Zastosowanie frakcji naczyniowej zrębu w stwardnieniu rozsianym (GARM-MS)

Zaawansowane stwardnienie rozsiane (SM), definiowane jako niereagujące na leki stwardnienie rozsiane, które jest chorobą demielinizacyjną, która charakteryzuje się uszkodzeniem osłon izolujących komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. To uszkodzenie lub zmiany zwyrodnieniowe zakłócają zdolność części układu nerwowego do komunikowania się, powodując szereg objawów, które obejmują zmiany fizyczne i psychiczne.

Objawy są zmienne i często obejmują zmiany wizualne, nieprawidłowości czuciowe i koordynację ruchową. Stwardnienie rozsiane ma kilka postaci, które skutkują nowymi objawami w postaci izolowanych ataków (postacie nawracające) lub stopniowego nasilania się objawów (postacie postępujące). W większości przypadków poważne skutki uboczne lub przypadki braku odpowiedzi na tradycyjne leki na stwardnienie rozsiane dostępne na rynku okazały się nie do zaakceptowania, całkowicie bezpieczne (bez poważnych skutków ubocznych) lub klinicznie skuteczne.

Chociaż przyczyna nie jest jasna, sugerowano mechanizmy związane z utratą układu odpornościowego lub brakiem wytwarzania komórek wytwarzających mielinę. Niektórzy sugerują predyspozycje genetyczne lub czynnik środowiskowy, ale dokładna przyczyna we wszystkich przypadkach nie została wyjaśniona.

Opracowano leki, ale pozostają one umiarkowanie skuteczne i mają poważne skutki uboczne oraz są źle tolerowane. Alternatywne metody leczenia, w tym fizjoterapia i niektóre terapie macierzyste/podścieliskowe, stały się bardziej powszechne.

Trzy główne cechy SM to: 1). Formacje uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym (zwane płytkami); 2). Zapalenie; 3). Zniszczenie osłonek mielinowych neuronów. Uważa się, że ta demielinizacja stymuluje procesy zapalne w wyniku działania grupy limfocytów znanej z limfocytów T, która wydaje się rozpoznawać własną mielinę pacjenta jako obcą i przystępuje do jej atakowania (znanej jako „autoreaktywne limfocyty”).

Tradycyjnie zaostrzenia są często leczone dożylnymi steroidami w dużych dawkach, które mogą krótkoterminowo zmniejszać objawy, nie usuwając przyczyny. Obecne leki dostępne do leczenia są drogie i obarczone poważnymi skutkami ubocznymi, co sprawia, że ​​ich stosowanie jest bardzo trudne i daje ograniczoną wartość pomiarową.

Wraz z pojawieniem się wygodnych metod zbierania i przetwarzania tkanki tłuszczowej w systemach zamkniętych, możliwości łatwego i bezpiecznego pozyskiwania znacznych ilości komórek macierzystych/zrębowych, trwają badania nad wykorzystaniem autologicznych komórek macierzystych/zrębowych. Badanie to ma na celu ocenę profilu bezpieczeństwa (działania niepożądane i poważne działania niepożądane) zamkniętej strzykawki, mikrokaniuli do pobierania podskórnych złogów tłuszczu. Ta autologiczna grupa komórek uzyskana poprzez izolację i koncentrację komórek z frakcji naczyniowej zrębu (SVF) poprzez trawienie enzymatyczne i rozmieszczona drogami wewnątrznaczyniowymi. Ponieważ komórki te są bardzo małe, uważa się, że są w stanie przedostać się do płynów mózgowych w przypadku defektów bariery krew-mózg (BBB) ​​lub są wystarczająco małe, aby przedostać się do płynów OUN (ośrodkowego układu nerwowego).

Niedawna dostępność wysoce złożonego programu analitycznego zostanie wykorzystana do oceny zmian lokalizacji, liczby, objętości, demielinizacji zmian w mózgu badanych metodą MRI (z kontrastem i bez). Wykonuje się to jako analizę porównawczą w odstępach od wartości początkowej do co najmniej 6 miesięcy i corocznie, o ile jest to możliwe, w celu śledzenia zmian w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) w czasie i skorelowanych z postępem klinicznym.