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Un estudio de eficacia y seguridad de células CD34+ modificadas con shRNA en pacientes infectados por el VIH.

18 de febrero de 2020 actualizado por: Hongzhou Lu, Shanghai Public Health Clinical Center

Un estudio piloto para evaluar la eficacia y la seguridad de células CD34+ modificadas con shRNA multiplexado en pacientes infectados por el VIH.

El propósito del estudio es evaluar la eficacia y seguridad de las células CD34+ autólogas que expresan de manera estable shRNA multiplexado para tratar la infección por VIH.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Las células CD34+ se aislarán de PBMC movilizadas de pacientes con VIH. Las células se transducirán lentiviralmente con shRNA multiplexados en el mismo vector que se dirige al CCR5 y al genoma del VIH. Dichas células modificadas se volverán a infundir a los pacientes que hayan recibido el preacondicionamiento de bulsufan antes de la infusión. Luego, los pacientes serán evaluados en cuanto a eficacia y seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 201508
        • Reclutamiento
        • Shanghai Public Health Clinical Center
        • Contacto:
          • Li Liu, Ph.D
          • Número de teléfono: 3222 86-021-37990333
          • Correo electrónico: liulishaphc@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Índice de masa corporal (IMC) de 18 a 25; peso corporal ≥50 kg.
  • Diagnóstico de infecciones por VIH/SIDA basado en "Criterios de diagnóstico para VIH/SIDA" WS 293-2008.
  • Sin terapia antirretroviral (TAR) en las últimas 6 semanas y se niega a recibir TAR.
  • Recuento de células T CD4 ≥350/μl.
  • No tiene planes de embarazo en un futuro próximo y está de acuerdo en practicar métodos anticonceptivos no basados ​​en medicamentos.
  • Voluntario para participar en el estudio, cumplir con el diseño del estudio para completar todas las mediciones de monitoreo y aceptar firmar el acuerdo del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Existencia de infecciones/tumores oportunistas.
  • Mutaciones en las secuencias diana de shRNA.
  • Recuento de glóbulos blancos <3x10^9/L, recuento de neutrófilos <1,5x10^9/L, hemoglobina <110 g/L, recuento de plaquetas <100x10^9/L.
  • Enfermedades hepáticas (VHB, infección crónica por VHC, enfermedad metabólica congénita del hígado), funciones hepáticas anormales (valor de la prueba 2x por encima de lo normal).
  • Deficiencia renal (nivel de creatinina por encima del límite superior de los niveles normales).
  • Enfermedad crónica grave, enfermedad metabólica (p. ej., diabetes), enfermedades neurológicas y psiquiátricas.
  • Historia de pancreatitis.
  • Mujeres embarazadas, lactantes o en edad reproductiva que no practican la anticoncepción.
  • Alergia a los agentes o fármacos utilizados en el estudio.
  • Abuso verificado o sospechado de alcohol y drogas.
  • Participó en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses.
  • Según la evaluación del investigador, aquellos que no son aptos para el estudio (p. ej., debilidad general, cumplimiento deficiente del diseño del estudio).
  • Antecedentes personales o familiares de tumores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Sin preacondicionamiento de busulfán
Células CD34+ modificadas con shRNA sin preacondicionamiento con busulfán.
Infusión de células CD34+ transducidas con shRNA.
EXPERIMENTAL: Preacondicionamiento con dosis bajas de busulfán
Células CD34+ modificadas con shRNA, con una dosis única de 1 mg/kg de busulfán administrada cada 6 horas durante 4 veces como preacondicionamiento para el trasplante.
Infusión de células CD34+ transducidas con shRNA.
Una dosis única de busulfán de 1 mg/kg administrada cada 6 horas por 4 veces como preacondicionamiento para el trasplante.
Otros nombres:
  • Busulfex
EXPERIMENTAL: Preacondicionamiento de busulfán en dosis altas
Células CD34+ modificadas con shRNA, con una dosis única de 1 mg/kg de busulfán administrada cada 6 horas durante 8 veces como preacondicionamiento para el trasplante.
Infusión de células CD34+ transducidas con shRNA.
Una dosis única de busulfán de 1 mg/kg administrada cada 6 horas por 8 veces como preacondicionamiento para el trasplante.
Otros nombres:
  • Busulfex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efectos secundarios adversos
Periodo de tiempo: 18 meses
Los pacientes serán monitoreados para detectar cualquier signo de efectos adversos.
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia del tratamiento
Periodo de tiempo: 18 meses
Evalúe la eficacia de las células CD34+ autólogas modificadas mediante el control de los recuentos de CD4 y el nivel de ARN del VIH-1.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Director de estudio: Hongzhou Lu, Ph.D, Caolang Road NO. 2901, Jinshan District, Shanghai

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

27 de febrero de 2018

Finalización primaria (ANTICIPADO)

15 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

31 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

7 de mayo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

19 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2020

Última verificación

1 de febrero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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