- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03461419
Bruk av stromal vaskulær fraksjon ved multippel sklerose (GARM-MS)
Bruk av cellulær stromal vaskulær fraksjon ved multippel sklerose
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Avansert multippel sklerose (MS), definert som en ikke-medisinerende MS, som er en demyeliniseringssykdom som har skader på isolerende deksler av nerveceller i hjernen og ryggmargen. Denne skaden eller degenerative endringene forstyrrer evnen til deler av nervesystemet til å kommunisere, noe som resulterer i en rekke tegn og symptomer som inkluderer fysiske og mentale endringer.
Symptomene er varierende og inkluderer ofte visuelle endringer, sensoriske uregelmessigheter og motorisk koordinasjon. MS har flere former som resulterer i nye symptomer i enten isolerte anfall (tilbakefallende former) eller gradvis økende symptomer (progressive former). I de fleste tilfeller har alvorlige bivirkninger eller tilfeller som ikke reagerer på tradisjonelle MS-medisiner på markedet, ikke vist seg å være akseptable, helt trygge (uten alvorlige bivirkninger) eller klinisk effektive.
Selv om årsaken ikke er klar, har mekanismer blitt foreslått assosiasjon med tap av immunsystemet eller manglende evne til å produsere myelinproduserende celler. Noen antyder en genetisk disposisjon eller miljøfaktor, men den eksakte årsakssammenhengen i alle tilfeller er ikke klarlagt.
Medisiner har blitt utviklet, men er fortsatt beskjedne effektive og har store bivirkninger og tolereres dårlig. Alternative behandlinger, inkludert fysioterapi og noen stam-/stromalterapier har blitt mer vanlig.
Tre hovedkarakteristika ved MS er: 1). Lesjonsformasjoner i sentralnervesystemet (kalt Plaques); 2). Betennelse; 3). Ødeleggelse av myelinskjeder av nevroner. Denne demyelineringen antas å stimulere de inflammatoriske prosessene på grunn av virkningen av en lymfocyttgruppe kjent ved T-cellen som ser ut til å gjenkjenne pasientens eget myelin som fremmed og fortsetter å angripe det (kjent som "autoreaktive lymfocytter").
Tradisjonelt behandles eksacerbasjoner ofte med høydose intravenøse steroider som kan ha kortsiktig reduksjon av symptomene, uten å adressere den underliggende årsakssammenhengen. Nåværende medisiner tilgjengelig for behandling er dyre og fulle av store bivirkninger, noe som gjør bruken svært vanskelig og gir begrenset målt verdi.
Med bruken av praktisk innhøsting og prosessering av fett i lukkede systemer, evnen til enkelt og trygt å tilegne seg betydelige stam-/stromalceller, pågår studier for å utnytte autologe stam-/stromalceller. Denne studien er rettet mot evaluering av sikkerhetsprofilen (bivirkninger og alvorlige bivirkninger) til den lukkede sprøyten, mikrokanyle-innsamling av subdermale fettavleiringer. Denne autologe cellegruppen oppnådd med isolasjon og konsentrasjon av celler i den stromale vaskulære fraksjonen (SVF) via enzymatisk fordøyelse, og distribuert via intravaskulære ruter. Siden disse cellene er svært små, er det en tro på at de er i stand til å passere inn i hjernevæskene i defekter i blod-hjernebarrieren (BBB) eller er små nok til å passere inn i væskene i CNS (sentralnervesystemet).
