- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03461419
Anvendelse af stromal vaskulær fraktion ved multipel sklerose (GARM-MS)
Anvendelse af cellulær stromal vaskulær fraktion ved multipel sklerose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Avanceret multipel sklerose (MS), defineret som en ikke-medicinsk responsiv MS, som er en demyeliniseringssygdom, som har skader på isolerende dæksler af nerveceller i hjernen og rygmarven. Denne skade eller degenerative ændringer forstyrrer dele af nervesystemets evne til at kommunikere, hvilket resulterer i en række tegn og symptomer, som omfatter fysiske og mentale ændringer.
Symptomerne er variable og omfatter ofte visuelle ændringer, sensoriske uregelmæssigheder og motorisk koordination. MS har flere former, som resulterer i nye symptomer i enten isolerede anfald (tilbagefaldende former) eller gradvist stigende symptomer (progressive former). I de fleste tilfælde har alvorlige bivirkninger eller ikke-reagerende tilfælde på traditionel MS-medicin på markedet ikke vist sig at være acceptabel, fuldstændig sikker (uden alvorlige bivirkninger) eller klinisk effektiv.
Selvom årsagen ikke er klar, er mekanismer blevet foreslået sammenhæng med tab af immunsystemet eller manglende produktion af myelin-producerende celler. Nogle antyder en genetisk disposition eller miljøfaktor, men den nøjagtige årsagssammenhæng er i alle tilfælde ikke blevet belyst.
Medicin er blevet udviklet, men forbliver beskedent effektivt og har store bivirkninger og tolereres dårligt. Alternative behandlinger, herunder fysioterapi og nogle stam-/stromale terapier er blevet mere almindelige.
Tre hovedkarakteristika ved MS er: 1). Læsionsformationer i centralnervesystemet (kaldet Plaques); 2). Betændelse; 3). Ødelæggelse af myelinskeder af neuroner. Denne demyelinisering menes at stimulere de inflammatoriske processer på grund af virkningen af en lymfocytgruppe kendt ved T-cellen, som ser ud til at genkende patientens eget myelin som fremmed og fortsætter med at angribe det (kendt som "autoreaktive lymfocytter").
Traditionelt behandles eksacerbationer ofte med høje doser intravenøse steroider, som kan være en kortvarig reduktion af symptomer, uden at tage fat på den underliggende årsag. Nuværende medikamenter, der er tilgængelige til behandling, er dyre og fyldt med store bivirkninger, hvilket gør deres brug meget vanskelig og producerer begrænset målt værdi.
Med fremkomsten af bekvem fedthøst og -behandling i lukkede systemer, evnen til nemt og sikkert at erhverve betydelige stam-/stromale celler, er undersøgelser i gang for at udnytte autologe stam-/stromaceller. Denne undersøgelse er rettet mod evaluering af sikkerhedsprofilen (bivirkninger & alvorlige bivirkninger) for den lukkede sprøjte, mikrokanyle-indsamling af subdermale fedtaflejringer. Denne autologe cellegruppe opnået med isolering og koncentration af celler i den stromale vaskulære fraktion (SVF) via enzymatisk fordøjelse og implementeret via intravaskulære ruter. Da disse celler er meget små, er der tro på, at de er i stand til at passere ind i hjernevæskerne ved defekter i blod-hjernebarrieren (BBB) eller er små nok til at passere ind i væskerne i CNS (centralnervesystemet).
Nylig tilgængelighed af et meget komplekst analytisk program vil blive brugt til at vurdere ændringer i placering, antal, volumener, demyelinisering af hjernelæsioner undersøgt ved MR (med og uden kontrast). Dette udføres som en sammenlignende analyse med intervaller fra baseline til minimum 6 måneder, og årligt som tilgængeligt for sporing af ændringer i centralnervesystemet (CNS) over tid og korreleret med kliniske progressioner.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Forenede Stater, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
-
-
-
-
Hn
-
Roatán, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret funktionel skade på det centrale eller perifere nervesystem vil sandsynligvis ikke forbedres med den nuværende standard for pleje
- Mindst 6 måneder efter sygdomsforløbets begyndelse
- Hvis patienten er under aktuel medicinsk behandling (lægemiddel eller kirurgisk) for tilstanden, anses patienten for at være stabil på den behandling, og det er usandsynligt, at den vil have væsentlig reversering af tilknyttede neurologiske funktioner skader som følge af igangværende behandlinger
- Efter vurdering af udbydere og neurologer har potentialet for forbedring med AD-cSVF-behandling og har minimal risiko for potentiel skade fra proceduren
- Over 18 år og i stand til at give informeret samtykke
- Medicinsk stabil og godkendt af primærlæge, neurolog eller autoriseret praktiserende læge, at patienten med rimelighed forventes at forventes at gennemgå procedurer uden kendt væsentlig risiko for helbredet
Ekskluderingskriterier:
- Patienten skal være i stand til en tilstrækkelig neurologisk undersøgelse og evaluering for at dokumentere patologien og evnen til at samarbejde med undersøgelsen
- Patienten skal være i stand til og villig til at gennemgå opfølgende neurologiske undersøgelser med efterforskere eller deres egne neurologer
- Patienten skal være i stand og kompetent til at give informeret samtykke til deltagelse
- Efter vurdering af efterforskere kan patienten have øget eller betydelig risiko for skade på patientens generelle helbred eller neurologiske funktioner til indsamling af AD-cSVF-opsamling
- Patienter, der ikke er medicinsk stabile, eller som kan være i betydelig risiko for deres helbred, som gennemgår alle procedurer, vil ikke være berettigede
- Kvinder i den fødedygtige alder må ikke være gravide på behandlingstidspunktet og bør afholde sig fra at blive gravide i 3 måneder efter behandlingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Microcannula Harvest Adipose Stroma
Erhvervelse af AD-tSVF via lukket sprøjte mikrokanyle
|
Brug af lukket engangssprøjte mikrokanyle høst autolog fedt stroma og stam-/stromaceller
|
|
Eksperimentel: Centricyte 1000
Autolog adipose-derived Tissue Stromal Vascular Fraction (AD-tSVF) via enzymatisk isolering/koncentration lukket system for at skabe cellulær stromal vaskulær fraktion (cSVF)
|
Centricyte 1000 lukket system fordøjelse af stromal vaskulær fraktion for at isolere og koncentrere stam-/stromaceller forbundet med mikrovaskulatur
|
|
Eksperimentel: Steril normal saltvand IV
Re-suspension af cSVF-pellet i sterilt normalt saltvand intravenøst indgivelse
|
Steril normal saltvandssuspension cSVF i 500 cc til intravenøs levering inklusive 150 mikron in-line filtrering
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser [Tidsramme: Resultatmål evalueret ved baseline og gennemgået med 6 måneders intervaller for en gennemsnitlig tidsramme på 5 år]
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Aktiviteter i dagligdagen (ADL)
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Underskud af neurologisk funktion før behandling
Tidsramme: 6 måneders intervaller i op til 5 år
|
Defekter i neurologisk funktion identificeret af patienten som svækket før behandlingen vurderet.
Eksempler: neurologisk funktion kan omfatte tale, balance, motoriske/sensoriske handlinger, hørelse, gang, styrke, smerte, paræstesier
|
6 måneders intervaller i op til 5 år
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline i generel livskvalitet (QoL) ved hjælp af sundhedsstatus spørgeskema (Doc-25)
|
6 måneder
|
|
Hjernelæsioner
Tidsramme: Minimum 6 måneders interval i op til 5 år
|
PIXYL-softwareanalyseændring fra baseline MR med og uden kontrast; Dette er en objektiv standardiseret metrik til analyse af demyelinisering, plakdannelse, ændringer i antal/volumen og formindskelse eller forværring af begge datapunkter.
Dette gøres på minimum seks måneder og et år med mulighed for at gøre det årligt i op til 5 år
|
Minimum 6 måneders interval i op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Glenn C Terry, MD, GARM International
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GARM-MS
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .