 제한적입니다.

폐쇄형 시스템에서 편리한 지방 수확 및 처리, 줄기/기질 세포의 상당 부분을 쉽고 안전하게 획득할 수 있는 능력의 출현으로 자가 줄기/기질 세포를 활용하는 연구가 진행되고 있습니다. 이 연구는 폐쇄형 주사기, 피하 지방 침착물의 마이크로캐뉼러 채취의 안전성 프로파일(부작용 및 중증 부작용)을 평가하는 것을 목적으로 합니다. 이 자가 세포군은 효소 소화를 통해 간질 혈관 분획(SVF) 내의 세포를 분리 및 농축하여 얻었고 혈관 내 경로를 통해 배치되었습니다. 이 세포는 매우 작기 때문에 혈액 뇌 장벽(BBB)의 결함으로 뇌액으로 통과할 수 있거나 CNS(중추 신경계)의 유체로 통과할 만큼 충분히 작다는 믿음이 있습니다.

매우 복잡한 분석 프로그램의 최근 가용성은 위치, 수, 부피, MRI로 검사한 뇌 병변의 탈수초화(대조 유무에 관계없이)의 변화를 평가하는 데 사용될 것입니다. 이는 기준선에서 최소 6개월의 간격으로 비교 분석으로 수행되며, 시간 경과에 따른 중추신경계(CNS) 변화를 추적하고 임상 진행과 연관되는 경우 매년 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

100

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Montana
      • Stevensville, Montana, 미국, 59870
        • Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
    • Hn
      • Roatan, Hn, 온두라스, Honduras
        • Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 중추 또는 말초 신경계에 대한 문서화된 기능적 손상이 현재 표준 치료로는 개선되지 않을 것임
  • 발병 후 최소 6개월
  • 상태에 대한 현재 약물 치료(약물 또는 수술)를 받고 있는 경우, 환자는 해당 치료가 안정적이고 진행 중인 치료의 결과로 관련 신경 기능 손상이 크게 역전될 가능성이 없는 것으로 간주합니다.
  • 제공자와 신경과 전문의의 평가에 따르면 AD-cSVF 치료로 개선 가능성이 있으며 절차로 인한 잠재적 위험이 최소화됩니다.
  • 18세 이상이며 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 의학적으로 안정적이며 주치의, 신경과 전문의 또는 면허가 있는 개업의에 의해 환자가 건강에 대한 심각한 위험 없이 시술을 받을 것으로 합리적으로 기대된다고 느낀다는 것을 확인했습니다.

제외 기준:

  • 환자는 병리를 문서화하기 위한 적절한 신경학적 검사 및 평가와 검사에 협조할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
  • 환자는 조사자 또는 자신의 신경과 전문의와 함께 후속 신경학적 검사를 받을 수 있고 의향이 있어야 합니다.
  • 환자는 참여에 대한 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
  • 조사자의 추정에 따르면, 환자는 AD-cSVF 수집을 위해 환자의 일반 건강 또는 신경학적 기능에 해를 끼칠 위험이 증가하거나 상당한 위험에 처할 수 있습니다.
  • 의학적으로 안정적이지 않거나 모든 절차를 거치는 동안 건강에 심각한 위험이 있을 수 있는 환자는 자격이 없습니다.
  • 가임기 여성은 치료 당시 임신 중이 아니어야 하며, 치료 후 3개월 동안은 임신을 삼가야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Microcannula 수확 지방 간질
닫힌 주사기 마이크로캐뉼러를 통한 AD-tSVF 획득
일회용 폐쇄형 주사기 Microcannula 수확 자가 지방 간질 및 줄기/간질 세포 사용
실험적: 센트리사이트 1000
세포 간질 혈관 분획(cSVF)을 생성하기 위해 효소 분리/농축 폐쇄 시스템을 통한 자가 지방 유래 조직 간질 혈관 분획(AD-tSVF)
미세혈관과 관련된 줄기/기질 세포를 분리 및 농축하기 위한 간질 혈관 분획의 Centricyte 1000 폐쇄 시스템 분해
실험적: 멸균 생리 식염수 IV
멸균 생리 식염수 정맥 전달에서 cSVF 펠릿의 재부유
150 미크론 인라인 여과를 포함하는 정맥 전달을 위한 500 cc의 멸균 생리 식염수 현탁액 cSVF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수 [기간: 기준선에서 평가되고 평균 5년 기간 동안 6개월 간격으로 검토된 결과 측정]
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
일상 생활 활동(ADL)
6개월 간격으로 최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 전 신경학적 기능의 결함
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
치료 평가 전에 손상된 것으로 환자가 식별한 신경학적 기능의 결손. 예: 신경학적 기능에는 언어, 균형, 운동/감각 활동, 청력, 보행, 근력, 통증, 감각 이상 등이 포함될 수 있습니다.
6개월 간격으로 최대 5년
삶의 질
기간: 6개월
건강 상태 설문지를 사용한 일반적인 삶의 질(QoL)의 기준선 대비 변화(Doc-25)
6개월
뇌 병변
기간: 최소 6개월 간격으로 최대 5년
PIXYL 소프트웨어 분석은 대비가 있거나 없는 기준선 MRI에서 변경됩니다. 이것은 탈수초화, 플라크 형성, 수/부피의 변화 및 두 데이터 포인트의 감소 또는 악화 분석을 위한 객관적이고 표준화된 메트릭입니다. 이 작업은 최소 6개월 및 1년 단위로 수행되며 최대 5년 동안 매년 수행할 수 있는 옵션이 있습니다.
최소 6개월 간격으로 최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Glenn C Terry, MD, GARM International

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 8월 1일

기본 완료 (예상)

2024년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2024년 12월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 8월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

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다발성 경화증에 대한 임상 시험

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