Nylig tilgjengelighet av et svært komplekst analytisk program vil bli brukt til å vurdere endringer i plassering, antall, volumer, demyelinisering av hjernelesjoner undersøkt med MR (med og uten kontrast). Dette gjøres som en komparativ analyse med intervaller fra baseline til minimum 6 måneder, og årlig som tilgjengelig for sporing av endringer i sentralnervesystemet (CNS) over tid og korrelert med klinisk progresjon.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Forente stater, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
-
-
-
-
Hn
-
Roatán, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert funksjonell skade på sentral- eller perifert nervesystem vil sannsynligvis ikke forbedres med dagens standard på pleie
- Minst 6 måneder etter oppstart av sykdomsprosessen
- Hvis pasienten er under gjeldende medisinsk behandling (medikamentell eller kirurgisk) for tilstanden, anses pasienten for å være stabil på den behandlingen og usannsynlig å ha betydelig reversering av tilhørende nevrologiske funksjonsskader som følge av pågående behandlinger
- I estimering av tilbydere og nevrologer har potensialet for forbedring med AD-cSVF-behandling, og har minimal risiko for potensiell skade fra prosedyren
- Over 18 år og i stand til å gi informert samtykke
- Medisinsk stabil og godkjent av primærlege, nevrolog eller lisensiert utøver at pasienten med rimelighet forventes å forventes å gjennomgå prosedyrer uten kjent betydelig helserisiko
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten må være i stand til en adekvat nevrologisk undersøkelse og evaluering for å dokumentere patologien og evnen til å samarbeide med undersøkelsen
- Pasienten må være i stand til og villig til å gjennomgå oppfølgingsnevrologiske undersøkelser med etterforskere eller egne nevrologer
- Pasienten må være i stand og kompetent til å gi informert samtykke til deltakelse
- I estimering av etterforskere kan pasienten ha økt eller betydelig risiko for skade på pasientens generelle helse eller nevrologiske funksjoner for innsamling av AD-cSVF-samling
- Pasienter som ikke er medisinsk stabile, eller som kan være i betydelig fare for helsen som gjennomgår noen og alle prosedyrer, vil ikke være kvalifisert
- Kvinner i fertil alder må ikke være gravide på behandlingstidspunktet, og bør avstå fra å bli gravide i 3 måneder etter behandling
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Microcannula Harvest Adipose Stroma
Anskaffelse av AD-tSVF via lukket sprøytemikrokanyle
|
Bruk av engangs, lukket sprøyte mikrokanyle høsting autolog fettstroma og stam-/stromalceller
|
|
Eksperimentell: Centricyte 1000
Autolog fettavledet vevsstromal vaskulær fraksjon (AD-tSVF) via enzymatisk isolasjon/konsentrasjon lukket system for å lage cellulær stromal vaskulær fraksjon (cSVF)
|
Centricyte 1000 lukket system fordøyelse av stromal vaskulær fraksjon for å isolere og konsentrere stam-/stromaceller assosiert med mikrovaskulatur
|
|
Eksperimentell: Steril normal saltvann IV
Re-suspensjon av cSVF pellet i steril normal saltvann intravenøs tilførsel
|
Steril normal saltvannssuspensjon cSVF i 500 cc for intravenøs tilførsel Inkludert 150 mikron in-line filtrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser [Tidsramme: Resultatmål evaluert ved baseline og gjennomgått med 6 måneders intervaller for en gjennomsnittlig tidsramme på 5 år]
Tidsramme: 6 måneders intervaller i opptil 5 år
|
Activities of Daily Living (ADL)
|
6 måneders intervaller i opptil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nedsatt nevrologisk funksjon før behandling
Tidsramme: 6 måneders intervaller i opptil 5 år
|
Mangel på nevrologisk funksjon identifisert av pasienten som svekket før behandlingen ble vurdert.
Eksempler: nevrologisk funksjon kan omfatte tale, balanse, motoriske/sensoriske handlinger, hørsel, gang, styrke, smerte, parestesier
|
6 måneders intervaller i opptil 5 år
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline i generell livskvalitet (QoL) ved hjelp av spørreskjema for helsestatus (Doc-25)
|
6 måneder
|
|
Hjernelesjoner
Tidsramme: Minimum 6 måneders intervall i opptil 5 år
|
PIXYL programvareanalyse endret fra baseline MR med og uten kontrast; Dette er en objektiv standardisert metrikk for analyse av demyelinisering, plakkdannelse, endringer i antall/volum og reduksjon eller forverring av begge datapunktene.
Dette gjøres på minimum seks måneder og ett år med mulighet for å gjøre årlig i opptil 5 år
|
Minimum 6 måneders intervall i opptil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Glenn C Terry, MD, GARM International
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GARM-MS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .