Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van stromale vasculaire fractie bij multiple sclerose (GARM-MS)

8 september 2025 bijgewerkt door: Robert W. Alexander, MD, FICS, Healeon Medical Inc

Gebruik van cellulaire stromale vasculaire fractie bij multiple sclerose

Doel van de studie is het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van het gebruik van autologe van vetweefsel afgeleide cellulaire stromale vasculaire fractie (AD-cSVF) gesuspendeerd in normale zoutoplossing en toegediend via het intravasculaire systeem van kwaliteit van leven en verandering van gedocumenteerde gevorderde spiersclerose (MS). Aangenomen wordt dat de heterogene celpopulatie die multipotente stam-/stromacellen plus niet-multipotente cellulaire elementen omvat, in staat is tot immuunmodulatie/ontstekingsmodulatie-eigenschappen. Onderzoek van ziekteprogressie en veranderingen in kwaliteit van leven zal worden geëvalueerd door geavanceerde wiskundige niet-vooringenomen MRI-analyse.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Gevorderde multiple sclerose (MS), gedefinieerd als een niet-medicatiegevoelige MS, een demyelinisatieziekte waarbij de isolerende omhulsels van zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg beschadigd raken. Deze schade of degeneratieve veranderingen verstoren het vermogen van delen van het zenuwstelsel om te communiceren, wat resulteert in een scala aan tekenen en symptomen, waaronder fysieke en mentale veranderingen.

Symptomen zijn variabel en omvatten vaak visuele veranderingen, sensorische onregelmatigheden en motorische coördinatie. MS heeft verschillende vormen die resulteren in nieuwe symptomen in geïsoleerde aanvallen (terugkerende vormen) of geleidelijk toenemende symptomen (progressieve vormen). In de meeste gevallen is gebleken dat ernstige bijwerkingen of niet-reagerende gevallen van traditionele MS-medicatie op de markt, niet acceptabel, volkomen veilig (zonder ernstige bijwerkingen) of klinisch werkzaam zijn.

Hoewel de oorzaak niet duidelijk is, zijn er mechanismen gesuggereerd die verband houden met verlies van het immuunsysteem of het niet produceren van myeline-producerende cellen. Sommigen suggereren een genetische aanleg of omgevingsfactor, maar de exacte oorzaak is in alle gevallen niet opgehelderd.

Medicijnen zijn ontwikkeld, maar blijven bescheiden effectief en hebben grote bijwerkingen en worden slecht verdragen. Alternatieve behandelingen, waaronder fysiotherapie en sommige stam-/stromale therapieën, komen steeds vaker voor.

Drie hoofdkenmerken van MS zijn: 1). Laesieformaties in het centrale zenuwstelsel (plaques genoemd); 2). Ontsteking; 3). Vernietiging van myelinescheden van neuronen. Aangenomen wordt dat deze demyelinisatie de ontstekingsprocessen stimuleert als gevolg van de werking van een lymfocytengroep die bekend staat bij T-cellen en die de eigen myeline van de patiënt als vreemd lijkt te herkennen en deze vervolgens aanvalt (bekend als "autoreactieve lymfocyten").

Traditioneel worden exacerbaties vaak behandeld met hoge doses intraveneuze steroïden, die de symptomen op korte termijn kunnen verminderen, zonder de onderliggende oorzaak aan te pakken. De huidige medicijnen die beschikbaar zijn voor behandeling zijn duur en beladen met grote bijwerkingen, waardoor het gebruik ervan erg moeilijk is en de meetwaarde beperkt is.

Met de komst van gemakkelijke oogst en verwerking van vet in gesloten systemen, de mogelijkheid om gemakkelijk en veilig significante stam-/stromacellen te verwerven, zijn er onderzoeken gaande om autologe stam-/stromacellen te gebruiken. Deze studie is gericht op de evaluatie van het veiligheidsprofiel (bijwerkingen en ernstige bijwerkingen) van de gesloten injectiespuit, het oogsten van onderhuidse vetophopingen met microcanules. Deze autologe celgroep werd verkregen door isolatie en concentratie van cellen in de stromale vasculaire fractie (SVF) via enzymatische digestie en ingezet via intravasculaire routes. Aangezien deze cellen erg klein zijn, wordt aangenomen dat ze in staat zijn om in de hersenvloeistoffen terecht te komen bij defecten van de bloed-hersenbarrière (BBB) ​​of klein genoeg zijn om in de vloeistoffen van het CZS (centraal zenuwstelsel) te komen.

De recente beschikbaarheid van een zeer complex analytisch programma zal worden gebruikt om veranderingen in de locatie, aantallen, volumes, demyelinisatie van hersenlaesies onderzocht door MRI (met en zonder contrast) te beoordelen. Dit wordt gedaan als een vergelijkende analyse met tussenpozen van de basislijn tot minimaal 6 maanden, en jaarlijks als beschikbaar voor het volgen van veranderingen in het centrale zenuwstelsel (CZS) in de loop van de tijd en gecorreleerd met klinische progressies.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Hn
      • Roatán, Hn, Honduras, Honduras
        • Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
    • Montana
      • Stevensville, Montana, Verenigde Staten, 59870
        • Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde functionele schade aan het centrale of perifere zenuwstelsel zal waarschijnlijk niet verbeteren met de huidige zorgstandaard
  • Ten minste 6 maanden na aanvang van het ziekteproces
  • Als de patiënt onder de huidige medische behandeling (medicamenteus of chirurgisch) voor de aandoening als stabiel wordt beschouwd voor die behandeling en het onwaarschijnlijk is dat er een significante omkering van de bijbehorende neurologische functieschade optreedt als gevolg van lopende behandelingen
  • Naar schatting van zorgverleners en neurologen hebben het potentieel voor verbetering met AD-cSVF-behandeling en lopen ze een minimaal risico op mogelijke schade door de procedure
  • Ouder dan 18 jaar en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • Medisch stabiel en goedgekeurd door huisarts, neuroloog of gediplomeerd behandelaar dat redelijkerwijs van de patiënt wordt verwacht dat hij procedures ondergaat zonder bekend significant risico voor de gezondheid

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt moet in staat zijn tot een adequaat neurologisch onderzoek en evaluatie om de pathologie en het vermogen om aan onderzoek mee te werken vast te leggen
  • Patiënt moet in staat en bereid zijn om neurologische vervolgonderzoeken te ondergaan met onderzoekers of hun eigen neurologen
  • De patiënt moet in staat en bekwaam zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname
  • Naar schatting van onderzoekers kan de patiënt een verhoogd of aanzienlijk risico lopen op schade aan de algemene gezondheid of neurologische functies van de patiënt voor het verzamelen van AD-cSVF-verzameling
  • Patiënten die medisch niet stabiel zijn, of die mogelijk een aanzienlijk risico voor hun gezondheid lopen, komen niet in aanmerking
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn op het moment van de behandeling en mogen gedurende 3 maanden na de behandeling niet zwanger worden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Microcanule Oogst Vet Stroma
Verwerving van AD-tSVF via microcanule met gesloten spuit
Gebruik van wegwerpbare, gesloten injectiespuit Microcanule Oogst Autologe adipose stroma en stam-/stromacellen
Experimenteel: Centricyte 1000
Autologe van vetweefsel afgeleide stromale vasculaire fractie (AD-tSVF) via enzymatische isolatie/concentratie gesloten systeem om cellulaire stromale vasculaire fractie (cSVF) te creëren
Centricyte 1000 gesloten systeemdigestie van stromale vasculaire fractie voor het isoleren en concentreren van stam-/stromacellen geassocieerd met microvasculatuur
Experimenteel: Steriele normale zoutoplossing IV
Resuspensie van cSVF-pellet in steriele intraveneuze toediening met normale zoutoplossing
Steriele suspensie met normale zoutoplossing cSVF in 500 cc voor intraveneuze toediening Inclusief 150 micron in-line filtratie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen [Tijdsbestek: uitkomstmaten geëvalueerd bij baseline en herzien met tussenpozen van 6 maanden voor een gemiddeld tijdsbestek van 5 jaar]
Tijdsspanne: Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL)
Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tekortkomingen van neurologisch functioneren voorafgaand aan de behandeling
Tijdsspanne: Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
Deficiënties van de neurologische functie die door de patiënt werden geïdentificeerd als aangetast voorafgaand aan de beoordeling van de behandeling. Voorbeelden: neurologische functie kan spraak, evenwicht, motorische / zintuiglijke acties, gehoor, gang, kracht, pijn, paresthesieën omvatten
Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in algemene kwaliteit van leven (QoL) met behulp van vragenlijst over gezondheidsstatus (Doc-25)
6 maanden
Hersenletsels
Tijdsspanne: Minimaal 6 maanden interval voor maximaal 5 jaar
Wijziging PIXYL-softwareanalyse ten opzichte van basislijn-MRI met en zonder contrast; Dit is een objectieve gestandaardiseerde maatstaf voor analyse van demyelinisatie, plaquevorming, veranderingen in aantal/volume en vermindering of verslechtering van beide gegevenspunten. Dit wordt gedaan voor minimaal zes maanden en één jaar met de optie om dit jaarlijks te doen voor maximaal 5 jaar
Minimaal 6 maanden interval voor maximaal 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Glenn C Terry, MD, GARM International

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

15 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren