Studie účinnosti a bezpečnosti CD34+ buněk modifikovaných shRNA u pacientů infikovaných HIV.
18. února 2020 aktualizováno: Hongzhou Lu, Shanghai Public Health Clinical Center
Pilotní studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti multiplexovaných shRNA-modifikovaných CD34+ buněk u pacientů infikovaných HIV.
Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost autologních CD34+ buněk, které stabilně exprimují multiplexovanou shRNA k léčbě infekce HIV.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Detailní popis
CD34+ buňky budou izolovány z mobilizovaných PBMC pacientů s HIV.
Buňky budou lentivirově transdukovány multiplexovanými shRNA ve stejném vektoru, který cílí na genom CCR5 a HIV.
Takto modifikované buňky budou podány zpět pacientům, kteří byli před infuzí předkondicionováni bulsufanem.
U pacientů bude poté hodnocena účinnost a bezpečnost.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 201508
- Nábor
- Shanghai Public Health Clinical Center
-
Kontakt:
- Li Liu, Ph.D
- Telefonní číslo: 3222 86-021-37990333
- E-mail: liulishaphc@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 50 let (DOSPĚLÝ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Index tělesné hmotnosti (BMI) od 18 - 25; tělesná hmotnost ≥ 50 kg.
- Diagnostika infekcí HIV/AIDS na základě "Diagnostických kritérií pro HIV/AIDS" ZS 293-2008.
- Žádná antiretrovirová terapie (ART) v posledních 6 týdnech a odmítáte podstoupit ART.
- počet CD4 T buněk ≥350/μl.
- Žádný plán těhotenství v blízké budoucnosti a souhlasíte s praktikováním antikoncepce bez léků.
- Dobrovolně se zúčastníte studie, dodržíte návrh studie pro dokončení všech monitorovacích měření a souhlasíte s podpisem smlouvy o studii.
Kritéria vyloučení:
- Existence infekcí/oportunních nádorů.
- Mutace v cílových sekvencích shRNA.
- Počet bílých krvinek <3x10^9/l, počet neutrofilů <1,5x10^9/l, hemoglobin <110g/l, počet krevních destiček <100x10^9/l.
- Onemocnění jater (HBV, chronická infekce HCV, vrozené jaterní metabolické onemocnění), abnormální jaterní funkce (hodnota testu 2x nad normou).
- Nedostatek ledvin (hladina kreatininu nad horní hranicí normálních hodnot).
- Závažná chronická onemocnění, metabolická onemocnění (např. cukrovka), neurologická a psychiatrická onemocnění.
- Pankreatitida v anamnéze.
- Ženy v těhotenství, kojící nebo v reprodukčním věku, které nepoužívají antikoncepci.
- Alergie na látky nebo léky používané ve studii.
- Ověřené nebo podezření na zneužívání alkoholu a drog.
- Během 3 měsíců se účastnil dalších klinických studií.
- Na základě hodnocení zkoušejícího ti, kteří nejsou způsobilí pro studii (např. obecná slabost, špatná shoda s designem studie).
- Osobní nebo rodinná anamnéza nádorů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Žádná příprava busulfanu
shRNA-modifikované CD34+ buňky bez předkondicionování busulfanem.
|
Infuze CD34+ buněk transdukovaných shRNA.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Předběžná příprava busulfanu s nízkou dávkou
shRNA-modifikované CD34+ buňky, s jednou dávkou 1 mg/kg busulfanu podávanou každých 6 hodin po dobu 4krát jako předkondicionování pro transplantaci.
|
Infuze CD34+ buněk transdukovaných shRNA.
Jedna dávka 1 mg/kg busulfanu podávaná každých 6 hodin po dobu 4krát jako příprava pro transplantaci.
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Předkondicionování vysokou dávkou busulfanu
shRNA-modifikované CD34+ buňky, s jednou dávkou 1 mg/kg busulfanu podávanou každých 6 hodin po dobu 8krát jako předkondicionování pro transplantaci.
|
Infuze CD34+ buněk transdukovaných shRNA.
Jedna dávka 1 mg/kg busulfanu podávaná každých 6 hodin po dobu 8krát jako příprava pro transplantaci.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí vedlejší účinky
Časové okno: 18 měsíců
|
Pacienti budou sledováni na jakékoli známky nežádoucích účinků.
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost léčby
Časové okno: 18 měsíců
|
Vyhodnoťte účinnost modifikovaných autologních CD34+ buněk sledováním počtu CD4 a hladiny HIV-1 RNA.
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Hongzhou Lu, Ph.D, Caolang Road NO. 2901, Jinshan District, Shanghai
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
27. února 2018
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
15. prosince 2020
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
31. prosince 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. května 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
7. května 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
19. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. února 2020
Naposledy ověřeno
1. února 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- RNA virové infekce
- Virová onemocnění
- Infekce
- Infekce přenášené krví
- Přenosné nemoci
- Pohlavně přenosné choroby, virové
- Pohlavně přenosné nemoci
- Lentivirové infekce
- Retroviridae infekce
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- HIV infekce
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Busulfan
Další identifikační čísla studie
- KL1702
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .