Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A stromális vaszkuláris frakció alkalmazása sclerosis multiplexben (GARM-MS)

2022. augusztus 1. frissítette: Robert W. Alexander, MD, FICS, Healeon Medical Inc

A celluláris stromális vaszkuláris frakció alkalmazása sclerosis multiplexben

A vizsgálat célja a normál sóoldatban szuszpendált és az intravaszkuláris rendszeren keresztül bejuttatott autológ zsírból származó celluláris stroma vascularis frakció (AD-cSVF) biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása az életminőség és a dokumentált fejlett izomszklerózis (MS) megváltoztatása érdekében. Úgy gondolják, hogy a heterogén sejtpopuláció, amely multipotens ős-/strómasejteket és nem multipotens sejtelemeket tartalmaz, képes immunmoduláló/gyulladás moduláló tulajdonságokra. A betegség progressziójának és az életminőség változásainak vizsgálatát kifinomult matematikai, torzításmentes MRI analízissel értékeljük.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Az előrehaladott szklerózis multiplex (MS), amelyet nem gyógyszerre reagáló SM-ként határoznak meg, amely egy demyelinizációs betegség, amely az agyban és a gerincvelőben lévő idegsejtek szigetelő borításának károsodásával jár. Ez a károsodás vagy degeneratív elváltozás megzavarja az idegrendszer egyes részeinek kommunikációs képességét, ami számos jelet és tünetet eredményez, beleértve a fizikai és mentális változásokat.

A tünetek változóak, és gyakran látási változásokat, érzékszervi rendellenességeket és mozgáskoordinációt tartalmaznak. Az SM-nek számos formája van, amelyek új tüneteket okoznak, akár elszigetelt rohamokban (relapszusos formák), akár fokozatosan növekvő tünetekben (progresszív formák). A legtöbb esetben a piacon lévő hagyományos SM-gyógyszerek súlyos mellékhatásai vagy nem reagáló esetei nem bizonyultak elfogadhatónak, teljesen biztonságosnak (súlyos mellékhatások nélkül) vagy klinikailag hatékonynak.

Bár az ok nem tisztázott, a mechanizmusok összefüggésbe hozhatók az immunrendszer elvesztésével vagy a mielintermelő sejtek termelésének kudarcával. Vannak, akik genetikai hajlamra vagy környezeti tényezőre utalnak, de a pontos ok-okozati összefüggést nem minden esetben sikerült tisztázni.

Gyógyszereket fejlesztettek ki, de továbbra is mérsékelten hatékonyak, jelentős mellékhatásokkal és rosszul tolerálhatóak. Az alternatív kezelések, beleértve a fizikoterápiát és néhány szár-/strómaterápiát, egyre gyakoribbá váltak.

Az SM három fő jellemzője: 1). Elváltozások a központi idegrendszerben (plakkoknak nevezik); 2). Gyulladás; 3). A neuronok mielinhüvelyének pusztulása. Úgy gondolják, hogy ez a demielinizáció serkenti a gyulladásos folyamatokat a T-sejtben ismert limfocitacsoport működése miatt, amely úgy tűnik, hogy felismeri a páciens saját mielinjét idegenként, és megtámadja azt ("autoreaktív limfocitákként" ismert).

Hagyományosan az exacerbációt gyakran nagy dózisú intravénás szteroidokkal kezelik, amelyek rövid távon csökkenthetik a tüneteket, és nem kezelik a kiváltó okot. A kezelésre jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek drágák és jelentős mellékhatásokkal teli, ami nagyon megnehezíti használatukat és korlátozott mért értéket produkál.

A kényelmes zsírgyűjtés és zárt rendszerekben történő feldolgozás megjelenésével, valamint a jelentős ős-/strómasejtek könnyű és biztonságos megszerzésének lehetőségével, kutatások folynak az autológ ős-/strómasejtek hasznosítására. Ez a vizsgálat célja a zárt fecskendő biztonsági profiljának (mellékhatások és súlyos mellékhatások) értékelése, a bőr alatti zsírlerakódások mikrokanül segítségével történő begyűjtése. Ezt az autológ sejtcsoportot a sejtek izolálásával és koncentrálásával a stromális vaszkuláris frakcióban (SVF) nyertük enzimatikus emésztéssel, és intravaszkuláris úton juttattuk be. Mivel ezek a sejtek nagyon kicsik, úgy vélik, hogy a vér-agy gát (BBB) ​​hibáiban képesek átjutni az agyfolyadékokba, vagy elég kicsik ahhoz, hogy a központi idegrendszer (központi idegrendszer) folyadékaiba bejussanak.

A közelmúltban rendelkezésre álló rendkívül összetett analitikai program az MRI-vel (kontraszttal és anélkül) vizsgált agyi elváltozások helyének, számának, térfogatának és demyelinizációjának változásainak felmérésére szolgál majd. Ezt összehasonlító elemzésként végzik el a kiindulási értéktől legalább 6 hónapos időközönként, és évente, amennyire rendelkezésre áll, a központi idegrendszer (CNS) időbeli változásainak nyomon követésére és a klinikai progresszióval korrelálva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

100

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Montana
      • Stevensville, Montana, Egyesült Államok, 59870
        • Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
    • Hn
      • Roatan, Hn, Honduras, Honduras
        • Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A központi vagy perifériás idegrendszer dokumentált funkcionális károsodása valószínűleg nem javul a jelenlegi színvonalú ellátás mellett
  • Legalább 6 hónappal a betegség kezdete után
  • Ha az állapot jelenlegi orvosi (gyógyszeres vagy sebészeti) terápiája során a beteg stabilnak tekinthető az adott kezelés során, és nem valószínű, hogy a folyamatban lévő kezelések következtében jelentős mértékben visszafordítja a kapcsolódó neurológiai funkciók károsodását.
  • A szolgáltatók és a neurológusok becslése szerint az AD-cSVF-kezeléssel javítani lehet, és minimális a kockázata annak, hogy az eljárás károsíthatja őket.
  • 18 évesnél idősebb, és képes tájékozott beleegyezést adni
  • Orvosilag stabil, és az alapellátó orvos, neurológus vagy engedéllyel rendelkező orvos jóváhagyta, hogy a betegtől ésszerűen elvárható, hogy olyan eljárásokon menjenek keresztül, amelyek nem ismertek jelentős egészségügyi kockázatot.

Kizárási kritériumok:

  • A betegnek képesnek kell lennie a megfelelő neurológiai vizsgálatra és értékelésre a patológia dokumentálására, valamint a vizsgálattal való együttműködésre
  • A betegnek képesnek és hajlandónak kell lennie arra, hogy neurológiai vizsgálatokon vegyen részt a vizsgálókkal vagy saját neurológusával
  • A betegnek képesnek és kompetensnek kell lennie ahhoz, hogy beleegyezését adja a részvételhez
  • A vizsgálók becslése szerint a páciens fokozott vagy jelentős kockázattal járhat a beteg általános egészségi állapotában vagy neurológiai funkcióiban az AD-cSVF gyűjtemény gyűjtése során.
  • Azok a betegek, akik orvosilag nem stabilak, vagy akik jelentős kockázatot jelenthetnek egészségükre, és bármilyen eljáráson esnek át, nem jogosultak
  • Fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek a kezelés idején, és a kezelést követő 3 hónapig tartózkodniuk kell a teherbeeséstől.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Microcannula Harvest Zsíros Stroma
AD-tSVF beszerzése zárt fecskendős mikrokanülön keresztül
Eldobható, zárt fecskendős mikrokanül betakarítás autológ zsírszövet stróma és ős-/stromasejtek használata
Kísérleti: Centricite 1000
Autológ zsírszövetből származó stromális vaszkuláris frakció (AD-tSVF) enzimatikus izolálási/koncentrációs zárt rendszeren keresztül a celluláris stromális vaszkuláris frakció (cSVF) létrehozása érdekében
Centricyte 1000 zárt rendszerű emésztés a stromális vaszkuláris frakcióban a mikrovaszkulatúrával kapcsolatos ős-/strómasejtek izolálására és koncentrálására
Kísérleti: Steril normál sóoldat IV
A cSVF pellet újraszuszpendálása steril normál sóoldatban, intravénás adagolásban
Steril normál sóoldat szuszpenzió cSVF 500 cm3-ben intravénás beadáshoz, 150 mikronos soros szűréssel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma [Időkeret: A kiinduláskor értékelt és 6 hónapos időközönként felülvizsgált eredménymérések átlagosan 5 éves időtartamra]
Időkeret: 6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
A mindennapi élet tevékenységei (ADL)
6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurológiai működés hiányosságai a kezelés előtt
Időkeret: 6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
A neurológiai funkciók hiányosságait, amelyeket a beteg a kezelés előtt károsodottként azonosított. Példák: a neurológiai funkciók magukban foglalhatják a beszédet, az egyensúlyt, a motoros/érzékszervi tevékenységeket, a hallást, a járást, az erőt, a fájdalmat, a paresztéziákat
6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
Életminőség
Időkeret: 6 hónap
Változás az alapvonalhoz képest az általános életminőségben (QoL) az egészségi állapot kérdőív segítségével (Doc-25)
6 hónap
Agyi elváltozások
Időkeret: 6 hónapos intervallum minimum 5 évig
A PIXYL szoftverelemzés változása az alapvonal MRI-hez képest kontraszttal és anélkül; Ez egy objektív szabványos mérőszám a demyelinizáció, a plakkképződés, a szám/térfogat változásának és bármelyik adatpont csökkenésének vagy romlásának elemzéséhez. Ez legalább hat hónapos és egy éves időtartamban megtörténik, és évente akár 5 évig is megtehető
6 hónapos intervallum minimum 5 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Glenn C Terry, MD, GARM International

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. december 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 1.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex

3
Iratkozz fel