- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03461419
Gebruik van stromale vasculaire fractie bij multiple sclerose (GARM-MS)
Gebruik van cellulaire stromale vasculaire fractie bij multiple sclerose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Gevorderde multiple sclerose (MS), gedefinieerd als een niet-medicatiegevoelige MS, een demyelinisatieziekte waarbij de isolerende omhulsels van zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg beschadigd raken. Deze schade of degeneratieve veranderingen verstoren het vermogen van delen van het zenuwstelsel om te communiceren, wat resulteert in een scala aan tekenen en symptomen, waaronder fysieke en mentale veranderingen.
Symptomen zijn variabel en omvatten vaak visuele veranderingen, sensorische onregelmatigheden en motorische coördinatie. MS heeft verschillende vormen die resulteren in nieuwe symptomen in geïsoleerde aanvallen (terugkerende vormen) of geleidelijk toenemende symptomen (progressieve vormen). In de meeste gevallen is gebleken dat ernstige bijwerkingen of niet-reagerende gevallen van traditionele MS-medicatie op de markt, niet acceptabel, volkomen veilig (zonder ernstige bijwerkingen) of klinisch werkzaam zijn.
Hoewel de oorzaak niet duidelijk is, zijn er mechanismen gesuggereerd die verband houden met verlies van het immuunsysteem of het niet produceren van myeline-producerende cellen. Sommigen suggereren een genetische aanleg of omgevingsfactor, maar de exacte oorzaak is in alle gevallen niet opgehelderd.
Medicijnen zijn ontwikkeld, maar blijven bescheiden effectief en hebben grote bijwerkingen en worden slecht verdragen. Alternatieve behandelingen, waaronder fysiotherapie en sommige stam-/stromale therapieën, komen steeds vaker voor.
Drie hoofdkenmerken van MS zijn: 1). Laesieformaties in het centrale zenuwstelsel (plaques genoemd); 2). Ontsteking; 3). Vernietiging van myelinescheden van neuronen. Aangenomen wordt dat deze demyelinisatie de ontstekingsprocessen stimuleert als gevolg van de werking van een lymfocytengroep die bekend staat bij T-cellen en die de eigen myeline van de patiënt als vreemd lijkt te herkennen en deze vervolgens aanvalt (bekend als "autoreactieve lymfocyten").
Traditioneel worden exacerbaties vaak behandeld met hoge doses intraveneuze steroïden, die de symptomen op korte termijn kunnen verminderen, zonder de onderliggende oorzaak aan te pakken. De huidige medicijnen die beschikbaar zijn voor behandeling zijn duur en beladen met grote bijwerkingen, waardoor het gebruik ervan erg moeilijk is en de meetwaarde beperkt is.
Met de komst van gemakkelijke oogst en verwerking van vet in gesloten systemen, de mogelijkheid om gemakkelijk en veilig significante stam-/stromacellen te verwerven, zijn er onderzoeken gaande om autologe stam-/stromacellen te gebruiken. Deze studie is gericht op de evaluatie van het veiligheidsprofiel (bijwerkingen en ernstige bijwerkingen) van de gesloten injectiespuit, het oogsten van onderhuidse vetophopingen met microcanules. Deze autologe celgroep werd verkregen door isolatie en concentratie van cellen in de stromale vasculaire fractie (SVF) via enzymatische digestie en ingezet via intravasculaire routes. Aangezien deze cellen erg klein zijn, wordt aangenomen dat ze in staat zijn om in de hersenvloeistoffen terecht te komen bij defecten van de bloed-hersenbarrière (BBB) of klein genoeg zijn om in de vloeistoffen van het CZS (centraal zenuwstelsel) te komen.
De recente beschikbaarheid van een zeer complex analytisch programma zal worden gebruikt om veranderingen in de locatie, aantallen, volumes, demyelinisatie van hersenlaesies onderzocht door MRI (met en zonder contrast) te beoordelen. Dit wordt gedaan als een vergelijkende analyse met tussenpozen van de basislijn tot minimaal 6 maanden, en jaarlijks als beschikbaar voor het volgen van veranderingen in het centrale zenuwstelsel (CZS) in de loop van de tijd en gecorreleerd met klinische progressies.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Hn
-
Roatán, Hn, Honduras, Honduras
- Global Alliance of Regenerative Medicine (GARM) International
-
-
-
-
Montana
-
Stevensville, Montana, Verenigde Staten, 59870
- Robert W. Alexander, MD, FICS, LLC
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde functionele schade aan het centrale of perifere zenuwstelsel zal waarschijnlijk niet verbeteren met de huidige zorgstandaard
- Ten minste 6 maanden na aanvang van het ziekteproces
- Als de patiënt onder de huidige medische behandeling (medicamenteus of chirurgisch) voor de aandoening als stabiel wordt beschouwd voor die behandeling en het onwaarschijnlijk is dat er een significante omkering van de bijbehorende neurologische functieschade optreedt als gevolg van lopende behandelingen
- Naar schatting van zorgverleners en neurologen hebben het potentieel voor verbetering met AD-cSVF-behandeling en lopen ze een minimaal risico op mogelijke schade door de procedure
- Ouder dan 18 jaar en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
- Medisch stabiel en goedgekeurd door huisarts, neuroloog of gediplomeerd behandelaar dat redelijkerwijs van de patiënt wordt verwacht dat hij procedures ondergaat zonder bekend significant risico voor de gezondheid
Uitsluitingscriteria:
- De patiënt moet in staat zijn tot een adequaat neurologisch onderzoek en evaluatie om de pathologie en het vermogen om aan onderzoek mee te werken vast te leggen
- Patiënt moet in staat en bereid zijn om neurologische vervolgonderzoeken te ondergaan met onderzoekers of hun eigen neurologen
- De patiënt moet in staat en bekwaam zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname
- Naar schatting van onderzoekers kan de patiënt een verhoogd of aanzienlijk risico lopen op schade aan de algemene gezondheid of neurologische functies van de patiënt voor het verzamelen van AD-cSVF-verzameling
- Patiënten die medisch niet stabiel zijn, of die mogelijk een aanzienlijk risico voor hun gezondheid lopen, komen niet in aanmerking
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd mogen niet zwanger zijn op het moment van de behandeling en mogen gedurende 3 maanden na de behandeling niet zwanger worden
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Microcanule Oogst Vet Stroma
Verwerving van AD-tSVF via microcanule met gesloten spuit
|
Gebruik van wegwerpbare, gesloten injectiespuit Microcanule Oogst Autologe adipose stroma en stam-/stromacellen
|
|
Experimenteel: Centricyte 1000
Autologe van vetweefsel afgeleide stromale vasculaire fractie (AD-tSVF) via enzymatische isolatie/concentratie gesloten systeem om cellulaire stromale vasculaire fractie (cSVF) te creëren
|
Centricyte 1000 gesloten systeemdigestie van stromale vasculaire fractie voor het isoleren en concentreren van stam-/stromacellen geassocieerd met microvasculatuur
|
|
Experimenteel: Steriele normale zoutoplossing IV
Resuspensie van cSVF-pellet in steriele intraveneuze toediening met normale zoutoplossing
|
Steriele suspensie met normale zoutoplossing cSVF in 500 cc voor intraveneuze toediening Inclusief 150 micron in-line filtratie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen [Tijdsbestek: uitkomstmaten geëvalueerd bij baseline en herzien met tussenpozen van 6 maanden voor een gemiddeld tijdsbestek van 5 jaar]
Tijdsspanne: Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
|
Algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL)
|
Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tekortkomingen van neurologisch functioneren voorafgaand aan de behandeling
Tijdsspanne: Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
|
Deficiënties van de neurologische functie die door de patiënt werden geïdentificeerd als aangetast voorafgaand aan de beoordeling van de behandeling.
Voorbeelden: neurologische functie kan spraak, evenwicht, motorische / zintuiglijke acties, gehoor, gang, kracht, pijn, paresthesieën omvatten
|
Intervallen van 6 maanden tot 5 jaar
|
|
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Verandering ten opzichte van baseline in algemene kwaliteit van leven (QoL) met behulp van vragenlijst over gezondheidsstatus (Doc-25)
|
6 maanden
|
|
Hersenletsels
Tijdsspanne: Minimaal 6 maanden interval voor maximaal 5 jaar
|
Wijziging PIXYL-softwareanalyse ten opzichte van basislijn-MRI met en zonder contrast; Dit is een objectieve gestandaardiseerde maatstaf voor analyse van demyelinisatie, plaquevorming, veranderingen in aantal/volume en vermindering of verslechtering van beide gegevenspunten.
Dit wordt gedaan voor minimaal zes maanden en één jaar met de optie om dit jaarlijks te doen voor maximaal 5 jaar
|
Minimaal 6 maanden interval voor maximaal 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Glenn C Terry, MD, GARM International
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Tsang BK, Macdonell R. Multiple sclerosis- diagnosis, management and prognosis. Aust Fam Physician. 2011 Dec;40(12):948-55.
- Huntley A. A review of the evidence for efficacy of complementary and alternative medicines in MS. Int MS J. 2006 Jan;13(1):5-12, 4.
- Hassan-Smith G, Douglas MR. Management and prognosis of multiple sclerosis. Br J Hosp Med (Lond). 2011 Nov;72(11):M174-6. doi: 10.12968/hmed.2011.72.sup11.m174.
- Olsen SA. A review of complementary and alternative medicine (CAM) by people with multiple sclerosis. Occup Ther Int. 2009;16(1):57-70. doi: 10.1002/oti.266.
- Luessi F, Siffrin V, Zipp F. Neurodegeneration in multiple sclerosis: novel treatment strategies. Expert Rev Neurother. 2012 Sep;12(9):1061-76; quiz 1077. doi: 10.1586/ern.12.59.
- Alexander RW. Use of PIXYL software analysis of brain MRI (with & without contrast) as valuable metric in clinical trial tracking in study of multiple sclerosis (MS) and related neurodegenerative processes. Clin Trials Degener Dis 2017;2(1):1-10.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GARM-MS
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .