- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03461419
A stromális vaszkuláris frakció alkalmazása sclerosis multiplexben (GARM-MS)
A celluláris stromális vaszkuláris frakció alkalmazása sclerosis multiplexben
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Az előrehaladott szklerózis multiplex (MS), amelyet nem gyógyszerre reagáló SM-ként határoznak meg, amely egy demyelinizációs betegség, amely az agyban és a gerincvelőben lévő idegsejtek szigetelő borításának károsodásával jár. Ez a károsodás vagy degeneratív elváltozás megzavarja az idegrendszer egyes részeinek kommunikációs képességét, ami számos jelet és tünetet eredményez, beleértve a fizikai és mentális változásokat.
A tünetek változóak, és gyakran látási változásokat, érzékszervi rendellenességeket és mozgáskoordinációt tartalmaznak. Az SM-nek számos formája van, amelyek új tüneteket okoznak, akár elszigetelt rohamokban (relapszusos formák), akár fokozatosan növekvő tünetekben (progresszív formák). A legtöbb esetben a piacon lévő hagyományos SM-gyógyszerek súlyos mellékhatásai vagy nem reagáló esetei nem bizonyultak elfogadhatónak, teljesen biztonságosnak (súlyos mellékhatások nélkül) vagy klinikailag hatékonynak.
Bár az ok nem tisztázott, a mechanizmusok összefüggésbe hozhatók az immunrendszer elvesztésével vagy a mielintermelő sejtek termelésének kudarcával. Vannak, akik genetikai hajlamra vagy környezeti tényezőre utalnak, de a pontos ok-okozati összefüggést nem minden esetben sikerült tisztázni.
Gyógyszereket fejlesztettek ki, de továbbra is mérsékelten hatékonyak, jelentős mellékhatásokkal és rosszul tolerálhatóak. Az alternatív kezelések, beleértve a fizikoterápiát és néhány szár-/strómaterápiát, egyre gyakoribbá váltak.
Az SM három fő jellemzője: 1). Elváltozások a központi idegrendszerben (plakkoknak nevezik); 2). Gyulladás; 3). A neuronok mielinhüvelyének pusztulása. Úgy gondolják, hogy ez a demielinizáció serkenti a gyulladásos folyamatokat a T-sejtben ismert limfocitacsoport működése miatt, amely úgy tűnik, hogy felismeri a páciens saját mielinjét idegenként, és megtámadja azt ("autoreaktív limfocitákként" ismert).
Hagyományosan az exacerbációt gyakran nagy dózisú intravénás szteroidokkal kezelik, amelyek rövid távon csökkenthetik a tüneteket, és nem kezelik a kiváltó okot. A kezelésre jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek drágák és jelentős mellékhatásokkal teli, ami nagyon megnehezíti használatukat és korlátozott mért értéket produkál.
A kényelmes zsírgyűjtés és zárt rendszerekben történő feldolgozás megjelenésével, valamint a jelentős ős-/strómasejtek könnyű és biztonságos megszerzésének lehetőségével, kutatások folynak az autológ ős-/strómasejtek hasznosítására. Ez a vizsgálat célja a zárt fecskendő biztonsági profiljának (mellékhatások és súlyos mellékhatások) értékelése, a bőr alatti zsírlerakódások mikrokanül segítségével történő begyűjtése. Ezt az autológ sejtcsoportot a sejtek izolálásával és koncentrálásával a stromális vaszkuláris frakcióban (SVF) nyertük enzimatikus emésztéssel, és intravaszkuláris úton juttattuk be. Mivel ezek a sejtek nagyon kicsik, úgy vélik, hogy a vér-agy gát (BBB) hibáiban képesek átjutni az agyfolyadékokba, vagy elég kicsik ahhoz, hogy a központi idegrendszer (központi idegrendszer) folyadékaiba bejussanak.
A közelmúltban rendelkezésre álló rendkívül összetett analitikai program az MRI-vel (kontraszttal és anélkül) vizsgált agyi elváltozások helyének, számának, térfogatának és demyelinizációjának változásainak felmérésére szolgál majd. Ezt összehasonlító elemzésként végzik el a kiindulási értéktől legalább 6 hónapos időközönként, és évente, amennyire rendelkezésre áll, a központi idegrendszer (CNS) időbeli változásainak nyomon követésére és a klinikai progresszióval korrelálva.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Egyesült Államok, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
-
-
-
-
Hn
-
Roatan, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A központi vagy perifériás idegrendszer dokumentált funkcionális károsodása valószínűleg nem javul a jelenlegi színvonalú ellátás mellett
- Legalább 6 hónappal a betegség kezdete után
- Ha az állapot jelenlegi orvosi (gyógyszeres vagy sebészeti) terápiája során a beteg stabilnak tekinthető az adott kezelés során, és nem valószínű, hogy a folyamatban lévő kezelések következtében jelentős mértékben visszafordítja a kapcsolódó neurológiai funkciók károsodását.
- A szolgáltatók és a neurológusok becslése szerint az AD-cSVF-kezeléssel javítani lehet, és minimális a kockázata annak, hogy az eljárás károsíthatja őket.
- 18 évesnél idősebb, és képes tájékozott beleegyezést adni
- Orvosilag stabil, és az alapellátó orvos, neurológus vagy engedéllyel rendelkező orvos jóváhagyta, hogy a betegtől ésszerűen elvárható, hogy olyan eljárásokon menjenek keresztül, amelyek nem ismertek jelentős egészségügyi kockázatot.
Kizárási kritériumok:
- A betegnek képesnek kell lennie a megfelelő neurológiai vizsgálatra és értékelésre a patológia dokumentálására, valamint a vizsgálattal való együttműködésre
- A betegnek képesnek és hajlandónak kell lennie arra, hogy neurológiai vizsgálatokon vegyen részt a vizsgálókkal vagy saját neurológusával
- A betegnek képesnek és kompetensnek kell lennie ahhoz, hogy beleegyezését adja a részvételhez
- A vizsgálók becslése szerint a páciens fokozott vagy jelentős kockázattal járhat a beteg általános egészségi állapotában vagy neurológiai funkcióiban az AD-cSVF gyűjtemény gyűjtése során.
- Azok a betegek, akik orvosilag nem stabilak, vagy akik jelentős kockázatot jelenthetnek egészségükre, és bármilyen eljáráson esnek át, nem jogosultak
- Fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek a kezelés idején, és a kezelést követő 3 hónapig tartózkodniuk kell a teherbeeséstől.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Microcannula Harvest Zsíros Stroma
AD-tSVF beszerzése zárt fecskendős mikrokanülön keresztül
|
Eldobható, zárt fecskendős mikrokanül betakarítás autológ zsírszövet stróma és ős-/stromasejtek használata
|
Kísérleti: Centricite 1000
Autológ zsírszövetből származó stromális vaszkuláris frakció (AD-tSVF) enzimatikus izolálási/koncentrációs zárt rendszeren keresztül a celluláris stromális vaszkuláris frakció (cSVF) létrehozása érdekében
|
Centricyte 1000 zárt rendszerű emésztés a stromális vaszkuláris frakcióban a mikrovaszkulatúrával kapcsolatos ős-/strómasejtek izolálására és koncentrálására
|
Kísérleti: Steril normál sóoldat IV
A cSVF pellet újraszuszpendálása steril normál sóoldatban, intravénás adagolásban
|
Steril normál sóoldat szuszpenzió cSVF 500 cm3-ben intravénás beadáshoz, 150 mikronos soros szűréssel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma [Időkeret: A kiinduláskor értékelt és 6 hónapos időközönként felülvizsgált eredménymérések átlagosan 5 éves időtartamra]
Időkeret: 6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
|
A mindennapi élet tevékenységei (ADL)
|
6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A neurológiai működés hiányosságai a kezelés előtt
Időkeret: 6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
|
A neurológiai funkciók hiányosságait, amelyeket a beteg a kezelés előtt károsodottként azonosított.
Példák: a neurológiai funkciók magukban foglalhatják a beszédet, az egyensúlyt, a motoros/érzékszervi tevékenységeket, a hallást, a járást, az erőt, a fájdalmat, a paresztéziákat
|
6 hónapos időközönként legfeljebb 5 évig
|
Életminőség
Időkeret: 6 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest az általános életminőségben (QoL) az egészségi állapot kérdőív segítségével (Doc-25)
|
6 hónap
|
Agyi elváltozások
Időkeret: 6 hónapos intervallum minimum 5 évig
|
A PIXYL szoftverelemzés változása az alapvonal MRI-hez képest kontraszttal és anélkül; Ez egy objektív szabványos mérőszám a demyelinizáció, a plakkképződés, a szám/térfogat változásának és bármelyik adatpont csökkenésének vagy romlásának elemzéséhez.
Ez legalább hat hónapos és egy éves időtartamban megtörténik, és évente akár 5 évig is megtehető
|
6 hónapos intervallum minimum 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Glenn C Terry, MD, GARM International
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GARM-MS
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex
-
University of California, San FranciscoUnited States Department of DefenseToborzásSclerosis multiplex, krónikus progresszív | Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Sclerosis multiplex (MS) | Sclerosis multiplex Relapszus | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszív | Sclerosis multiplex agyi elváltozás | Jóindulatú sclerosis multiplexEgyesült Államok
-
BiogenBefejezveSclerosis multiplex | Relapszus-remittáló szklerózis multiplex | Másodlagos progresszív szklerózis multiplex | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszív | Sclerosis multiplex, Remittens ProgresszívJapán
-
Genentech, Inc.BefejezveSclerosis multiplex, elsődlegesen progresszív | Kiújuló sclerosis multiplexEgyesült Államok, Németország, Kanada, Svédország
-
Johns Hopkins UniversityUnited States Department of DefenseBefejezveSclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Szklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszívEgyesült Államok
-
Johns Hopkins UniversityBefejezveSclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Szklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszívEgyesült Államok
-
University of LouisvilleBayer Healthcare Pharmaceuticals, Inc./Bayer Schering PharmaBefejezveSzklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, Relapszus-remittálóEgyesült Államok
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBefejezveSclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Szklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszívFranciaország
-
Association de Recherche Bibliographique pour les...Centre Hospitalier Universitaire de Nice; Centre Hospitalier Princesse GraceBefejezveEgészséges | Klinikailag izolált szindróma | Sclerosis multiplex (MS) | Radiológiailag izolált szindróma | Sclerosis multiplex (MS) kiújuló remittáló | Sclerosis multiplex (MS) elsődlegesen progresszív | Szklerózis multiplex (MS) másodlagosan progresszívMonaco
-
LAPIX Therapeutics Inc.ToborzásSclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Szklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszívEgyesült Államok
-
University of ReginaUniversity of Saskatchewan; Saskatchewan Health Research Foundation; First Steps Wellness...ToborzásSclerosis multiplex | Sclerosis multiplex, krónikus progresszív | Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló | Szklerózis multiplex, másodlagosan progresszív | Sclerosis multiplex, elsődlegesen progresszívKanada